Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Stemchymal® w poliglutaminowej ataksji rdzeniowo-móżdżkowej

26 października 2022 zaktualizowane przez: Steminent Biotherapeutics Inc.

Jednoośrodkowe badanie fazy II, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność infuzji Stemchymal® w leczeniu poliglutaminowej ataksji rdzeniowo-móżdżkowej

Celem badania klinicznego jest zbadanie skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa infuzji Stemchymal® w leczeniu poliglutaminowej ataksji rdzeniowo-móżdżkowej za pomocą randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo projektu badawczego. Kwalifikujący się pacjenci otrzymają Stemchymal® we wlewie dożylnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • Taipei Veterans General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci mają potwierdzoną genotypowo ataksję rdzeniowo-móżdżkową typu 2 lub ataksję rdzeniowo-móżdżkową typu 3.
  2. Wyjściowy wynik SARA badanych mieści się w zakresie od 8 do 15.
  3. Osoby badane mają od 20 do 70 lat.
  4. Osoby, które podpisały świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci zostali włączeni do dowolnego rodzaju terapii komórkowej w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową.
  2. Kobiety z pozytywnym wynikiem testu ciążowego.
  3. Pacjenci, u których zdiagnozowano ciężką chorobę ważnych narządów, w tym między innymi chorobę serca (np. niewydolność serca), wątroby (np. ostra niewydolność wątroby lub przewlekła marskość wątroby), płuca (np. niewydolność oddechowa) i nerek (np. hemodializa lub dializa otrzewnowa), w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową.
  4. Osoby z zaburzeniami immunologicznymi (np. toczeń rumieniowaty układowy), w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową.
  5. Pacjenci z innymi zaburzeniami neurologicznymi (np. choroba Alzheimera), w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową.
  6. Pacjenci, którzy otrzymali chemioterapię/radioterapię w ciągu pięciu lat przed wizytą przesiewową.
  7. Osoby z jakąkolwiek historią nowotworów złośliwych.
  8. Osoby z historią nadwrażliwości/alergii na penicylinę.
  9. Osoby z demencją lub innymi chorobami psychicznymi, w tym między innymi depresją powodującą niepełnosprawność, chorobą afektywną dwubiegunową i schizofrenią.
  10. Osoby z Inwentarzem Depresji Becka, wydanie drugie (BDI-II) osiągają ponad 20 punktów.
  11. Pacjenci z niestabilnymi chorobami lub przeciwwskazaniami do tego badania klinicznego zgodnie z oceną PI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Stemchymal®
Infuzja Stemchymal®
Biologiczny: Stemchymal®
Pacjenci otrzymają Stemchymal® we wlewie dożylnym
Komparator placebo: Pojazd
Infuzja substancji pomocniczych
Procedura: Substancje pomocnicze
Pacjenci otrzymają substancje pomocnicze we wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby ocenić zmiany od punktu początkowego do wszystkich wizyt w skali oceny i oceny ataksji (SARA).
Ramy czasowe: 14 miesięcy
14 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa na podstawie występowania działań niepożądanych, zmian parametrów życiowych, badań biochemicznych krwi, pełnej morfologii krwi, testu immunoaktywności, analizy moczu i rezonansu magnetycznego (MRI).
Ramy czasowe: 14 miesięcy
14 miesięcy
Aby ocenić zmiany od wartości wyjściowej do wszystkich wizyt na wskaźniku czynnościowym SCA (SCAFI)
Ramy czasowe: 14 miesięcy
14 miesięcy
Aby ocenić zmiany od linii podstawowej do wszystkich wizyt w teście organizacji sensorycznej (SOT)
Ramy czasowe: 14 miesięcy
Próba równowagi
14 miesięcy
Aby ocenić zmiany od wartości wyjściowej do wszystkich wizyt w wykazie objawów nieataksji (INAS)
Ramy czasowe: 14 miesięcy
14 miesięcy
Aby ocenić zmiany od wartości wyjściowej do wszystkich wizyt w ramach ogólnego wycisku klinicznego (CGI)
Ramy czasowe: 14 miesięcy
14 miesięcy
Aby ocenić zmiany od wartości wyjściowej do wszystkich wizyt na temat ogólnego wrażenia poprawy pacjenta (PGI-I)
Ramy czasowe: 14 miesięcy
14 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Steminent Biotherapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IB02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stemchymal®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj