Een uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 190 bij patiënten met de ziekte van CLN2 te evalueren

Inclusiecriteria:

• Moet 48 weken in studie 190-201 hebben voltooid.
• Is bereid en in staat schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven. Of, in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar (of een andere leeftijd zoals gedefinieerd door regionale wet- of regelgeving), schriftelijke toestemming geven (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben, ondertekend door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger, naar de aard van de studie is uitgelegd, en voorafgaand aan de uitvoering van onderzoeksgerelateerde procedures.
• Mannetjes en vrouwtjes die in de reproductieve leeftijd zijn, dienen echte onthouding te betrachten, gedefinieerd als geen seksuele activiteit, tijdens het onderzoek en gedurende 6 maanden nadat het onderzoek is voltooid (of na beëindiging van het onderzoek). Als ze seksueel actief zijn en geen echte onthouding beoefenen, moeten mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek.
• Als een vrouw, in de vruchtbare leeftijd, een negatieve zwangerschapstest moet hebben bij het screeningsbezoek en bereid moet zijn om aanvullende zwangerschapstests te laten uitvoeren tijdens het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Heeft een verlies van 3 of meer punten gehad in de gecombineerde motorische en taalcomponenten van de CLN2-beoordelingsschaal van Hamburg tussen de baseline van onderzoek 190-201 en het bezoek aan het einde van het onderzoek in onderzoek 190-201 en zou geen baat hebben bij deelname aan het onderzoek in het Discretie van de onderzoeker.
• Heeft een score van 0 punten op de gecombineerde motorische en taalcomponenten van de Hamburg CLN2-beoordelingsschaal.
• Is zwanger of geeft borstvoeding, bevindt zich in de uitgangssituatie of is van plan zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek.
• Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de baseline een onderzoeksproduct (anders dan BMN 190 in 190-201) of een medisch hulpmiddel voor onderzoek gebruikt; of verplicht is om een ​​onderzoeksagent te gebruiken voordat alle geplande studiebeoordelingen zijn voltooid.
• Heeft een gelijktijdige ziekte of aandoening die deelname aan het onderzoek zou belemmeren of een veiligheidsrisico zou vormen, zoals bepaald door de onderzoeker.
• Heeft een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.