Um estudo de extensão para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do BMN 190 em pacientes com doença CLN2

Critério de inclusão:

• Deve ter completado 48 semanas no Estudo 190-201.
• Está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado. Ou, no caso de pacientes menores de 18 anos (ou outra idade conforme definido por lei ou regulamento regional), fornecer consentimento por escrito (se necessário) e ter consentimento informado por escrito, assinado por um representante legalmente autorizado, após a natureza do estudo foi explicado e antes da execução dos procedimentos relacionados à pesquisa.
• Homens e mulheres em idade reprodutiva devem praticar abstinência verdadeira, definida como nenhuma atividade sexual, durante o estudo e por 6 meses após a conclusão do estudo (ou retirada do estudo). Se forem sexualmente ativos e não praticarem abstinência verdadeira, homens e mulheres em idade reprodutiva devem usar um método contraceptivo altamente eficaz enquanto participam do estudo.
• Se for mulher, em idade fértil, deve ter um teste de gravidez negativo na Visita de Triagem e estar disposta a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.

Critério de exclusão:

• Teve uma perda de 3 ou mais pontos nos componentes motores e de linguagem combinados da escala de classificação Hamburg CLN2 entre a linha de base do estudo 190-201 e a visita de conclusão do estudo no estudo 190-201 e não se beneficiaria da inscrição no estudo no Discricionariedade do investigador.
• Tem uma pontuação de 0 pontos nos componentes motores e de linguagem combinados da escala de classificação CLN2 de Hamburgo.
• Está grávida ou amamentando, na linha de base, ou planeja engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
• Usou qualquer produto experimental (exceto BMN 190 em 190-201), ou dispositivo médico experimental, dentro de 30 dias antes da linha de base; ou é obrigado a usar qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
• Tem uma doença ou condição concomitante que interferiria na participação no estudo ou representaria um risco à segurança, conforme determinado pelo investigador.
• Tem qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo.