Estudio de eficacia y seguridad de Stemchymal® en la ataxia espinocerebelosa poliglutamina
26 de octubre de 2022 actualizado por: Steminent Biotherapeutics Inc.
Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de un solo centro para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de Stemchymal® para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa poliglutamina
El propósito del ensayo clínico es estudiar la eficacia terapéutica y la seguridad de las infusiones de Stemchymal® para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa poliglutamina mediante un diseño de estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.
Los sujetos elegibles recibirán Stemchymal® a través de una infusión intravenosa.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
56
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Taipei, Taiwán
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos tienen ataxia espinocerebelosa tipo 2 o ataxia espinocerebelosa tipo 3 confirmada genotípicamente.
- La puntuación SARA inicial de los sujetos está en el rango de 8 a 15.
- Los sujetos tienen entre 20 y 70 años de edad.
- Sujetos que habían firmado el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Los sujetos se habían inscrito en cualquier tipo de terapia celular dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección.
- Mujeres con resultado positivo en la prueba de embarazo.
- Sujetos que habían tenido una enfermedad grave de órganos vitales según el diagnóstico, incluida, entre otras, cardíaca (p. insuficiencia cardiaca), hígado (ej. insuficiencia hepática aguda o cirrosis hepática crónica), pulmón (ej. insuficiencia respiratoria) y renal (ej. hemodiálisis o diálisis peritoneal), dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección.
- Sujetos con trastornos inmunológicos (ej. lupus eritematoso sistémico), dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección.
- Sujetos con otros trastornos neurológicos (ej. enfermedad de Alzheimer), dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección.
- Sujetos que habían recibido quimioterapia/radioterapia en los cinco años anteriores a la visita de selección.
- Sujetos con antecedentes de tumores malignos.
- Sujetos con antecedentes de hipersensibilidad/alergia a la penicilina.
- Sujetos con demencia u otras enfermedades psiquiátricas, incluidas, entre otras, depresión incapacitante, trastorno bipolar y esquizofrenia.
- Los sujetos con el Inventario de Depresión de Beck Segunda Edición (BDI-II) obtienen más de 20 puntos.
- Sujetos con enfermedades inestables o contraindicación para este ensayo clínico a juicio de PI.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Stemchymal®
Infusión de Stemchymal®
|
Los pacientes recibirán Stemchymal® a través de infusión intravenosa
|
|
Comparador de placebos: Vehículo
Infusión de excipientes
|
Los pacientes recibirán excipientes a través de infusión intravenosa.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Evaluar los cambios desde el inicio hasta todas las visitas en la puntuación de la Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA).
Periodo de tiempo: 14 meses
|
14 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la seguridad por incidencia de eventos adversos, cambios de signos vitales, pruebas de bioquímica sanguínea, hemograma completo, ensayo de inmunoactividad, análisis de orina y resonancia magnética nuclear (RMN).
Periodo de tiempo: 14 meses
|
14 meses
|
|
|
Evaluar los cambios desde la línea de base hasta todas las visitas en el índice funcional SCA (SCAFI)
Periodo de tiempo: 14 meses
|
14 meses
|
|
|
Para evaluar los cambios desde la línea de base hasta todas las visitas en la prueba de organización sensorial (SOT)
Periodo de tiempo: 14 meses
|
Prueba de equilibrio
|
14 meses
|
|
Evaluar los cambios desde la línea de base hasta todas las visitas en el inventario de signos de no ataxia (INAS)
Periodo de tiempo: 14 meses
|
14 meses
|
|
|
Evaluar los cambios desde el inicio hasta todas las visitas en la impresión clínica global (CGI)
Periodo de tiempo: 14 meses
|
14 meses
|
|
|
Evaluar los cambios desde el inicio hasta todas las visitas en la impresión global de mejora del paciente (PGI-I)
Periodo de tiempo: 14 meses
|
14 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
26 de febrero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
26 de febrero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de agosto de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de septiembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de octubre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de octubre de 2022
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
Otros números de identificación del estudio
- IB02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .