Effekt- och säkerhetsstudie av Stemchymal® vid polyglutamin spinocerebellär ataxi
26 oktober 2022 uppdaterad av: Steminent Biotherapeutics Inc.
En fas II, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, singelcenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Stemchymal®-infusion för behandling av polyglutamin spinocerebellär ataxi
Syftet med den kliniska prövningen är att studera den terapeutiska effekten och säkerheten av Stemchymal®-infusioner för behandling av polyglutamin spinocerebellär ataxi genom en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studiedesign.
Berättigade försökspersoner kommer att få Stemchymal® genom intravenös infusion.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
56
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
20 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonerna har genotypiskt bekräftad spinocerebellär ataxi typ 2 eller spinocerebellär ataxi typ 3.
- Försökspersonernas baslinje SARA-poäng ligger i intervallet 8 till 15.
- Försökspersonerna är mellan 20 och 70 år.
- Försökspersoner som hade skrivit under informerade samtycke.
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner hade skrivits in i någon form av cellterapi inom sex månader före screeningbesöket.
- Kvinnor med ett positivt graviditetstestresultat.
- Försökspersoner som hade haft allvarlig vital organsjukdom som diagnostiserats, inklusive men inte begränsat till hjärt (ex. hjärtsvikt), lever (ex. akut leversvikt eller kronisk levercirros), lunga (ex. andningssvikt) och njure (ex. hemodialys eller peritonealdialys) insufficiens, inom sex månader före screeningbesöket.
- Personer med immunologiska störningar (ex. Systemisk lupus erythematosus), inom sex månader före screeningbesöket.
- Personer med andra neurologiska störningar (ex. Alzheimers sjukdom), inom sex månader före screeningbesöket.
- Försökspersoner som hade fått kemoterapi/strålbehandling inom fem år före screeningbesök.
- Försökspersoner med någon historia av malignitetstumörer.
- Personer med en historia av överkänslighet/allergi mot penicillin.
- Patienter med demens eller andra psykiatriska sjukdomar, inklusive men inte begränsat till handikappande depression, bipolär sjukdom och schizofreni.
- Försökspersoner med Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) får över 20 poäng.
- Försökspersoner med instabila sjukdomar eller kontraindikationer för denna kliniska prövning enligt PI:s bedömning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Stemchymal®
Infusion av Stemchymal®
|
Patienterna kommer att få Stemchymal® genom intravenös infusion
|
|
Placebo-jämförare: Fordon
Infusion av hjälpämnen
|
Patienterna kommer att få hjälpämnen genom intravenös infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att bedöma förändringarna från baslinjen till alla besök på Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA)-poäng.
Tidsram: 14 månader
|
14 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att bedöma säkerheten genom förekomst av biverkningar, förändringar av vitala tecken, blodbiokemiska tester, fullständigt blodvärde, immunaktivitetsanalys, urinanalys och magnetisk resonanstomografi (MRT).
Tidsram: 14 månader
|
14 månader
|
|
|
Att bedöma förändringarna från baslinjen till alla besök på SCA funktionsindex (SCAFI)
Tidsram: 14 månader
|
14 månader
|
|
|
Att bedöma förändringarna från baslinjen till alla besök på sensorisk organisationstest (SOT)
Tidsram: 14 månader
|
Balanstest
|
14 månader
|
|
Att bedöma förändringarna från baslinjen till alla besök på inventering av icke-ataxi-tecken (INAS)
Tidsram: 14 månader
|
14 månader
|
|
|
Att bedöma förändringarna från baslinjen till alla besök på kliniskt globalt intryck (CGI)
Tidsram: 14 månader
|
14 månader
|
|
|
Att bedöma förändringarna från baslinjen till alla besök på patientens globala intryck av förbättring (PGI-I)
Tidsram: 14 månader
|
14 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
26 februari 2021
Avslutad studie (Faktisk)
26 februari 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 augusti 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 september 2015
Första postat (Uppskatta)
4 september 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 oktober 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 oktober 2022
Senast verifierad
1 oktober 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Ryggmärgssjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Cerebellära sjukdomar
- Ataxi
- Cerebellär ataxi
- Spinocerebellär ataxi
- Spinocerebellära degenerationer
Andra studie-ID-nummer
- IB02
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .