- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02540655
Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Stemchymal® bei Spinozerebellärer Polyglutamin-Ataxie
26. Oktober 2022 aktualisiert von: Steminent Biotherapeutics Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, monozentrische Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Stemchymal®-Infusion zur Behandlung der spinozerebellären Polyglutamin-Ataxie
Der Zweck der klinischen Studie ist die Untersuchung der therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit von Stemchymal®-Infusionen zur Behandlung der Polyglutamin-Spinozerebellären Ataxie durch ein randomisiertes, doppelblindes, placebokontrolliertes Studiendesign.
Berechtigte Probanden erhalten Stemchymal® durch intravenöse Infusion.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
56
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
20 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Die Probanden haben eine genotypisch bestätigte spinozerebelläre Ataxie Typ 2 oder spinozerebelläre Ataxie Typ 3.
- Der Basis-SARA-Score der Probanden liegt im Bereich von 8 bis 15.
- Die Probanden sind zwischen 20 und 70 Jahre alt.
- Probanden, die eine Einverständniserklärung unterzeichnet hatten.
Ausschlusskriterien:
- Die Probanden waren innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch für jede Art von Zelltherapie angemeldet worden.
- Frauen mit positivem Schwangerschaftstestergebnis.
- Personen, die wie diagnostiziert eine schwere lebenswichtige Organerkrankung hatten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Herzerkrankungen (z. Herzinsuffizienz), Leber (z. akutes Leberversagen oder chronische Leberzirrhose), Lunge (z. Atemversagen) und Nieren (z. Hämodialyse oder Peritonealdialyse) Insuffizienz, innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch.
- Personen mit immunologischen Störungen (z. Systemischer Lupus erythematodes), innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch.
- Personen mit anderen neurologischen Erkrankungen (z. Alzheimer-Krankheit), innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch.
- Probanden, die innerhalb von fünf Jahren vor dem Screening-Besuch eine Chemotherapie/Strahlentherapie erhalten hatten.
- Patienten mit bösartigen Tumoren in der Vorgeschichte.
- Personen mit bekannter Überempfindlichkeit/Allergie gegen Penicillin.
- Personen mit Demenz oder anderen psychiatrischen Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, beeinträchtigende Depressionen, bipolare Störungen und Schizophrenie.
- Probanden mit Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) erzielen über 20 Punkte.
- Probanden mit instabilen Erkrankungen oder Kontraindikationen für diese klinische Studie nach Einschätzung von PI.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Stemchymal®
Infusion von Stemchymal®
|
Die Patienten erhalten Stemchymal® durch intravenöse Infusion
|
Placebo-Komparator: Fahrzeug
Infusion von Hilfsstoffen
|
Die Patienten erhalten Hilfsstoffe durch intravenöse Infusion
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Um die Änderungen von der Baseline zu allen Besuchen auf der Skala für die Bewertung und Einstufung von Ataxie (SARA)-Score zu bewerten.
Zeitfenster: 14 Monate
|
14 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Bewertung der Sicherheit anhand des Auftretens von unerwünschten Ereignissen, Veränderungen der Vitalfunktionen, biochemischen Bluttests, vollständigem Blutbild, Immunaktivitätstest, Urinanalyse und Magnetresonanztomographie (MRT).
Zeitfenster: 14 Monate
|
14 Monate
|
|
Um die Änderungen von der Baseline zu allen Besuchen auf dem SCA-Funktionsindex (SCAFI) zu bewerten
Zeitfenster: 14 Monate
|
14 Monate
|
|
Um die Änderungen von der Baseline bis zu allen Besuchen beim sensorischen Organisationstest (SOT) zu bewerten
Zeitfenster: 14 Monate
|
Gleichgewichtstest
|
14 Monate
|
Bewertung der Veränderungen von der Baseline bis zu allen Besuchen im Inventar der Nicht-Ataxie-Zeichen (INAS)
Zeitfenster: 14 Monate
|
14 Monate
|
|
Um die Änderungen von der Baseline zu allen Besuchen auf dem klinischen Gesamteindruck (CGI) zu bewerten
Zeitfenster: 14 Monate
|
14 Monate
|
|
Bewertung der Veränderungen von der Baseline bis zu allen Besuchen des Patienten Gesamteindruck der Verbesserung (PGI-I)
Zeitfenster: 14 Monate
|
14 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. September 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. Februar 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
26. Februar 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. August 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. September 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
4. September 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. Oktober 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Oktober 2022
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
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- Dyskinesien
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Kleinhirnerkrankungen
- Ataxia
- Zerebelläre Ataxie
- Spinozerebelläre Ataxien
- Spinozerebelläre Degenerationen
Andere Studien-ID-Nummern
- IB02
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