Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa BMN 190 u pacjentów z chorobą CLN2

28 lipca 2022 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, międzynarodowe, rozszerzone badanie oceniające długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo BMN 190 u pacjentów z chorobą CLN2

Badanie fazy 1/2 (190-201) oceniało skuteczność i bezpieczeństwo dawki 300 mg BMN 190 podawanej co drugi tydzień (qow) pacjentom z CLN2. Dawka i schemat dla tego badania (190-202) są oparte na wynikach badania 190-201. Uzasadnieniem tego przedłużenia fazy 2 badania jest umożliwienie pacjentom, którzy ukończą badanie 190-201, kontynuacji leczenia BMN 190. Badanie 190-202 jest otwartym protokołem rozszerzonym, mającym na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

BMN 190 jest rekombinowaną postacią ludzkiej peptydazy tripeptydylowej 1 (TPP1), enzymu z niedoborem u pacjentów z chorobą CLN2 (znaną również jako klasyczna późnoniemowlęca CLN2, cLINCL lub choroba Jansky'ego-Bielschowskiego), postać choroby Battena. Jako enzymatyczna terapia zastępcza (ERT), BMN 190 ma na celu przywrócenie aktywności enzymu TPP1. Badanie fazy 1/2 (190-201) oceniało skuteczność i bezpieczeństwo dawki 300 mg BMN 190 podawanej co drugi tydzień (qow) pacjentom z CLN2. Dawka i schemat dla tego badania (190-202) są oparte na wynikach badania 190-201. Uzasadnieniem tego przedłużenia fazy 2 badania jest umożliwienie pacjentom, którzy ukończą badanie 190-201, kontynuacji leczenia BMN 190. Badanie 190-202 jest otwartym protokołem rozszerzonym, mającym na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Włochy
    • Piazza
      • Rome, Piazza, Włochy, 00165
        • Children's Hospital Bambino Gesù,IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi ukończyć 48 tygodni w badaniu 190-201.
  • Jest chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody. Lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (lub w innym wieku określonym przez prawo lub przepisy regionalne), przedstawić pisemną zgodę (jeśli jest wymagana) i mieć pisemną świadomą zgodę, podpisaną przez prawnie upoważnionego przedstawiciela, zgodnie z charakterem badanie zostało wyjaśnione, a przed wykonaniem procedur związanych z badaniem.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym powinni praktykować prawdziwą abstynencję, rozumianą jako brak aktywności seksualnej, podczas badania i przez 6 miesięcy po zakończeniu badania (lub wycofaniu się z badania). Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy są aktywni seksualnie i nie praktykują prawdziwej abstynencji, muszą podczas udziału w badaniu stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i wyrazić chęć wykonania dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Miał utratę 3 lub więcej punktów w połączonych komponentach motorycznych i językowych hamburskiej skali oceny CLN2 między punktem wyjściowym badania 190-201 a wizytą kończącą badanie w badaniu 190-201 i nie odniósłby korzyści z zapisania się do badania w Uznanie śledczego.
  • Ma wynik 0 punktów na połączonych komponentach motorycznych i językowych hamburskiej skali ocen CLN2.
  • Jest w ciąży lub karmi piersią, na początku badania lub planuje zajść w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
  • Używał jakiegokolwiek badanego produktu (innego niż BMN 190 w 190-201) lub eksperymentalnego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia; lub jest zobowiązany do użycia jakiegokolwiek środka badawczego przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Ma współistniejącą chorobę lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  • Ma jakiekolwiek schorzenie, które w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN190 rekombinowana ludzka tripeptydylopeptydaza-1 (rhTPP1)
Wszystkim 190-202 uczestnikom badania podawano BMN 190 300 mg w ciągłym wlewie dokomorowym (ICV) z szybkością 2,5 ml/godzinę przez około 4 godziny) co 14 dni.
Biologiczny: BM 190
300 mg infuzji do komór mózgowych (ICV) podawane co drugi tydzień przez okres do 240 tygodni
Inne nazwy:
  • rekombinowana ludzka tripeptydylopeptydaza-1 (rhTPP1)
  • cerliponaza alfa
Urządzenie: Urządzenie dostępowe do komory mózgowej (ICV).
W celu podania badanego leku wymagane jest chirurgiczne wszczepienie urządzenia dostępowego ICV kompatybilnego z MRI do komory bocznej prawej półkuli.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prawdopodobieństwo nieodwróconego 2-punktowego spadku wyniku w języku motorycznym (ML) lub wyniku 0
Ramy czasowe: Do tygodnia 289

Motoryka i Język to podskale 0-3 punktowe, w których 3 oznacza najlepszą funkcję, a 0 oznacza utratę funkcji. Tak więc skala ML 0-6 punktów została wykorzystana jako podstawowy tryb oceny utraty funkcji.

W 190-201 pierwszorzędowym punktem końcowym był punkt końcowy odpowiadający na leczenie: nieodwracalny spadek ML o 2 punkty lub wynik 0 w 48. tygodniu w porównaniu z 50% odsetkiem oczekiwanym w historii naturalnej przy użyciu testu dwumianowego 1-próbki. W przypadku 190-202 pierwszorzędowy punkt końcowy został zmieniony w celu oceny odpowiedzi w całym okresie obserwacji. Nie jest jasne, biorąc pod uwagę zmienną obserwację znacznie dłuższą niż 48 tygodni, jaki odsetek odpowiedzi jest oczekiwany w historii naturalnej. Z tego powodu ocena pierwszorzędowego punktu końcowego opiera się na porównaniu z danymi z historii naturalnej i zastosowaniu metody Kaplana-Meiera i modelu proporcjonalnego hazardu Coxa z korektą współzmiennych (tj. wyjściowy wynik ML i wiek jako ciągłe współzmienne oraz genotyp [wspólne allele ] i płeć jako kategoryczne współzmienne).
Do tygodnia 289
Prawdopodobieństwo nieodwróconego wyniku języka motorycznego (ML) równego zero.
Ramy czasowe: Do tygodnia 289

Motoryka i Język to podskale 0-3 punktowe, w których 3 oznacza najlepszą funkcję, a 0 oznacza utratę funkcji. Tak więc skala ML 0-6 punktów została wykorzystana jako podstawowy tryb oceny utraty funkcji.

W 190-201 pierwszorzędowym punktem końcowym był punkt końcowy odpowiadający na leczenie: nieodwracalny spadek ML o 2 punkty lub wynik 0 w 48. tygodniu w porównaniu z 50% odsetkiem oczekiwanym w historii naturalnej przy użyciu testu dwumianowego 1-próbki. W przypadku 190-202 pierwszorzędowy punkt końcowy został zmieniony w celu oceny odpowiedzi w całym okresie obserwacji. Nie jest jasne, biorąc pod uwagę zmienną obserwację znacznie dłuższą niż 48 tygodni, jaki odsetek odpowiedzi jest oczekiwany w historii naturalnej. Z tego powodu ocena pierwszorzędowego punktu końcowego opiera się na porównaniu z danymi z historii naturalnej i zastosowaniu metody Kaplana-Meiera oraz modelu proporcjonalnego hazardu Coxa z korektą współzmiennych (wyjściowy wynik ML, wiek, genotyp [wspólne allele] i płeć).
Do tygodnia 289

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość całego mózgu
Ramy czasowe: Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Zmiana procentowa od linii bazowej do ostatniej obserwacji: objętość całego mózgu
Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Objętość płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Zmiana procentowa od wartości początkowej do ostatniej obserwacji: Objętość płynu mózgowo-rdzeniowego
Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Objętość całkowitej szarej materii korowej
Ramy czasowe: Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Zmiana procentowa od linii podstawowej do ostatniej obserwacji: Objętość całkowitej istoty szarej kory
Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Całkowita objętość istoty białej
Ramy czasowe: Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Zmiana procentowa od linii podstawowej do ostatniej obserwacji: Całkowita objętość istoty białej
Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Pozorny współczynnik dyfuzji całego mózgu
Ramy czasowe: Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja
Zmiana od wartości początkowej do ostatniej obserwacji Pozorny współczynnik dyfuzji całego mózgu
Wartość początkowa (tydzień 1. BMN 190-201) do tygodnia 289 / Ostatnia obserwacja

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 190-202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Battena

Badania kliniczne na BM 190

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj