Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 190 bei Patienten mit CLN2-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Muss 48 Wochen in Studie 190-201 abgeschlossen haben.
• Ist bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben. Oder, im Falle von Patienten unter 18 Jahren (oder einem anderen Alter, wie durch regionale Gesetze oder Vorschriften definiert), eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter, nach der Art der Studie erklärt wurde, und vor der Durchführung von forschungsbezogenen Verfahren.
• Männer und Frauen im reproduktionsfähigen Alter sollten während der Studie und für 6 Monate nach Abschluss der Studie (oder Abbruch der Studie) echte Abstinenz praktizieren, definiert als keine sexuelle Aktivität. Wenn sie sexuell aktiv sind und keine echte Abstinenz praktizieren, müssen Männer und Frauen im gebärfähigen Alter während der Teilnahme an der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen.

Ausschlusskriterien:

• Hat einen Verlust von 3 oder mehr Punkten in den kombinierten motorischen und sprachlichen Komponenten der Hamburger CLN2-Bewertungsskala zwischen Baseline der Studie 190-201 und dem Studienabschlussbesuch in Studie 190-201 und würde nicht von der Aufnahme in die Studie profitieren Ermessen des Ermittlers.
• Hat eine Punktzahl von 0 Punkten auf der kombinierten motorischen und sprachlichen Komponente der Hamburger CLN2-Bewertungsskala.
• Ist schwanger oder stillt zu Studienbeginn oder plant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
• Hat innerhalb von 30 Tagen vor Baseline ein Prüfprodukt (außer BMN 190 in 190-201) oder Prüfmedizinprodukt verwendet; oder muss vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen einen Prüfwirkstoff verwenden.
• Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder ein Sicherheitsrisiko darstellen würde, wie vom Prüfarzt festgelegt.
• Hat eine Bedingung, die den Patienten nach Ansicht des Ermittlers einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt.