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Studio di efficacia e sicurezza di Stemchymal® nell'atassia spinocerebellare da poliglutammina

26 ottobre 2022 aggiornato da: Steminent Biotherapeutics Inc.

Uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a centro singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di Stemchymal® per il trattamento dell'atassia spinocerebellare da poliglutammina

Lo scopo della sperimentazione clinica è studiare l'efficacia terapeutica e la sicurezza delle infusioni di Stemchymal® per il trattamento dell'atassia spinocerebellare da poliglutammina mediante un disegno di studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I soggetti idonei riceveranno Stemchymal® attraverso infusione endovenosa.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

56

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti presentano atassia spinocerebellare di tipo 2 o atassia spinocerebellare di tipo 3 genotipicamente confermata.
  2. Il punteggio SARA basale dei soggetti è compreso tra 8 e 15.
  3. I soggetti hanno un'età compresa tra i 20 ei 70 anni.
  4. Soggetti che avevano firmato il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. I soggetti erano stati arruolati in qualsiasi tipo di terapia cellulare entro sei mesi prima della visita di screening.
  2. Donne con risultato positivo al test di gravidanza.
  3. Soggetti che avevano avuto una grave malattia degli organi vitali come diagnosticata, inclusa ma non limitata a cardiopatia (es. scompenso cardiaco), fegato (es. insufficienza epatica acuta o cirrosi epatica cronica), polmonare (es. insufficienza respiratoria) e renale (es. emodialisi o dialisi peritoneale), entro sei mesi prima della visita di screening.
  4. Soggetti con disturbi immunologici (es. lupus eritematoso sistemico), entro sei mesi prima della visita di screening.
  5. Soggetti con altri disturbi neurologici (es. morbo di Alzheimer), entro sei mesi prima della visita di screening.
  6. Soggetti che avevano ricevuto chemioterapia/radioterapia nei cinque anni precedenti la visita di screening.
  7. Soggetti con qualsiasi storia di tumori maligni.
  8. Soggetti con una storia di ipersensibilità/allergia alla penicillina.
  9. Soggetti con demenza o altre malattie psichiatriche, inclusi ma non limitati a depressione invalidante, disturbo bipolare e schizofrenia.
  10. I soggetti con Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) ottengono un punteggio superiore a 20 punti.
  11. Soggetti con malattie instabili o controindicazioni per questo studio clinico secondo il giudizio del PI.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Stemchymal®
Infusione di Stemchymal®
Biologico: Stemchymal®
I pazienti riceveranno Stemchymal® attraverso infusione endovenosa
Comparatore placebo: Veicolo
Infusione di eccipienti
Procedura: Eccipienti
I pazienti riceveranno eccipienti attraverso infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare i cambiamenti dal basale a tutte le visite sul punteggio della Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA).
Lasso di tempo: 14 mesi
14 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza in base all'incidenza di eventi avversi, alterazioni dei segni vitali, test biochimici del sangue, emocromo completo, test di immunoattività, analisi delle urine e risonanza magnetica (MRI).
Lasso di tempo: 14 mesi
14 mesi
Per valutare i cambiamenti dal basale a tutte le visite sull'indice funzionale SCA (SCAFI)
Lasso di tempo: 14 mesi
14 mesi
Per valutare i cambiamenti dal basale a tutte le visite sul test dell'organizzazione sensoriale (SOT)
Lasso di tempo: 14 mesi
Prova di equilibrio
14 mesi
Valutare i cambiamenti dal basale a tutte le visite sull'inventario dei segni di non atassia (INAS)
Lasso di tempo: 14 mesi
14 mesi
Per valutare i cambiamenti dal basale a tutte le visite sull'impressione clinica globale (CGI)
Lasso di tempo: 14 mesi
14 mesi
Per valutare i cambiamenti dal basale a tutte le visite sull'impressione globale di miglioramento del paziente (PGI-I)
Lasso di tempo: 14 mesi
14 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Steminent Biotherapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

26 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

4 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IB02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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