ポリグルタミン脊髄小脳失調症におけるStemchymal®の有効性と安全性の研究
2022年10月26日 更新者:Steminent Biotherapeutics Inc.
ポリグルタミン脊髄小脳性運動失調症の治療におけるStemchymal®注入の安全性と有効性を評価するための第II相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、単一施設研究
この臨床試験の目的は、無作為二重盲検プラセボ対照研究デザインにより、ポリグルタミン脊髄小脳性運動失調症治療のためのStemchymal®注入の治療効果と安全性を研究することです。
適格な被験者は、静脈内注入によりStemchymal®を受け取ります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
56
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Taipei、台湾
- Taipei Veterans General Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年~70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 被験者は、遺伝子型が確認された脊髄小脳性運動失調症2型または3型脊髄小脳性運動失調症を患っています。
- 被験者のベースライン SARA スコアは 8 ~ 15 の範囲です。
- 対象は 20 歳から 70 歳までです。
- インフォームドコンセントに署名した被験者。
除外基準:
- 被験者は、スクリーニング訪問前の6か月以内に、あらゆる種類の細胞療法に登録されていました。
- 妊娠検査結果が陽性の女性。
- -心臓を含むがこれに限定されない、診断された重度の重要臓器疾患を患っていた被験者(例: 心不全)、肝臓 (ex. 急性肝不全または慢性肝硬変)、肺(ex. 呼吸不全)および腎臓(例: -血液透析または腹膜透析)機能不全、スクリーニング訪問前の6か月以内。
- 免疫疾患のある方(例: -全身性エリテマトーデス)、スクリーニング訪問前の6か月以内。
- 他の神経障害のある被験者(例: アルツハイマー病)、スクリーニング訪問前の6か月以内。
- -スクリーニング訪問前の5年以内に化学療法/放射線療法を受けた被験者。
- -悪性腫瘍の病歴がある被験者。
- -ペニシリンに対する過敏症/アレルギーの病歴のある被験者。
- -認知症またはその他の精神疾患を患っている被験者。これには、障害のあるうつ病、双極性障害、および統合失調症が含まれますが、これらに限定されません。
- Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) を持つ被験者は、20 点以上のスコアを獲得します。
- PIの判断により、不安定な疾患または本臨床試験の禁忌である被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:ステムキマル®
Stemchymal®の注入
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患者は静脈内注入によりStemchymal®を投与されます
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プラセボコンパレーター:車両
賦形剤の注入
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患者は静脈内注入によって賦形剤を受け取ります
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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運動失調症の評価と評価(SARA)スコアのスケールで、ベースラインからすべての訪問までの変化を評価します。
時間枠:14ヶ月
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14ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率、バイタルサインの変化、血液生化学検査、全血球計算、免疫活性アッセイ、尿検査、および磁気共鳴画像法 (MRI) によって安全性を評価します。
時間枠:14ヶ月
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14ヶ月
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ベースラインからすべての来院までの SCA 機能指数 (SCAFI) の変化を評価する
時間枠:14ヶ月
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14ヶ月
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感覚組織テスト (SOT) でベースラインからすべての訪問までの変化を評価するには
時間枠:14ヶ月
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バランステスト
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14ヶ月
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非運動失調徴候 (INAS) の目録のベースラインからすべての訪問までの変化を評価する
時間枠:14ヶ月
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14ヶ月
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ベースラインからすべての訪問までの変化を臨床全体印象 (CGI) で評価する
時間枠:14ヶ月
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14ヶ月
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ベースラインからすべての来院までの患者全体の改善印象の変化を評価する (PGI-I)
時間枠:14ヶ月
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14ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年9月1日
一次修了 (実際)
2021年2月26日
研究の完了 (実際)
2021年2月26日
試験登録日
最初に提出
2015年8月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年9月1日
最初の投稿 (見積もり)
2015年9月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月26日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ステムキマル®の臨床試験
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Coopervision, Inc.完了
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