Werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Stemchymal® bij polyglutamine spinocerebellaire ataxie
26 oktober 2022 bijgewerkt door: Steminent Biotherapeutics Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, single-center fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van Stemchymal®-infusie voor de behandeling van polyglutamine-spinocerebellaire ataxie te evalueren
Het doel van de klinische proef is het bestuderen van de therapeutische werkzaamheid en veiligheid van Stemchymal®-infusies voor de behandeling van polyglutamine-spinocerebellaire ataxie door middel van een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoeksopzet.
In aanmerking komende proefpersonen zullen Stemchymal® krijgen via intraveneuze infusie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
56
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
20 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Onderwerpen zijn met genotypisch bevestigde spinocerebellaire ataxie type 2 of spinocerebellaire ataxie type 3.
- De baseline SARA-score van proefpersonen ligt tussen de 8 en 15.
- De proefpersonen zijn tussen de 20 en 70 jaar oud.
- Proefpersonen die geïnformeerde toestemming hadden ondertekend.
Uitsluitingscriteria:
- De proefpersonen waren binnen zes maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek ingeschreven voor enige vorm van celtherapie.
- Vrouwtjes met een positief resultaat van de zwangerschapstest.
- Proefpersonen die een ernstige ziekte van vitale organen hadden gehad zoals gediagnosticeerd, inclusief maar niet beperkt tot cardiale (bijv. hartfalen), lever (bijv. acuut leverfalen of chronische levercirrose), long (bijv. respiratoire insufficiëntie) en renale (bijv. hemodialyse of peritoneaaldialyse) insufficiëntie, binnen zes maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Proefpersonen met immunologische aandoeningen (bijv. Systemische lupus erythematosus), binnen zes maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Proefpersonen met andere neurologische aandoeningen (bijv. ziekte van Alzheimer), binnen zes maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Proefpersonen die binnen vijf jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek chemotherapie/radiotherapie hadden gekregen.
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren.
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid/allergie voor penicilline.
- Proefpersonen met dementie of andere psychiatrische aandoeningen, inclusief maar niet beperkt tot invaliderende depressie, bipolaire stoornis en schizofrenie.
- Proefpersonen met Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) scoren meer dan 20 punten.
- Proefpersonen met onstabiele ziektes of contra-indicatie voor deze klinische studie volgens het oordeel van PI.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Stemchymal®
Infusie van Stemchymal®
|
Patiënten krijgen Stemchymal® via intraveneuze infusie
|
|
Placebo-vergelijker: Voertuig
Infusie van hulpstoffen
|
Patiënten krijgen hulpstoffen via intraveneuze infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de veranderingen vanaf de basislijn tot alle bezoeken op de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)-score te beoordelen.
Tijdsspanne: 14 maanden
|
14 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid te beoordelen op basis van de incidentie van bijwerkingen, veranderingen van vitale functies, bloedbiochemische tests, volledig bloedbeeld, immunoactiviteitstest, urineonderzoek en magnetische resonantie beeldvorming (MRI).
Tijdsspanne: 14 maanden
|
14 maanden
|
|
|
Om de veranderingen vanaf de basislijn tot alle bezoeken op de SCA functionele index (SCAFI) te beoordelen
Tijdsspanne: 14 maanden
|
14 maanden
|
|
|
Om de veranderingen vanaf de basislijn tot alle bezoeken op sensorische organisatietest (SOT) te beoordelen
Tijdsspanne: 14 maanden
|
Balans test
|
14 maanden
|
|
Om de veranderingen vanaf de basislijn tot alle bezoeken op de inventaris van niet-ataxietekens (INAS) te beoordelen
Tijdsspanne: 14 maanden
|
14 maanden
|
|
|
Om de veranderingen vanaf de basislijn tot alle bezoeken op klinische globale indruk (CGI) te beoordelen
Tijdsspanne: 14 maanden
|
14 maanden
|
|
|
Om de veranderingen vanaf de basislijn tot alle bezoeken te beoordelen op de algemene indruk van verbetering van de patiënt (PGI-I)
Tijdsspanne: 14 maanden
|
14 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 februari 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 februari 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 augustus 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 september 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
4 september 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Dyskinesieën
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Cerebellaire ziekten
- Ataxie
- Cerebellaire Ataxie
- Spinocerebellaire ataxie
- Spinocerebellaire degeneraties
Andere studie-ID-nummers
- IB02
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .