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Étude d'efficacité et d'innocuité de Stemchymal® dans l'ataxie spinocérébelleuse polyglutamine

26 octobre 2022 mis à jour par: Steminent Biotherapeutics Inc.

Une étude de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et monocentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de Stemchymal® pour le traitement de l'ataxie spinocérébelleuse polyglutamine

Le but de l'essai clinique est d'étudier l'efficacité thérapeutique et l'innocuité des perfusions de Stemchymal® pour le traitement de l'ataxie spinocérébelleuse polyglutamine par une conception d'étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Les sujets éligibles recevront Stemchymal® par perfusion intraveineuse.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

56

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
        • Taipei Veterans General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

20 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Les sujets sont atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type 2 ou d'ataxie spinocérébelleuse de type 3 confirmée génotypiquement.
  2. Le score SARA de base des sujets est compris entre 8 et 15.
  3. Les sujets ont entre 20 et 70 ans.
  4. Sujets ayant signé un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Les sujets avaient été inscrits à n'importe quel type de thérapie cellulaire dans les six mois précédant la visite de sélection.
  2. Femmes avec un résultat de test de grossesse positif.
  3. Les sujets qui avaient eu une maladie grave des organes vitaux telle que diagnostiquée, y compris, mais sans s'y limiter, une maladie cardiaque (ex. insuffisance cardiaque), foie (ex. insuffisance hépatique aiguë ou cirrhose chronique du foie), pulmonaire (ex. insuffisance respiratoire) et rénale (ex. hémodialyse ou dialyse péritonéale), dans les six mois précédant la visite de dépistage.
  4. Les sujets présentant des troubles immunologiques (ex. Lupus érythémateux disséminé), dans les six mois précédant la visite de dépistage.
  5. Les sujets souffrant d'autres troubles neurologiques (ex. maladie d'Alzheimer), dans les six mois précédant la visite de dépistage.
  6. Sujets ayant reçu une chimiothérapie / radiothérapie dans les cinq ans précédant la visite de dépistage.
  7. Sujets ayant des antécédents de tumeurs malignes.
  8. Sujets ayant des antécédents d'hypersensibilité/allergie à la pénicilline.
  9. Sujets atteints de démence ou d'autres maladies psychiatriques, y compris, mais sans s'y limiter, la dépression invalidante, le trouble bipolaire et la schizophrénie.
  10. Les sujets avec Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) obtiennent plus de 20 points.
  11. Sujets atteints de maladies instables ou contre-indications pour cet essai clinique selon le jugement de PI.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Stemchymal®
Infusion de Stemchymal®
Biologique: Stemchymal®
Les patients recevront Stemchymal® par perfusion intraveineuse
Comparateur placebo: Véhicule
Perfusion d'excipients
Procédure: Excipients
Les patients recevront des excipients par perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer les changements de la ligne de base à toutes les visites sur l'échelle pour le score d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA).
Délai: 14 mois
14 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité en fonction de l'incidence des événements indésirables, des modifications des signes vitaux, des tests de biochimie sanguine, de la formule sanguine complète, du test d'immunoactivité, de l'analyse d'urine et de l'imagerie par résonance magnétique (IRM).
Délai: 14 mois
14 mois
Pour évaluer les changements de la ligne de base à toutes les visites sur l'indice fonctionnel SCA (SCAFI)
Délai: 14 mois
14 mois
Pour évaluer les changements de la ligne de base à toutes les visites sur le test d'organisation sensorielle (SOT)
Délai: 14 mois
Essai d'équilibre
14 mois
Évaluer les changements de la ligne de base à toutes les visites sur l'inventaire des signes de non-ataxie (INAS)
Délai: 14 mois
14 mois
Évaluer les changements de la ligne de base à toutes les visites sur l'impression clinique globale (CGI)
Délai: 14 mois
14 mois
Évaluer les changements de la ligne de base à toutes les visites sur l'impression globale d'amélioration du patient (PGI-I)
Délai: 14 mois
14 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Steminent Biotherapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

26 février 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

26 février 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2015

Première publication (Estimation)

4 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IB02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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