- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02540655
Estudo de Eficácia e Segurança de Stemchymal® na Ataxia Espinocerebelar de Poliglutamina
26 de outubro de 2022 atualizado por: Steminent Biotherapeutics Inc.
Um estudo de fase II, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de centro único para avaliar a segurança e a eficácia da infusão de Stemchymal® para o tratamento da ataxia espinocerebelar de poliglutamina
O objetivo do ensaio clínico é estudar a eficácia terapêutica e a segurança das infusões de Stemchymal® para o tratamento da ataxia espinocerebelar de poliglutamina por meio de um desenho de estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo.
Os indivíduos elegíveis receberão Stemchymal® por meio de infusão intravenosa.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
56
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
20 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os indivíduos estão com ataxia espinocerebelar tipo 2 genotipicamente confirmada ou ataxia espinocerebelar tipo 3.
- A pontuação inicial de SARA dos indivíduos está na faixa de 8 a 15.
- Os sujeitos têm entre 20 e 70 anos de idade.
- Indivíduos que assinaram o consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Os indivíduos foram inscritos em qualquer tipo de terapia celular seis meses antes da visita de triagem.
- Mulheres com resultado positivo no teste de gravidez.
- Indivíduos que tiveram doença grave de órgão vital conforme diagnosticado, incluindo, entre outros, problemas cardíacos (ex. insuficiência cardíaca), fígado (ex. insuficiência hepática aguda ou cirrose hepática crônica), pulmão (ex. insuficiência respiratória) e renal (ex. hemodiálise ou diálise peritoneal), nos seis meses anteriores à visita de triagem.
- Indivíduos com distúrbios imunológicos (ex. Lúpus eritematoso sistêmico), dentro de seis meses antes da consulta de triagem.
- Indivíduos com outros distúrbios neurológicos (ex. doença de Alzheimer), no prazo de seis meses antes da visita de triagem.
- Indivíduos que receberam quimioterapia/radioterapia nos cinco anos anteriores à visita de triagem.
- Indivíduos com qualquer história de tumores malignos.
- Indivíduos com histórico de hipersensibilidade/alergia à penicilina.
- Indivíduos com demência ou outras doenças psiquiátricas, incluindo, entre outros, depressão incapacitante, transtorno bipolar e esquizofrenia.
- Indivíduos com Inventário de Depressão de Beck Second Edition (BDI-II) pontuam mais de 20 pontos.
- Sujeitos com doenças instáveis ou contra-indicação para este ensaio clínico de acordo com o julgamento do PI.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Stemchymal®
Infusão de Stemchymal®
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Os pacientes receberão Stemchymal® por meio de infusão intravenosa
|
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Comparador de Placebo: Veículo
Infusão de excipientes
|
Os pacientes receberão excipientes por meio de infusão intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar as mudanças da linha de base para todas as visitas na pontuação da Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA).
Prazo: 14 meses
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14 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliar a segurança pela incidência de eventos adversos, alterações dos sinais vitais, exames de bioquímica sanguínea, hemograma completo, ensaio de imunoatividade, exame de urina e ressonância magnética (RM).
Prazo: 14 meses
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14 meses
|
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Avaliar as mudanças da linha de base para todas as visitas no índice funcional SCA (SCAFI)
Prazo: 14 meses
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14 meses
|
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Para avaliar as mudanças da linha de base para todas as visitas no teste de organização sensorial (SOT)
Prazo: 14 meses
|
Teste de equilíbrio
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14 meses
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Avaliar as mudanças da linha de base para todas as visitas no inventário de sinais de não ataxia (INAS)
Prazo: 14 meses
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14 meses
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Para avaliar as alterações desde a linha de base até todas as visitas na impressão clínica global (CGI)
Prazo: 14 meses
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14 meses
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Avaliar as mudanças desde a linha de base até todas as visitas na impressão global de melhora do paciente (PGI-I)
Prazo: 14 meses
|
14 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
26 de fevereiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
26 de fevereiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de agosto de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de setembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
4 de setembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de outubro de 2022
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Ataxias espinocerebelares
- Degenerações espinocerebelares
Outros números de identificação do estudo
- IB02
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