Een werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van Mongersen (GED-0301) bij proefpersonen met actieve colitis ulcerosa
Een fase 2, open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van MONGERSON (GED-0301) te onderzoeken bij proefpersonen met actieve colitis ulcerosa.
Dit is een open-label fase 2-onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid van oraal GED-0301 te onderzoeken bij proefpersonen met actieve CU, gedefinieerd als een gemodificeerde Mayo-score (MMS) ≥ 4 en ≤ 9 en een Mayo endoscopische subscore ≥ 2 .
Ongeveer 40 proefpersonen zullen worden ingeschreven met behulp van een Interactive Voice Response System (IVRS) of een Interactive Web Response System (IWRS) om open-label, oraal GED-0301 160 mg te ontvangen gedurende een behandeling van 52 weken. Inschrijving van proefpersonen met eerdere blootstelling aan TNF-α-blokkers zal worden beperkt tot ongeveer 15 proefpersonen. Het aantal proefpersonen met uitgebreide colitis wordt beoogd om ongeveer 50% van de gehele onderzoekspopulatie te omvatten.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
In aanmerking komende proefpersonen krijgen het basislijnbezoek (week 0/bezoek 2) en krijgen de volgende behandelingen:
- Inductiefase - GED-0301 160 mg eenmaal daags (QD) gedurende 8 weken;
- Verlengingsfase - GED-0301 160 mg op wisselend doseringsschema (GED-0301 160 mg QD gedurende 4 weken, gevolgd door 4 weken zonder GED-0301-behandeling) gedurende nog eens 44 weken. Proefpersonen die in week 12 geen afname van ten minste 20% van de partiële mayo-score (PMS) ten opzichte van de uitgangswaarde bereiken, worden uit het onderzoek gestaakt.
Klinische, veiligheids- en farmacokinetische (PK) gegevens zullen voortdurend worden geëvalueerd, maar als de respons op de behandeling lager is dan verwacht (bijv. ≤2 proefpersonen die klinische remissie bereiken op basis van gemodificeerde Mayo-score (MMS)) wanneer 50% van de proefpersonen voltooit week 8, of stopt vóór week 8, zal het onderzoeksteam de beschikbare gegevens (klinisch, veiligheid en farmacokinetiek) beoordelen om te beoordelen of het onderzoeksgedrag moet worden aangepast.
Deze evaluatie zal gebaseerd zijn op klinisch oordeel en de volgende richtlijnen
- Overweeg een nieuw cohort van proefpersonen te starten met een QD-dosis tot 320 mg als er endoscopisch of histologisch bewijs is van voordeel in de proximale karteldarm, maar beperkte of geen blootstelling/werkzaamheid van het distale karteldarm. Er zijn ook aanwijzingen voor mogelijke algehele werkzaamheid (totale Mayo-score (TMS), MMS, PMS)-uitkomsten en aanvaardbare veiligheid (bijwerkingen (AE's)/vitale/klinische laboratoriumtestresultaten) en blootstelling (PK).
- Overweeg om het onderzoek te beëindigen als er geen bewijs is van blootstelling/werkzaamheid van het geneesmiddel in de dikke darm waargenomen door endoscopie of biopsie, noch bewijs van mogelijke algehele werkzaamheid (TMS, MMS, PMS) of onaanvaardbare veiligheid (AE's/labs/vitals) of blootstelling ( PK).
- Zet de studie voort met de GED-0301 160 mg QD-dosis. Als de GED-0301 160 mg QD-dosisgroep wordt stopgezet en een nieuwe dosisgroep wordt toegevoegd, zullen nog eens 40 proefpersonen in de nieuwe dosisgroep worden opgenomen. Proefpersonen die zijn ingeschreven na het besluit om de dosis GED-0301 aan te passen, zullen de volgende behandelingen krijgen:
- Inductiefase - GED-0301, tot 320 mg QD, gedurende 8 weken;
- Verlengingsfase - GED-0301, tot 320 mg volgens een afwisselend doseringsschema (GED-0301, tot 320 mg eenmaal daags gedurende 4 weken, gevolgd door 4 weken zonder GED-0301-behandeling) gedurende nog eens 44 weken. Proefpersonen die in week 12 geen afname van ten minste 20% van de PMS ten opzichte van de uitgangswaarde bereiken, zullen uit het onderzoek worden gestaakt. Actief ingeschreven proefpersonen zullen niet worden beïnvloed door de dosisaanpassing. Proefpersonen die in de uitgangssituatie corticosteroïden krijgen, beginnen hun corticosteroïden af te bouwen in week 8 (het einde van de inductiefase) als ze een klinische respons bereiken, gedefinieerd als een verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ten minste 2 punten en ten minste 25%, samen met een verlaging van de RBS van minimaal 1 punt of een absolute RBS ≤ 1 in de MMS. De door de onderzoeker beoordeelde subscore van de endoscopie wordt gebruikt voor de berekening van de MMS van week 8.
