CLN2 疾患患者における BMN 190 の長期的な有効性と安全性を評価する延長試験

• 組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ-1 (rhTPP1)
• セルリポナーゼアルファ

運動と言語はそれぞれ 0 ～ 3 ポイントのサブスケールで、3 は最高の機能を表し、0 は機能の喪失を表します。 したがって、0 ～ 6 ポイントの ML スコアが、機能喪失の主要な評価モードとして使用されました。

190-201 では、主要エンドポイントはレスポンダー エンドポイントでした。1 サンプルの二項検定を使用した自然史で予想される 50% の率と比較して、48 週で ML が 2 ポイント低下またはスコア 0 でした。 190-202 については、フォローアップの全期間にわたる反応を評価するために、主要評価項目が修正されました。 追跡期間が 48 週間をはるかに超える変数であることを考えると、自然経過でどのような反応率が予想されるかは明らかではありません。 このため、主要評価項目の評価は、自然史データとの比較、および共変量調整を伴うカプラン・マイヤー法および Cox 比例ハザード モデル (つまり、連続共変量としてのベースライン ML スコアと年齢、および遺伝子型 [一般的な対立遺伝子] ] およびカテゴリカル共変量としての性別)。

運動と言語はそれぞれ 0 ～ 3 ポイントのサブスケールで、3 は最高の機能を表し、0 は機能の喪失を表します。 したがって、0 ～ 6 ポイントの ML スコアが、機能喪失の主要な評価モードとして使用されました。

190-201 では、主要エンドポイントはレスポンダー エンドポイントでした。1 サンプルの二項検定を使用した自然史で予想される 50% の率と比較して、48 週で ML が 2 ポイント低下またはスコア 0 でした。 190-202 については、フォローアップの全期間にわたる反応を評価するために、主要評価項目が修正されました。 追跡期間が 48 週間をはるかに超える変数であることを考えると、自然経過でどのような反応率が予想されるかは明らかではありません。 このため、主要評価項目の評価は、自然史データとの比較、および共変量調整 (ベースライン ML スコア、年齢、遺伝子型 [一般的な対立遺伝子]、および性別) を伴うカプラン-マイヤー法および Cox 比例ハザード モデルの使用に基づいています。