Effekt- og sikkerhetsstudie av Stemchymal® i polyglutamin spinocerebellar ataksi
26. oktober 2022 oppdatert av: Steminent Biotherapeutics Inc.
En fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkeltsenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Stemchymal®-infusjon for behandling av polyglutamin spinocerebellar ataksi
Formålet med den kliniske studien er å studere den terapeutiske effekten og sikkerheten til Stemchymal®-infusjoner for behandling av polyglutamin spinocerebellar ataksi ved hjelp av en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studiedesign.
Kvalifiserte forsøkspersoner vil få Stemchymal® gjennom intravenøs infusjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
56
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
20 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer er med genotypisk bekreftet spinocerebellar ataksi type 2 eller spinocerebellar ataksi type 3.
- Forsøkenes baseline SARA-score er i området 8 til 15.
- Forsøkspersonene er mellom 20 og 70 år.
- Forsøkspersoner som hadde signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonene hadde blitt registrert i noen form for celleterapi innen seks måneder før screeningbesøket.
- Kvinner med positivt resultat på graviditetstest.
- Personer som hadde hatt alvorlig vital organsykdom som diagnostisert, inkludert men ikke begrenset til hjerte (f.eks. hjertesvikt), lever (eks. akutt leversvikt eller kronisk levercirrhose), lunge (f.eks. respirasjonssvikt) og nyre (f.eks. hemodialyse eller peritonealdialyse) insuffisiens, innen seks måneder før screeningbesøk.
- Personer med immunologiske lidelser (f. Systemisk lupus erythematosus), innen seks måneder før screeningbesøk.
- Personer med andre nevrologiske lidelser (f. Alzheimers sykdom), innen seks måneder før screeningbesøket.
- Personer som hadde fått cellegift/strålebehandling innen fem år før screeningbesøk.
- Personer med noen historie med maligne svulster.
- Personer med en historie med overfølsomhet/allergi mot penicillin.
- Personer med demens eller andre psykiatriske sykdommer, inkludert men ikke begrenset til invalidiserende depresjon, bipolar lidelse og schizofreni.
- Emner med Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) scorer over 20 poeng.
- Personer med ustabile sykdommer eller kontraindikasjoner for denne kliniske studien i henhold til PIs vurdering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Stemchymal®
Infusjon av Stemchymal®
|
Pasienter vil få Stemchymal® gjennom intravenøs infusjon
|
|
Placebo komparator: Kjøretøy
Infusjon av hjelpestoffer
|
Pasienter vil få hjelpestoffer gjennom intravenøs infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å vurdere endringene fra grunnlinjen til alle besøk på Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA).
Tidsramme: 14 måneder
|
14 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere sikkerheten ved forekomst av uønskede hendelser, endringer av vitale tegn, blodbiokjemiske tester, fullstendig blodtelling, immunaktivitetsanalyse, urinanalyse og magnetisk resonansavbildning (MRI).
Tidsramme: 14 måneder
|
14 måneder
|
|
|
For å vurdere endringene fra grunnlinjen til alle besøk på SCA funksjonell indeks (SCAFI)
Tidsramme: 14 måneder
|
14 måneder
|
|
|
For å vurdere endringene fra baseline til alle besøk på sensorisk organisasjonstest (SOT)
Tidsramme: 14 måneder
|
Balansetest
|
14 måneder
|
|
For å vurdere endringene fra grunnlinjen til alle besøk på inventar av ikke-ataksi-tegn (INAS)
Tidsramme: 14 måneder
|
14 måneder
|
|
|
For å vurdere endringene fra baseline til alle besøk på klinisk globalt inntrykk (CGI)
Tidsramme: 14 måneder
|
14 måneder
|
|
|
For å vurdere endringene fra baseline til alle besøk på pasientens globale inntrykk av forbedring (PGI-I)
Tidsramme: 14 måneder
|
14 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2015
Primær fullføring (Faktiske)
26. februar 2021
Studiet fullført (Faktiske)
26. februar 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. august 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. september 2015
Først lagt ut (Anslag)
4. september 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Cerebellare sykdommer
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Spinocerebellar ataksier
- Spinocerebellare degenerasjoner
Andre studie-ID-numre
- IB02
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .