评估 BMN 190 在 CLN2 疾病患者中的长期疗效和安全性的扩展研究

• 重组人三肽基肽酶 1 (rhTPP1)
• 碳脂酶α

运动和语言各为 0-3 分分量表，其中 3 代表最佳功能，0 代表功能丧失。 因此，0-6 分的 ML 评分被用作评估功能丧失的主要模式。

在 190-201 中，主要终点是响应者终点：与使用 1 样本二项式检验的自然历史预期的 50% 率相比，第 48 周未逆转的 ML 2 点下降或得分为 0。 对于 190-202，修改了主要终点以评估整个随访期间的反应。 目前尚不清楚，鉴于可变随访时间远大于 48 周，自然历史中预期的反应率是多少。 因此，对主要终点的评估基于与自然历史数据的比较，并使用 Kaplan-Meier 方法和 Cox 比例风险模型进行协变量调整（即，基线 ML 评分和年龄作为连续协变量，以及基因型 [共同等位基因] 和性别作为分类协变量）。

运动和语言各为 0-3 分分量表，其中 3 代表最佳功能，0 代表功能丧失。 因此，0-6 分的 ML 评分被用作评估功能丧失的主要模式。

在 190-201 中，主要终点是响应者终点：与使用 1 样本二项式检验的自然历史预期的 50% 率相比，第 48 周未逆转的 ML 2 点下降或得分为 0。 对于 190-202，修改了主要终点以评估整个随访期间的反应。 目前尚不清楚，鉴于可变随访时间远大于 48 周，自然历史中预期的反应率是多少。 因此，主要终点的评估基于与自然历史数据的比较，并使用 Kaplan-Meier 方法和 Cox 比例风险模型与协变量调整（基线 ML 评分、年龄、基因型[常见等位基因]和性别）。