Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti Stemchymal® u polyglutaminové spinocerebelární ataxie

26. října 2022 aktualizováno: Steminent Biotherapeutics Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, jednocentrická studie fáze II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze Stemchymal® pro léčbu polyglutaminové spinocerebelární ataxie

Účelem klinické studie je studovat terapeutickou účinnost a bezpečnost infuzí Stemchymal® pro léčbu polyglutaminové spinocerebelární ataxie pomocí randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie. Způsobilým subjektům bude Stemchymal® podáván intravenózní infuzí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

56

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Taipei Veterans General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty jsou s genotypicky potvrzenou spinocerebelární ataxií typu 2 nebo spinocerebelární ataxií typu 3.
  2. Základní skóre SARA subjektů je v rozmezí 8 až 15.
  3. Subjekty jsou ve věku 20 až 70 let.
  4. Subjekty, které podepsaly informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty byly zařazeny do jakéhokoli druhu buněčné terapie během šesti měsíců před návštěvou screeningu.
  2. Ženy s pozitivním výsledkem těhotenského testu.
  3. Subjekty, které měly závažné onemocnění životně důležitých orgánů, jak bylo diagnostikováno, včetně, ale bez omezení, srdečního (např. srdeční selhání), játra (např. akutní jaterní selhání nebo chronická jaterní cirhóza), plíce (např. respirační selhání) a ledvin (např. hemodialýza nebo peritoneální dialýza) nedostatečnost během šesti měsíců před screeningovou návštěvou.
  4. Jedinci s imunologickými poruchami (např. systémový lupus erythematodes), během šesti měsíců před screeningovou návštěvou.
  5. Subjekty s jinými neurologickými poruchami (např. Alzheimerova choroba), během šesti měsíců před screeningovou návštěvou.
  6. Subjekty, které podstoupily chemoterapii/radioterapii během pěti let před screeningovou návštěvou.
  7. Subjekty s jakoukoli anamnézou zhoubných nádorů.
  8. Subjekty s anamnézou přecitlivělosti/alergie na penicilin.
  9. Subjekty s demencí nebo jinými psychiatrickými onemocněními, včetně, aniž by byl výčet omezující, deprimující deprese, bipolární porucha a schizofrenie.
  10. Subjekty s Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) získají více než 20 bodů.
  11. Subjekty s nestabilním onemocněním nebo kontraindikací pro tuto klinickou studii podle úsudku PI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Stemchymal®
Infuze Stemchymal®
Biologický: Stemchymal®
Pacienti dostanou Stemchymal® prostřednictvím intravenózní infuze
Komparátor placeba: Vozidlo
Infuze pomocných látek
Postup: Pomocné látky
Pacienti dostanou pomocné látky intravenózní infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Posoudit změny od výchozí hodnoty ke všem návštěvám na stupnici pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA).
Časové okno: 14 měsíců
14 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit bezpečnost podle výskytu nežádoucích účinků, změn vitálních funkcí, biochemických krevních testů, kompletního krevního obrazu, stanovení imunoaktivity, analýzy moči a magnetické rezonance (MRI).
Časové okno: 14 měsíců
14 měsíců
K posouzení změn od výchozí hodnoty ke všem návštěvám na funkčním indexu SCA (SCAFI)
Časové okno: 14 měsíců
14 měsíců
Posoudit změny od výchozího stavu ke všem návštěvám na testu smyslové organizace (SOT)
Časové okno: 14 měsíců
Test rovnováhy
14 měsíců
Posoudit změny od výchozího stavu ke všem návštěvám na inventáři znaků neataxie (INAS)
Časové okno: 14 měsíců
14 měsíců
Posoudit změny od výchozí hodnoty ke všem návštěvám na základě klinického globálního dojmu (CGI)
Časové okno: 14 měsíců
14 měsíců
Posoudit změny od výchozí hodnoty ke všem návštěvám na základě celkového dojmu zlepšení pacienta (PGI-I)
Časové okno: 14 měsíců
14 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Steminent Biotherapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

26. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

4. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IB02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stemchymal®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit