Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Stemchymal® i polyglutamin spinocerebellar ataksi

26. oktober 2022 opdateret af: Steminent Biotherapeutics Inc.

En fase II, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, enkeltcenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Stemchymal®-infusion til behandling af polyglutamin spinocerebellar ataksi

Formålet med det kliniske forsøg er at studere den terapeutiske effekt og sikkerhed af Stemchymal®-infusioner til behandling af polyglutamin spinocerebellar ataksi ved et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studiedesign. Berettigede forsøgspersoner vil modtage Stemchymal® gennem intravenøs infusion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner er med genotypisk bekræftet spinocerebellær ataksi type 2 eller spinocerebellar ataksi type 3.
  2. Forsøgspersonernes baseline SARA-score er i intervallet 8 til 15.
  3. Forsøgspersonerne er mellem 20 og 70 år.
  4. Forsøgspersoner, der havde underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonerne var blevet tilmeldt enhver form for celleterapi inden for seks måneder før screeningsbesøget.
  2. Kvinder med et positivt graviditetstestresultat.
  3. Forsøgspersoner, der havde haft alvorlig vital organsygdom som diagnosticeret, herunder, men ikke begrænset til, hjerte (f. hjertesvigt), lever (f.eks. akut leversvigt eller kronisk levercirrhose), lunge (f.eks. respirationssvigt) og nyre (f.eks. hæmodialyse eller peritonealdialyse) insufficiens inden for seks måneder før screeningsbesøget.
  4. Personer med immunologiske lidelser (f. Systemisk lupus erythematosus) inden for seks måneder før screeningsbesøget.
  5. Personer med andre neurologiske lidelser (f. Alzheimers sygdom), inden for seks måneder før screeningsbesøget.
  6. Forsøgspersoner, der havde modtaget kemoterapi/strålebehandling inden for fem år forud for screeningsbesøg.
  7. Forsøgspersoner med en hvilken som helst historie med maligne tumorer.
  8. Personer med en historie med overfølsomhed/allergi over for penicillin.
  9. Personer med demens eller andre psykiatriske sygdomme, herunder men ikke begrænset til invaliderende depression, bipolar lidelse og skizofreni.
  10. Forsøgspersoner med Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) scorer over 20 point.
  11. Forsøgspersoner med ustabile sygdomme eller kontraindikation for dette kliniske forsøg i henhold til PI's vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Stemchymal®
Infusion af Stemchymal®
Biologisk: Stemchymal®
Patienterne vil modtage Stemchymal® gennem intravenøs infusion
Placebo komparator: Køretøj
Infusion af hjælpestoffer
Procedure: Hjælpestoffer
Patienterne vil modtage hjælpestoffer gennem intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At vurdere ændringerne fra baseline til alle besøg på Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA) score.
Tidsramme: 14 måneder
14 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere sikkerheden ved forekomst af uønskede hændelser, ændringer af vitale tegn, blodbiokemiske test, fuldstændig blodtælling, immunaktivitetsanalyse, urinanalyse og magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
Tidsramme: 14 måneder
14 måneder
At vurdere ændringerne fra baseline til alle besøg på SCA funktionelt indeks (SCAFI)
Tidsramme: 14 måneder
14 måneder
At vurdere ændringerne fra baseline til alle besøg på sensorisk organisationstest (SOT)
Tidsramme: 14 måneder
Balancetest
14 måneder
At vurdere ændringerne fra baseline til alle besøg på inventar af ikke-ataksi tegn (INAS)
Tidsramme: 14 måneder
14 måneder
At vurdere ændringerne fra baseline til alle besøg på klinisk globalt indtryk (CGI)
Tidsramme: 14 måneder
14 måneder
At vurdere ændringerne fra baseline til alle besøg på patientens globale indtryk af forbedring (PGI-I)
Tidsramme: 14 måneder
14 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Steminent Biotherapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. september 2015

Først opslået (Skøn)

4. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IB02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebellar ataksi

Kliniske forsøg med Stemchymal®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner