Stemchymal®:n teho- ja turvallisuustutkimus polyglutamiinin spinocerebellaarisessa ataksiassa
keskiviikko 26. lokakuuta 2022 päivittänyt: Steminent Biotherapeutics Inc.
Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden keskuksen tutkimus Stemchymal®-infuusion turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi polyglutamiini-spinocerebellaarisen ataksian hoidossa
Kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Stemchymal®-infuusioiden terapeuttista tehokkuutta ja turvallisuutta polyglutamiinispinocerebellaarisen ataksian hoidossa satunnaistetulla, kaksoissokkoutetulla, lumekontrolloidulla tutkimussuunnitelmalla.
Tukikelpoiset koehenkilöt saavat Stemchymalin® suonensisäisenä infuusiona.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
56
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
20 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöillä on genotyypillisesti vahvistettu spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 2 tai spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3.
- Tutkittavien SARA-pisteet ovat välillä 8–15.
- Koehenkilöt ovat 20-70-vuotiaita.
- Koehenkilöt, jotka olivat allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt oli otettu mukaan mihin tahansa soluterapiaan kuuden kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Naiset, joiden raskaustesti on positiivinen.
- Koehenkilöt, joilla oli diagnosoitu vakava elintärkeän elimen sairaus, mukaan lukien mutta ei rajoittuen sydänsairaus (esim. sydämen vajaatoiminta), maksa (esim. akuutti maksan vajaatoiminta tai krooninen maksakirroosi), keuhkot (esim. hengitysvajaus) ja munuaisten (esim. hemodialyysi tai peritoneaalidialyysi) vajaatoiminta kuuden kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Koehenkilöt, joilla on immunologisia häiriöitä (esim. Systeeminen lupus erythematosus) kuuden kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Potilaat, joilla on muita neurologisia häiriöitä (esim. Alzheimerin tauti), kuuden kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Koehenkilöt, jotka olivat saaneet kemoterapiaa/sädehoitoa viiden vuoden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia.
- Potilaat, joilla on ollut yliherkkyyttä/allergiaa penisilliinille.
- Potilaat, joilla on dementia tai muita psykiatrisia sairauksia, mukaan lukien mutta ei rajoittuen vammauttava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö ja skitsofrenia.
- Koehenkilöt, joilla on Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II), saavat yli 20 pistettä.
- Koehenkilöt, joilla on epävakaa sairaus tai tämän kliinisen tutkimuksen vasta-aihe PI:n arvion mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Stemchymal®
Stemchymal®-infuusio
|
Potilaat saavat Stemchymalin® suonensisäisenä infuusiona
|
|
Placebo Comparator: Ajoneuvo
Apuaineiden infuusio
|
Potilaat saavat apuaineita suonensisäisenä infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioi muutokset lähtötilanteesta kaikkiin käynteihin SARA-pistemäärän (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) avulla.
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
14 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuuden arvioimiseksi haittatapahtumien, elintoimintojen muutosten, veren biokemiallisten testien, täydellisen verenkuvan, immunoaktiivisuusmäärityksen, virtsan ja magneettikuvauksen (MRI) perusteella.
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
14 kuukautta
|
|
|
Arvioida muutoksia lähtötasosta kaikkiin käynteihin SCA-toiminnallisessa indeksissä (SCAFI)
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
14 kuukautta
|
|
|
Arvioi muutokset lähtötilanteesta kaikkiin aistinvaraisen organisaation testin (SOT) käynteihin
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
Tasapainotesti
|
14 kuukautta
|
|
Arvioida muutoksia lähtötilanteesta kaikkiin käynteihin ei-ataksiamerkkien inventaario (INAS) perusteella
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
14 kuukautta
|
|
|
Arvioida muutoksia lähtötilanteesta kaikkiin käynteihin kliinisen kokonaisvaikutelman (CGI) perusteella
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
14 kuukautta
|
|
|
Arvioida muutoksia lähtötilanteesta kaikkiin käynteihin potilaan yleisvaikutelman paranemisesta (PGI-I)
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
14 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. helmikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. helmikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. elokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 4. syyskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Pikkuaivojen sairaudet
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellar ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
Muut tutkimustunnusnumerot
- IB02
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .