Un estudio de extensión para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 190 en pacientes con enfermedad CLN2

Criterios de inclusión:

• Debe haber completado 48 semanas en el Estudio 190-201.
• Está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito y firmado. O, en el caso de pacientes menores de 18 años (u otra edad según lo definido por la ley o regulación regional), proporcione su consentimiento por escrito (si es necesario) y tenga un consentimiento informado por escrito, firmado por un representante legalmente autorizado, según la naturaleza del se ha explicado el estudio, y antes de la realización de los procedimientos relacionados con la investigación.
• Los hombres y las mujeres en edad reproductiva deben practicar una verdadera abstinencia, definida como ausencia de actividad sexual, durante el estudio y durante los 6 meses posteriores a la finalización del estudio (o la retirada del estudio). Si son sexualmente activos y no practican la verdadera abstinencia, los hombres y mujeres en edad reproductiva deben usar un método anticonceptivo altamente efectivo mientras participan en el estudio.
• Si es mujer, en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y estar dispuesta a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.

Criterio de exclusión:

• Ha tenido una pérdida de 3 o más puntos en los componentes motores y de lenguaje combinados de la escala de calificación CLN2 de Hamburgo entre el inicio del estudio 190-201 y la visita de finalización del estudio en el estudio 190-201 y no se beneficiaría de inscribirse en el estudio en el A discreción del investigador.
• Tiene una puntuación de 0 puntos en los componentes combinados de motricidad y lenguaje de la escala de clasificación CLN2 de Hamburgo.
• Está embarazada o amamantando, en la línea de base, o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
• Ha usado cualquier producto en investigación (que no sea BMN 190 en 190-201), o dispositivo médico en investigación, dentro de los 30 días anteriores a la línea de base; o se requiere que use cualquier agente de investigación antes de completar todas las evaluaciones de estudio programadas.
• Tiene una enfermedad o afección concurrente que interferiría con la participación en el estudio o representaría un riesgo para la seguridad, según lo determine el investigador.
• Tiene alguna condición que, a juicio del Investigador, coloca al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.