Исследование эффективности и безопасности Stemchymal® при полиглутаминовой спиноцеребеллярной атаксии
26 октября 2022 г. обновлено: Steminent Biotherapeutics Inc.
Фаза II, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, одноцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности инфузии Stemchymal® для лечения полиглутаминовой спиноцеребеллярной атаксии
Целью клинического исследования является изучение терапевтической эффективности и безопасности инфузий Stemchymal® для лечения полиглутаминовой спиноцеребеллярной атаксии с помощью рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования.
Подходящие субъекты получат Stemchymal® посредством внутривенной инфузии.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
56
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Taipei, Тайвань
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 20 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты имеют генотипически подтвержденную спиноцеребеллярную атаксию типа 2 или спиноцеребеллярную атаксию типа 3.
- Базовый показатель SARA субъектов находится в диапазоне от 8 до 15.
- Субъектам от 20 до 70 лет.
- Субъекты, подписавшие информированное согласие.
Критерий исключения:
- Субъекты были включены в любой вид клеточной терапии в течение шести месяцев до визита для скрининга.
- Женщины с положительным результатом теста на беременность.
- Субъекты, у которых было диагностировано тяжелое заболевание жизненно важных органов, включая, помимо прочего, сердечное заболевание (например, сердечная недостаточность), печень (напр. острая печеночная недостаточность или хронический цирроз печени), легкие (напр. дыхательная недостаточность) и почечная (напр. недостаточность гемодиализа или перитонеального диализа) в течение шести месяцев до визита для скрининга.
- Субъекты с иммунологическими нарушениями (напр. системная красная волчанка) в течение шести месяцев до визита для скрининга.
- Субъекты с другими неврологическими расстройствами (напр. болезнь Альцгеймера) в течение шести месяцев до визита для скрининга.
- Субъекты, получившие химиотерапию/лучевую терапию в течение пяти лет до визита для скрининга.
- Субъекты с любой историей злокачественных опухолей.
- Субъекты с гиперчувствительностью/аллергией на пенициллин в анамнезе.
- Субъекты с деменцией или другими психическими заболеваниями, включая, помимо прочего, инвалидизирующую депрессию, биполярное расстройство и шизофрению.
- Субъекты с опросником депрессии Бека, второе издание (BDI-II), набирают более 20 баллов.
- Субъекты с нестабильными заболеваниями или противопоказаниями для этого клинического исследования по решению PI.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Стемхимал®
Инфузия Стемхимала®
|
Пациенты будут получать Stemchymal® посредством внутривенной инфузии.
|
|
Плацебо Компаратор: Средство передвижения
Инфузия вспомогательных веществ
|
Пациенты будут получать вспомогательные вещества путем внутривенной инфузии.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Чтобы оценить изменения от исходного уровня до всех посещений по Шкале оценки и рейтинга атаксии (SARA).
Временное ограничение: 14 месяцев
|
14 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для оценки безопасности по частоте нежелательных явлений, изменениям показателей жизнедеятельности, биохимическим исследованиям крови, общему анализу крови, анализу иммуноактивности, анализу мочи и магнитно-резонансной томографии (МРТ).
Временное ограничение: 14 месяцев
|
14 месяцев
|
|
|
Оценить изменения функционального индекса SCA (SCAFI) по сравнению с исходным уровнем для всех посещений.
Временное ограничение: 14 месяцев
|
14 месяцев
|
|
|
Чтобы оценить изменения от исходного уровня до всех посещений в тесте сенсорной организации (SOT).
Временное ограничение: 14 месяцев
|
Проверка баланса
|
14 месяцев
|
|
Чтобы оценить изменения от исходного уровня до всех посещений по инвентаризации признаков, не связанных с атаксией (INAS).
Временное ограничение: 14 месяцев
|
14 месяцев
|
|
|
Чтобы оценить изменения от исходного уровня до всех посещений по клиническому общему впечатлению (CGI).
Временное ограничение: 14 месяцев
|
14 месяцев
|
|
|
Оценить изменения общего впечатления пациента об улучшении от исходного уровня до всех посещений (PGI-I).
Временное ограничение: 14 месяцев
|
14 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 февраля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 февраля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 августа 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 сентября 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
4 сентября 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 октября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 октября 2022 г.
Последняя проверка
1 октября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мозжечковые заболевания
- Атаксия
- Мозжечковая атаксия
- Спиноцеребеллярная атаксия
- Спиноцеребеллярные дегенерации
Другие идентификационные номера исследования
- IB02
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .