Mongersenin teho- ja turvallisuustutkimus (GED-0301) potilailla, joilla on aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus
Vaihe 2, avoin, monikeskustutkimus MONGERSONin (GED-0301) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus.
Tämä on vaiheen 2, avoin, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan suun kautta annetun GED-0301:n tehoa ja turvallisuutta koehenkilöillä, joilla on aktiivinen UC, määritelty muunnetuksi Mayo-pisteiksi (MMS) ≥ 4 ja ≤ 9 ja Mayon endoskooppiseksi alapisteeksi ≥ 2. .
Noin 40 koehenkilöä rekisteröidään käyttämällä interaktiivista puhevastausjärjestelmää (IVRS) tai interaktiivista verkkovastausjärjestelmää (IWRS), jotta he saavat avoimen, suun kautta annettavan GED-0301 160 mg:n 52 viikon hoidon ajaksi. Aiemmin TNF-α-salpaajille altistuneiden tutkimushenkilöiden osallistuminen rajoitetaan noin 15:een. Laajaa paksusuolentulehdusta sairastavien koehenkilöiden lukumäärän tavoitteena on kattaa noin 50 % koko tutkimuspopulaatiosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tukikelpoisilla koehenkilöillä on peruskäynti (viikko 0/käynti 2) ja he saavat seuraavat hoidot:
- Induktiovaihe - GED-0301 160 mg kerran päivässä (QD) 8 viikon ajan;
- Jatkovaihe - GED-0301 160 mg vuorotellen (GED-0301 160 mg QD 4 viikon ajan, jonka jälkeen 4 viikkoa ilman GED-0301-hoitoa) vielä 44 viikon ajan. Koehenkilöt, jotka eivät saavuta vähintään 20 %:n laskua osittaisessa majoneesipisteissä (PMS) lähtötasosta viikolla 12, lopetetaan tutkimuksesta.
Kliiniset, turvallisuus- ja farmakokineettiset (PK) tiedot arvioidaan kuitenkin jatkuvasti, jos hoitovaste on odotettua alhaisempi (esim. ≤2 koehenkilöä saavuttaa kliinisen remission modifioitujen Mayo-pisteiden (MMS) perusteella), kun 50 % koehenkilöistä suorittaa viikon 8 tai lopettaa ennen viikkoa 8, tutkimusryhmä tarkistaa saatavilla olevat tiedot (kliiniset, turvallisuus- ja farmakokineettiset tiedot) arvioidakseen, pitäisikö tutkimuksen käytäntöä muuttaa.
Tämä arviointi perustuu kliiniseen arviointiin ja seuraaviin ohjeisiin
- Harkitse uuden kohortin aloittamista käyttämällä QD-annoksia 320 mg:aan asti, jos on endoskooppisia tai histologisia todisteita paksusuolen proksimaalisesta hyödystä, mutta lääkkeen distaalinen altistus/tehokkuus on rajoitettua tai ei ollenkaan. On myös näyttöä mahdollisesta kokonaistehokkuudesta (Mayon kokonaispistemäärä (TMS), MMS, PMS) ja hyväksyttävä turvallisuus (haittatapahtumat (AE) / elintärkeät asiat / kliiniset laboratoriotestit) ja altistuminen (PK).
- Harkitse tutkimuksen lopettamista, jos ei ole näyttöä lääkkeen altistumisesta/tehosta paksusuolessa endoskopialla tai biopsialla, eikä näyttöä mahdollisista kokonaistehokkuuksista (TMS, MMS, PMS) tai ei-hyväksyttävistä turvallisuudesta (AE/labs/vitals) tai altistumisesta ( PK).
- Jatka tutkimusta GED-0301 160 mg:n QD-annoksella. Jos GED-0301 160 mg QD-annosryhmä lopetetaan ja uusi annosryhmä lisätään, uuteen annosryhmään otetaan lisää 40 henkilöä. GED-0301:n annoksen säätämistä koskevan päätöksen jälkeen rekisteröidyt potilaat saavat seuraavat hoidot:
- Induktiovaihe - GED-0301, enintään 320 mg QD, 8 viikon ajan;
- Jatkovaihe - GED-0301, enintään 320 mg vaihtelevalla annosteluohjelmalla (GED-0301, enintään 320 mg QD 4 viikon ajan, jonka jälkeen 4 viikkoa ilman GED-0301-hoitoa) vielä 44 viikon ajan. Koehenkilöt, jotka eivät saavuta PMS:n laskua vähintään 20 % lähtötasosta viikolla 12, lopetetaan tutkimuksesta. Annoksen säätäminen ei vaikuta aktiivisesti mukana oleviin koehenkilöihin. Potilaat, jotka saavat kortikosteroideja lähtötilanteessa, alkavat pienentää kortikosteroidejaan viikolla 8 (induktiovaiheen lopussa), jos he saavuttavat kliinisen vasteen, joka määritellään vähintään 2 pisteen ja vähintään 25 prosentin laskuna lähtötasosta sekä alenemisena RBS vähintään 1 piste tai absoluuttinen RBS ≤ 1 MMS:ssä. Viikon 8 MMS:n laskemiseen käytetään tutkijan arvioimaa endoskopian alapistemäärää.
Tutkimus koostuu 4 vaiheesta:
- Seulontavaihe - jopa 4 viikkoa
- Induktiovaihe - 8 viikkoa
- Pidennysvaihe - 44 viikkoa
- Havainnointiseurantavaihe - 4 viikkoa Koehenkilöt, jotka suorittavat pidennysvaiheen, ja ne koehenkilöt, jotka keskeyttävät tutkimuksen ennenaikaisesti jostain syystä, siirtyvät hoidon jälkeiseen havainnointiseurantavaiheeseen, joka on 4 viikon jakso viimeisen annoksen jälkeen. Tutkimustuote (IP). Tutkimus suoritetaan kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) hyvien kliinisten käytäntöjen (GCP) mukaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Lom, Bulgaria, 3600
- Multiprofile Hospotal for Active Treatment- Sveti Nikolay Chudotvoretz - LOM EOOD
-
Sofia, Bulgaria, 1632
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Doverie AD
-
Sofia, Bulgaria, 1712
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Panteleimon - Sofia AD
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
- GI Research Institute
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, University Hospital
-
Vaughan, Ontario, Kanada, L4L 4Y7
- Toronto Digestive Disease Associates Inc
-
-
-
-
-
Czestochowa, Puola, 42-200
- Centrum Medyczne Sw. Lukasza
-
Sopot, Puola, 81-756
- Endoskopia Sp. z o.o.
-
Warsaw, Puola, 00-632
- Centrum Zdrowia Matki, Dziecka i Mlodziezy
-
Wroclaw, Puola, 53-025
- LexMedica Osrodek Badan Klinicznych
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovakia, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta
-
Bratislava, Slovakia, 82606
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Bratislava, Slovakia, 83104
- IBD Centrum s.r.o.
-
Nitra, Slovakia, 949 01
- KM Management, spol. s r.o.
-
Presov, Slovakia, 080 01
- Gastro I., s.r.o.
-
-
-
-
-
Siófok, Unkari, 8600
- Pándy Kálmán Megyei Kórház
-
-
-
-
California
-
Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92660
- Macks Research Group
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Medical Associates Research Associates
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32605
- Florida Research Network, LLC
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami School of Medicine
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34102
- Gastroenterology Group of Naples
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Shafran Gastroenterology Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Chevy Chase Clinical Research
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Concorde Medical Group
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14621
- Rochester General Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
- Gastroenterology Center of the MidSouth PC
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37211
- Nashville Gastrointestinal Specialists
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Texas Digestive Disease Consultants - Dallas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Southlake, Texas, Yhdysvallat, 76092
- Texas Digestive Disease Consultants - Southlake
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- McGuire Veterans Affairs Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53715
- Dean Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittavien on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta he voivat osallistua tutkimukseen:
- Tutkittava on ≥ 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
- Tutkittava pystyy ymmärtämään ja vapaaehtoisesti allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista.
- Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
- Tutkittavalla on oltava haavainen paksusuolentulehdus (UC), joka on kestänyt vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa.
- Potilaalla on oltava kohtalainen tai vaikea haavainen paksusuolitulehdus (UC), joka määritellään modifioiduksi Mayo-pisteeksi (MMS) ≥ 4 - ≤ 9 ja peräsuolen verenvuodon alapistemäärä (RBS) ≥ 1 seulonnassa.
- Tutkittavan Mayo-endoskooppisen alapistemäärän on oltava ≥ 2 seulonnassa.
Tutkittavan on täytynyt epäonnistua tai kokenut suvaitsemattomuuden vähintään yhteen seuraavista:
aminosalisylaatit; budesonidi; systeemiset kortikosteroidit; immunosuppressantit (esim. 6-merkaptopuriini (6-MP) tai atsatiopriini (AZA)) tai tuumorinekroositekijä (TNF)-α-salpaajat (esim. infliksimabi, adalimumabi tai golimumabi)
Tutkittavan on täytettävä seuraavat laboratoriokriteerit:
- Valkosolujen määrä ≥ 3000/mm3 (≥ 3,0 x 109/l)
- Verihiutalemäärä ≥ 100 000/mm3 (≥ 100 x 109/l)
- Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/L)
- Aspartaattitransaminaasi (AST / seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT)) ja alaniinitransaminaasi (ALT / seerumin pyruviinitransaminaasi (SGPT) 2,5 x normaalin yläraja (ULN)
- Kokonaisbilirubiini ≤ 2 mg/dl (≤ 34 μmol/L), ellei Gilbertin taudista ole vahvistettu diagnoosi
- Hemoglobiini ≥ 9 g/dl (≥ 5,6 mmol/L)
- Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (APTT) 1,5 X ULN
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (FCBP) on oltava negatiivinen raskaustesti seulonta- ja peruskäynneillä. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (FCBP), jotka osallistuvat toimintaan, jossa hedelmöityminen on mahdollista, on käytettävä jotakin kuvatuista hyväksytyistä ehkäisyvaihtoehdoista tutkimustuotteen (IP) käytön aikana ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen tutkimustuotteen (IP) ottamisen jälkeen. alla: Vaihtoehto 1: Mikä tahansa seuraavista erittäin tehokkaista menetelmistä: hormonaalinen ehkäisy (oraalinen, injektio, implantti, depotlaastari, emätinrengas); kohdunsisäinen laite (IUD); munanjohtimen ligaation; tai kumppanin vasektomia; TAI Vaihtoehto 2: Miesten tai naisten kondomi PLUS 1 lisäsuojamenetelmä: (a) pallea spermisidillä; (b) kohdunkaulan korkki spermisidillä; tai (c) siittiömyrkkyä sisältävä ehkäisysieni.
Miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) seksuaalisessa kanssakäymisessä naisten kanssa, jotka voivat tulla raskaaksi, on käytettävä esteehkäisyä (miesten lateksikondomi tai ei-lateksikondomi EI ole valmistettu luonnollisesta [eläin]kalvosta [esimerkiksi polyuretaanista] ) tutkimustuotteen (IP) aikana ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
Jokin seuraavista sulkee aiheen pois ilmoittautumisesta:
- Potilaalla on diagnoosi: Crohnin tauti (CD), määrittelemätön paksusuolitulehdus, iskeeminen paksusuolitulehdus, mikroskooppinen paksusuolitulehdus, säteilykoliitti tai divertikulaariseen sairauteen liittyvä paksusuolentulehdus.
- Potilaalla on haavainen paksusuolitulehdus, joka on rajoittunut distaaliseen 15 cm tai alle (esim. haavainen proktiitti).
- Koehenkilölle tehtiin leikkaus haavaisen paksusuolitulehduksen (UC) hoitoon tai joka tutkijan mielestä todennäköisesti tarvitsee leikkausta haavaisen paksusuolitulehduksen (UC) vuoksi tutkimuksen aikana.
- Koehenkilöllä on kliinisiä oireita, jotka viittaavat fulminanttiin paksusuolentulehdukseen tai toksiseen megakooloniin.
- Koehenkilö on ulostepositiivinen minkä tahansa enteropatogeenin tai Clostridium difficilen suhteen (C. difficile) toksiinia seulonnassa.
- Tutkittavalla on aiemmin ollut paksusuolen syöpä tai paksusuolen dysplasia.
- Aiempi hoito yli kahdella tuumorinekroositekijän (TNF)-α-salpaajalla (esim. infliksimabi, adalimumabi tai golimumabi).
- Aiempi hoito millä tahansa integriiniantagonisteilla (esim. natalitsumabilla tai vedolitsumabilla).
- Tuumorinekroositekijän (TNF)-α-salpaajien käyttö 8 viikon sisällä seulonnasta.
- Koehenkilöä oli aiemmin hoidettu mykofenolihapolla, takrolimuusilla, sirolimuusilla, syklosporiinilla, talidomidilla tai afereesilla (esim. Adacolumn®) haavaisen paksusuolitulehduksen (UC) hoitoon. Lisäksi minkään näistä hoitomuodoista aiempi käyttö muuhun indikaatioon kuin haavaiseen paksusuolitulehdukseen (UC) 8 viikon sisällä seulonnasta on myös suljettu pois.
- Kohde on saanut suonensisäisiä (IV) kortikosteroideja 2 viikon sisällä seulonnasta.
- Kohde on saanut paikallista hoitoa 5 aminosalisyylihapolla (5-ASA) tai kortikosteroidiperäruiskeilla tai peräpuikoilla 2 viikon sisällä seulonnasta.
- Koehenkilö on saanut täydellisen parenteraalisen ravinnon (TPN) 4 viikon sisällä seulonnasta.
- Tutkittavalla on aiemmin ollut kliinisesti merkittäviä neurologisia, munuaisten, maksan, maha-suolikanavan, keuhkojen, aineenvaihdunnan, sydän- ja verisuonisairauksia, psykiatrisia, endokriinisiä, hematologisia häiriöitä tai tauteja, tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilöä osallistumasta tutkimus.
- Tutkittavalla on mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeamat, joka asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen tai häiritsee kykyä tulkita tutkimuksesta saatuja tietoja.
- Kohde on raskaana tai imettää.
- Tutkittavalla on ollut jokin seuraavista sydänsairauksista 6 kuukauden sisällä seulonnasta: sydäninfarkti, akuutti koronaarioireyhtymä, epästabiili angina pectoris, uusi eteisvärinä, uusi eteislepatus, toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos, kammiovärinä, kammiovärinä takykardia, sydämen vajaatoiminta, sydänkirurgia, interventio sydämen katetrointi (stentin asennuksen kanssa tai ilman), interventioelektrofysiologinen toimenpide tai implantoidun defibrillaattorin läsnäolo.
- Tutkittavalla on tiedossa lääketieteellisesti merkittäviä toistuvia bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri- tai muita infektioita (mukaan lukien mutta ei rajoittuen tuberkuloosiin ja epätyypilliseen mykobakteerisairauteen ja Herpes zosteriin), ihmisen immuunikatovirusta (HIV) tai mikä tahansa merkittävä sairaustapaus. infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai hoitoa suonensisäisillä (IV) tai oraalisilla antibiooteilla 4 viikon sisällä seulonnasta.
- Potilaalla on ollut synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos (esim. yleinen muuttuva immuunipuutosairaus).
Tutkittavalla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia, paitsi:
- Käsitellyt (eli parannetut) tyvisolu- tai levyepiteelisolukarsinoomat
- Hoidettu (eli parannettu) kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia tai kohdunkaulan karsinooma in situ ilman merkkejä uusiutumisesta viimeisten 5 vuoden aikana
- Kohde on saanut tutkimuslääkettä tai -laitetta kuukauden sisällä seulonnasta.
- Tutkittavalla on ollut alkoholin, huumeiden tai kemikaalien väärinkäyttöä seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
- Koehenkilöllä on tunnettu yliherkkyys oligonukleotideille tai jollekin tutkimustuotteen (IP) ainesosalle.
- Koehenkilö on aiemmin hoidettu GED-0301:llä tai hän on osallistunut kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana GED-0301.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GED-0301 160 mg kerran päivässä (QD)
Potilaat saavat suun kautta GED-0301 160 mg kerran päivässä (QD) 52 viikon hoidon ajan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen remission modifioidulla Mayo-pisteellä (MMS) viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Kliininen remissio määriteltiin modifioiduksi Mayo-pisteeksi ≤ 2, ilman yksittäistä alapistettä > 1, viikolla 8.
MMS perustui Mayon kokonaispistemäärän (TMS) muutokseen, joka sisälsi ulostetiheyden, peräsuolen verenvuodon ja TMS:n endoskooppiset alapisteet ja poisti lääkärin maailmanlaajuisen arvioinnin (PGA) alapisteet, koska tämä oli globaali mitta, joka on subjektiivinen. luonnossa.
MMS vaihtelee 0–9 pisteen välillä, ja korkeammat pisteet osoittavat sairauden vakavuutta.
Endoskopian osapisteet tarkistettiin keskitetysti.
Ryhmän sisäisen prosenttiosuuden kaksipuoliset luottamusvälit perustuivat Wilsonin pisteytysmenetelmään.
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat modifioidun Mayo-pistemäärän ≤ 2, kun peräsuolen verenvuodon alapistemäärä (RBS) oli 0 ja ulosteen tiheyden alapistemäärä (SFS) ja Mayo-endoskooppinen alapistemäärä ≤ 1 viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
MMS:ää käytettiin taudin aktiivisuuden arvioimiseen käyttämällä kolmea komponenttia: ulosteiden tiheys, peräsuolen verenvuoto ja endoskopia; MMS vaihtelee välillä 0-9, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuutta. Ulosteiden tiheyden alapistemääräksi määritettiin 0-3: 0 = normaali ulosteiden lukumäärä potilaalle
Peräsuolen verenvuoto (alapisteet 0-3) määriteltiin seuraavasti: 0 = verta ei näkynyt
Endoskooppinen alapistemäärä: Löydökset määriteltiin seuraavasti: 0 = Normaali tai ei-aktiivinen sairaus
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat Mayon endoskooppisen alapisteen ≤ 1 viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Mayo-endoskooppinen alapistemäärä ≤ 1 arvioitiin ja arvioitiin osallistujilla, jotka saavuttivat Mayo-endoskooppisen alapisteen viikolla 8. Endoskopian alapistetulokset määritellään seuraavasti: 0 = Normaali tai ei-aktiivinen sairaus
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat Mayon endoskooppisen alapisteen ≤ 1 yksittäisten segmenttien mukaan viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Mayo-endoskooppinen alapistemäärä yksittäisten segmenttien (peräsuolen, sigmoidi, laskeva paksusuolen, poikittaisen paksusuolen, nousevan paksusuoli/umpisuolen) mukaan arvioitiin viikolla 8. Endoskopian alapistetulokset määritellään seuraavasti: 0 = Normaali tai ei-aktiivinen sairaus
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen vasteen modifioidussa Mayo-pisteessä viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Kliininen vaste MMS:ssä määriteltiin vähintään 2 pisteen ja vähintään 25 %:n laskuna MMS:n lähtötasosta sekä RBS:n väheneminen vähintään 1 pisteellä tai absoluuttinen RBS ≤ 1. MMS perustui ulosteiden esiintymistiheyteen, peräsuolen verenvuotoon ja TMS:n endoskooppisiin alapisteisiin ja poisti PGA-alipistemäärän. MMS vaihtelee 0–9 pisteen välillä, ja korkeammat pisteet osoittavat sairauden vakavuutta. RBS määriteltiin seuraavasti: 0 = verta ei näkynyt
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat Mayo-endoskooppisen vasteen viikolla 8
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 8
|
Endoskooppinen vaste määriteltiin vähintään 1 pisteen laskuna lähtötasosta Mayon endoskooppisessa alapisteessä. Mayon endoskopian alapisteiden löydökset määritellään seuraavasti: 0 = Normaali tai ei-aktiivinen sairaus
|
Perustilanne ja viikko 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen remission Mayon kokonaispistemäärässä (TMS) viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Kliininen remissio Mayon kokonaispistemäärässä määriteltiin Mayon kokonaispistemääräksi ≤ 2, ilman yksittäistä alapistettä >1. TMS on instrumentti, joka on suunniteltu mittaamaan haavaisen paksusuolitulehduksen sairauden aktiivisuutta. TMS vaihtelee välillä 0-12 pistettä. Se koostuu 4 alapisteestä, joista jokainen on arvosteltu välillä 0–3 ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen vasteen Mayon kokonaispisteissä viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Kliininen vaste TMS:ssä määriteltiin TMS:n ≥ 3 pisteen ja ≥ 30 %:n laskuna lähtötasosta sekä RBS:n väheneminen ≥ 1 pisteellä tai absoluuttinen RBS ≤ 1 viikolla 8. TMS on instrumentti, joka on suunniteltu mittaamaan haavaisen paksusuolitulehduksen sairauden aktiivisuutta. TMS vaihtelee välillä 0-12 pistettä. Se koostuu 4 alapisteestä, joista jokainen on arvosteltu välillä 0–3 ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
|
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Mongersenin ensimmäisestä päivästä 28 päivään viimeisen IP-annoksen jälkeen tai seurantakäynnille sen mukaan, kumpi tapahtui aikaisemmin; hoidon enimmäiskesto oli 56 viikkoa
|
TEAE määriteltiin mitä tahansa haittatapahtumaa (AE), joka ilmenee tai pahenee ensimmäisen mongersen-hoidon aikana tai sen jälkeen ja enintään 28 päivää viimeisen mongersen-annoksen tai viimeisen seurantapäivän jälkeen sen mukaan, kumpi tapahtui aikaisemmin.
Vakava AE = mikä tahansa AE, joka johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Tutkija arvioi haittavaikutusten vakavuuden ja perustui seuraavaan asteikkoon: Lievä = oireettomia tai lieviä oireita; vain kliiniset tai diagnostiset havainnot; Keskivaikea = Oireet aiheuttavat kohtalaista epämukavuutta; Vaikea (voi olla ei-vakava tai vakava) = oireet, jotka aiheuttavat vakavaa epämukavuutta/kipua.
|
Mongersenin ensimmäisestä päivästä 28 päivään viimeisen IP-annoksen jälkeen tai seurantakäynnille sen mukaan, kumpi tapahtui aikaisemmin; hoidon enimmäiskesto oli 56 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Keith Usiskin, M.D, Celgene Corporation
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GED-0301-UC-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .