En udvidelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 190 hos patienter med CLN2-sygdom

Inklusionskriterier:

• Skal have gennemført 48 uger i undersøgelse 190-201.
• Er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke. Eller, hvis det drejer sig om patienter under 18 år (eller en anden alder som defineret i regional lov eller forordning), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og have skriftligt informeret samtykke, underskrevet af en juridisk autoriseret repræsentant, efter arten af undersøgelse er blevet forklaret, og forud for udførelse af forskningsrelaterede procedurer.
• Mænd og kvinder, der er i den fødedygtige alder, bør praktisere ægte afholdenhed, defineret som ingen seksuel aktivitet, under undersøgelsen og i 6 måneder efter undersøgelsen er afsluttet (eller tilbagetrækning fra undersøgelsen). Hvis de er seksuelt aktive og ikke praktiserer ægte afholdenhed, skal mænd og kvinder i den fødedygtige alder bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
• Hvis en kvinde i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og være villig til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Har haft et tab på 3 eller flere point i de kombinerede motoriske og sproglige komponenter i Hamborg CLN2-vurderingsskalaen mellem Baseline of Study 190-201 og studieafslutningsbesøget i undersøgelse 190-201 og ville ikke have gavn af at tilmelde sig undersøgelsen i Efterforskerens skøn.
• Har en score på 0 point på de kombinerede motoriske og sproglige komponenter i Hamburg CLN2-vurderingsskalaen.
• Er gravid eller ammer, ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
• Har brugt et forsøgsprodukt (bortset fra BMN 190 i 190-201) eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før baseline; eller er forpligtet til at bruge et hvilket som helst forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
• Har en samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller udgøre en sikkerhedsrisiko, som bestemt af investigator.
• Har en tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at gennemføre undersøgelsen.