Het onderzoek zal bestaan uit 4 fasen:
- Screeningsfase - tot 4 weken
- Inductiefase - 8 weken
- Verlengingsfase - 44 weken
- Observationele follow-upfase - 4 weken Proefpersonen die de verlengingsfase voltooien, en die proefpersonen die om welke reden dan ook voortijdig stoppen met het onderzoek, gaan de Observationele follow-upfase na de behandeling in, de periode van 4 weken na de laatste dosis van Onderzoeksproduct (IP). De studie zal worden uitgevoerd in overeenstemming met de International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practices (GCP's).
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Lom, Bulgarije, 3600
- Multiprofile Hospotal for Active Treatment- Sveti Nikolay Chudotvoretz - LOM EOOD
-
Sofia, Bulgarije, 1632
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Doverie AD
-
Sofia, Bulgarije, 1712
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Panteleimon - Sofia AD
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- GI Research Institute
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, University Hospital
-
Vaughan, Ontario, Canada, L4L 4Y7
- Toronto Digestive Disease Associates Inc
-
-
-
-
-
Siófok, Hongarije, 8600
- Pándy Kálmán Megyei Kórház
-
-
-
-
-
Czestochowa, Polen, 42-200
- Centrum Medyczne Sw. Lukasza
-
Sopot, Polen, 81-756
- Endoskopia Sp. z o.o.
-
Warsaw, Polen, 00-632
- Centrum Zdrowia Matki, Dziecka i Mlodziezy
-
Wroclaw, Polen, 53-025
- LexMedica Osrodek Badan Klinicznych
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slowakije, 975 17
- Fakultna nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta
-
Bratislava, Slowakije, 82606
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Bratislava, Slowakije, 83104
- IBD Centrum s.r.o.
-
Nitra, Slowakije, 949 01
- KM Management, spol. s r.o.
-
Presov, Slowakije, 080 01
- Gastro I., s.r.o.
-
-
-
-
California
-
Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92660
- Macks Research Group
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Medical Associates Research Associates
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32605
- Florida Research Network, LLC
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami School of Medicine
-
Naples, Florida, Verenigde Staten, 34102
- Gastroenterology Group of Naples
-
Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
- Shafran Gastroenterology Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
- Chevy Chase Clinical Research
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Concorde Medical Group
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14621
- Rochester General Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
- Gastroenterology Center of the MidSouth PC
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
- Vanderbilt University
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37211
- Nashville Gastrointestinal Specialists
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Texas Digestive Disease Consultants - Dallas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Southlake, Texas, Verenigde Staten, 76092
- Texas Digestive Disease Consultants - Southlake
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
- McGuire Veterans Affairs Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53715
- Dean Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Inclusiecriteria:
Proefpersonen moeten aan de volgende criteria voldoen om voor het onderzoek te worden ingeschreven:
- Proefpersoon is ≥ 18 jaar oud op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF).
- De proefpersoon is in staat een geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) te begrijpen en vrijwillig te ondertekenen voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoekgerelateerde beoordelingen/procedures.
- De proefpersoon is bereid en in staat zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten.
- Proefpersoon moet de diagnose colitis ulcerosa (UC) hebben met een duur van ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
- Proefpersoon moet matige tot ernstige colitis ulcerosa (UC) hebben, gedefinieerd als Modified Mayo-score (MMS) ≥ 4 tot ≤ 9 met subscore voor rectale bloeding (RBS) ≥ 1 bij screening.
- Proefpersoon moet een Mayo endoscopische subscore ≥ 2 hebben bij screening.
De proefpersoon moet gefaald hebben of intolerantie ervaren hebben voor ten minste één van de volgende:
aminosalicylaten; budesonide; systemische corticosteroïden; immunosuppressiva (bijv. 6-mercaptopurine (6-MP) of azathioprine (AZA)) of tumornecrosefactor (TNF)-α-blokkers (bijv. infliximab, adalimumab of golimumab)
Onderwerp moet voldoen aan de volgende laboratoriumcriteria:
- Aantal witte bloedcellen ≥ 3000/mm3 (≥ 3,0 x 109/l)
- Aantal bloedplaatjes ≥ 100.000/mm3 (≥ 100 x 109/l)
- Serumcreatinine ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/l)
- Aspartaattransaminase (AST/serumglutamaatoxaalazijnzuurtransaminase (SGOT)) en alaninetransaminase (ALT/serumpyruvaattransaminase (SGPT) 2,5 x bovengrens van normaal (ULN)
- Totaal bilirubine ≤ 2 mg/dl (≤ 34 μmol/l) tenzij er een bevestigde diagnose van de ziekte van Gilbert is
- Hemoglobine ≥ 9 g/dl (≥ 5,6 mmol/l)
- Geactiveerde partiële tromboplastinetijd (APTT) 1,5 x ULN
- Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd (FCBP) moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening- en basislijnbezoeken. Tijdens het gebruik van het onderzoeksproduct (IP) en gedurende ten minste 28 dagen na inname van de laatste dosis van het onderzoeksproduct (IP), moeten vrouwen in de vruchtbare leeftijd (FCBP) die bezig zijn met activiteiten waarbij conceptie mogelijk is, een van de beschreven goedgekeurde anticonceptiemiddelen gebruiken hieronder: Optie 1: een van de volgende zeer effectieve methoden: hormonale anticonceptie (oraal, injectie, implantaat, pleister voor transdermaal gebruik, vaginale ring); spiraaltje (IUD); afbinden van de eileiders; of partner vasectomie; OF Optie 2: Mannen- of vrouwencondoom PLUS 1 aanvullende barrièremethode: (a) pessarium met zaaddodend middel; (b) cervicaal kapje met zaaddodend middel; of (c) anticonceptiespons met zaaddodend middel.
Mannelijke proefpersonen (inclusief degenen die een vasectomie hebben ondergaan) die seksuele activiteit hebben met vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten barrière-anticonceptie gebruiken (latexcondoom voor mannen of niet-latexcondoom NIET gemaakt van natuurlijk [dierlijk] membraan [bijvoorbeeld polyurethaan] ) tijdens het gebruik van het onderzoeksproduct (IP) en gedurende ten minste 28 dagen na de laatste dosis.
Uitsluitingscriteria:
De aanwezigheid van een van de volgende zaken sluit een onderwerp uit van inschrijving:
- Proefpersoon heeft een diagnose van de ziekte van Crohn (CD), onbepaalde colitis, ischemische colitis, microscopische colitis, bestralingscolitis of met divertikelziekte geassocieerde colitis.
- Proefpersoon heeft colitis ulcerosa beperkt tot distaal 15 cm of minder (bijv. proctitis ulcerosa).
- Proefpersoon onderging een operatie als behandeling voor colitis ulcerosa (CU) of die, naar de mening van de onderzoeker, tijdens het onderzoek waarschijnlijk geopereerd zal moeten worden voor colitis ulcerosa (UC).
- Proefpersoon heeft klinische symptomen die wijzen op fulminante colitis of toxisch megacolon.
- Proefpersoon is ontlasting positief voor een darmpathogeen of Clostridium difficile (C. difficile) toxine bij screening.
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van colorectale kanker of colorectale dysplasie.
- Eerdere behandeling met meer dan 2 tumornecrosefactor (TNF)-α-blokkers (bijv. infliximab, adalimumab of golimumab).
- Voorafgaande behandeling met een integrine-antagonist (bijv. natalizumab of vedolizumab).
- Gebruik van tumornecrosefactor (TNF)-α-blokkers binnen 8 weken na de screening.
- Proefpersoon was eerder behandeld met mycofenolzuur, tacrolimus, sirolimus, ciclosporine, thalidomide of aferese (bijv. Adacolumn®) voor de behandeling van colitis ulcerosa (UC). Bovendien is voorafgaand gebruik van een van deze behandelingsmodaliteiten voor een andere indicatie dan colitis ulcerosa (CU) binnen 8 weken na screening eveneens uitgesloten.
- Proefpersoon heeft binnen 2 weken na screening intraveneuze (IV) corticosteroïden gekregen.
- Proefpersoon heeft binnen 2 weken na screening lokale behandeling gekregen met 5 aminosalicylzuur (5-ASA) of corticosteroïde klysma's of zetpillen.
- Proefpersoon heeft binnen 4 weken na screening totale parenterale voeding (TPV) gekregen.
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van een klinisch significante neurologische, nier-, lever-, gastro-intestinale, long-, metabole, cardiovasculaire, psychiatrische, endocriene, hematologische stoornis of ziekte, of enige andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon zou beletten deel te nemen aan de studie.
- De proefpersoon heeft een aandoening, waaronder de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij zou deelnemen aan het onderzoek of het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren in de war brengt.
- Onderwerp is zwanger of geeft borstvoeding.
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van een van de volgende hartaandoeningen binnen 6 maanden na screening: myocardinfarct, acuut coronair syndroom, onstabiele angina pectoris, nieuw ontstaan van atriumfibrilleren, nieuw ontstaan van atriumflutter, tweede- of derdegraads atrioventriculair blok, ventrikelfibrilleren, ventrikel tachycardie, hartfalen, hartchirurgie, interventionele hartkatheterisatie (met of zonder plaatsing van een stent), interventionele elektrofysiologische procedure of aanwezigheid van een geïmplanteerde defibrillator.
- Proefpersoon heeft een bekende actieve huidige of voorgeschiedenis van medisch belangrijke terugkerende bacteriële, virale, schimmel-, mycobacteriële of andere infecties (inclusief maar niet beperkt tot tuberculose en atypische mycobacteriële ziekte en Herpes zoster), humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of een ernstige episode van infectie die ziekenhuisopname of behandeling met intraveneuze (IV) of orale antibiotica binnen 4 weken na screening vereist.
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van aangeboren of verworven immunodeficiëntie (bijv. ziekte met veel voorkomende variabele immunodeficiëntie).
Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van maligniteit, met uitzondering van:
- Behandelde (dwz genezen) basaalcel- of plaveiselcelcarcinomen in situ
- Behandelde (dwz genezen) cervicale intra-epitheliale neoplasie of carcinoom in situ van de cervix zonder bewijs van recidief in de voorgaande 5 jaar
- Proefpersoon heeft binnen 1 maand na screening een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat gekregen.
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van alcohol-, drugs- of chemisch misbruik binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor oligonucleotiden of enig ingrediënt in het onderzoeksproduct (IP).
- Proefpersoon is eerder behandeld met GED-0301 of heeft deelgenomen aan een klinische studie met GED-0301.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GED-0301 160 mg eenmaal daags (QD)
Patiënten zullen gedurende een behandeling van 52 weken oraal GED-0301 160 mg eenmaal daags (QD) krijgen.
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat klinische remissie bereikte in de gemodificeerde Mayo-score (MMS) in week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
Klinische remissie werd gedefinieerd als een gemodificeerde Mayo-score van ≤ 2, zonder individuele subscore > 1, in week 8.
De MMS was gebaseerd op een wijziging van de totale Mayo-score (TMS), die de ontlastingsfrequentie, rectale bloeding en endoscopische subscores van de TMS omvatte en de Physician's Global Assessment (PGA)-subscore uitsluitte, aangezien dit een globale meting is die subjectief is in de natuur.
De MMS varieert van 0 tot 9 punten, waarbij hogere scores wijzen op een grotere ernst van de ziekte.
De subscores van de endoscopie werden centraal beoordeeld.
Tweezijdige betrouwbaarheidsintervallen voor het percentage binnen de groep waren gebaseerd op de Wilson-scoremethode.
|
Basislijn tot week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat een gewijzigde Mayo-score van ≤ 2 behaalde, met een rectale bloedingssubscore (RBS) van 0 en een ontlastingsfrequentiesubscore (SFS) en Mayo endoscopische subscore ≤ 1 in week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
Een MMS werd gebruikt om de ziekteactiviteit te evalueren met behulp van 3 componenten: ontlastingsfrequentie, rectale bloeding en endoscopie; de MMS varieert van 0-9 met hogere scores die een grotere ernst van de ziekte aangeven. Subscore ontlastingsfrequentie werd gedefinieerd als 0-3: 0 = Normaal aantal stoelgangen voor patiënt
Rectale bloeding (subscore 0-3) werd gedefinieerd als: 0 = Geen bloed gezien
Endoscopische subscore: bevindingen werden gedefinieerd als: 0 = Normale of inactieve ziekte
|
Basislijn tot week 8
|
|
Percentage deelnemers dat een Mayo endoscopische subscore van ≤ 1 behaalde in week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
Een Mayo endoscopische subscore van ≤ 1 werd beoordeeld en geëvalueerd bij deelnemers die een Mayo endoscopische subscore behaalden in week 8. De bevindingen van de subscore van de endoscopie zijn gedefinieerd als: 0 = Normale of inactieve ziekte
|
Basislijn tot week 8
|
|
Percentage deelnemers dat een Mayo endoscopische subscore van ≤ 1 per individueel segment behaalde in week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
Een Mayo endoscopische subscore per individueel segment (rectum, sigmoïd, colon afdalend, colon transversaal, colon ascendens/cecum) van ≤ 1 werd geëvalueerd in week 8. De bevindingen van de subscore van de endoscopie zijn gedefinieerd als: 0 = Normale of inactieve ziekte
|
Basislijn tot week 8
|
|
Percentage deelnemers dat een klinische respons bereikte in de gemodificeerde Mayo-score in week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
Klinische respons in de MMS werd gedefinieerd als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde in de MMS van ten minste 2 punten en ten minste 25%, samen met een verlaging van de RBS van ten minste 1 punt of een absolute RBS ≤ 1. De MMS was gebaseerd op de ontlastingsfrequentie, rectale bloeding en endoscopische subscores van de TMS en sloot de PGA-subscore uit. De MMS varieert van 0 tot 9 punten, waarbij hogere scores wijzen op een grotere ernst van de ziekte. De RBS werd gedefinieerd als: 0 = Geen bloed gezien
|
Basislijn tot week 8
|
|
Percentage deelnemers dat een Mayo-endoscopische respons bereikte in week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8
|
Endoscopische respons werd gedefinieerd als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde van ten minste 1 punt in de Mayo endoscopische subscore. De Mayo endoscopie subscore bevindingen worden gedefinieerd als: 0 = Normale of inactieve ziekte
|
Basislijn en week 8
|
|
Percentage deelnemers dat een klinische remissie bereikte in de Total Mayo Score (TMS) in week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
Klinische remissie in de totale Mayo-score werd gedefinieerd als een totale Mayo-score van ≤ 2, zonder individuele subscore >1. De TMS is een instrument dat is ontworpen om de ziekteactiviteit van colitis ulcerosa te meten. De TMS varieert van 0 tot 12 punten. Het bestaat uit 4 subscores, elk beoordeeld van 0 tot 3, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere ziekte.
|
Basislijn tot week 8
|
|
Percentage deelnemers dat een klinische respons bereikte in de totale Mayo-score in week 8
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
|
Klinische respons in de TMS werd gedefinieerd als een verlaging ten opzichte van baseline in de TMS van ≥ 3 punten en ≥ 30%, samen met een verlaging van de RBS van ≥ 1 punt of een absolute RBS van ≤ 1 in week 8. De TMS is een instrument dat is ontworpen om de ziekteactiviteit van colitis ulcerosa te meten. De TMS varieert van 0 tot 12 punten. Het bestaat uit 4 subscores, elk beoordeeld van 0 tot 3, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere ziekte.
|
Basislijn tot week 8
|
|
Het aantal deelnemers dat tijdens de behandeling opkomende bijwerkingen (TEAE) heeft ervaren
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dag van mongersen tot 28 dagen na de laatste dosis IP of bij een vervolgbezoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed; maximale duur van de behandeling was 56 weken
|
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die optrad of verergerde op of na de eerste behandeling met mongersen en tot 28 dagen na de laatste dosis mongersen of de laatste follow-updatum, afhankelijk van wat zich eerder voordeed.
Een ernstige AE = elke AE die de dood tot gevolg heeft; is levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is; vormt een belangrijke medische gebeurtenis.
De ernst van bijwerkingen werd beoordeeld door de onderzoeker en gebaseerd op de volgende schaal: Mild = asymptomatische of milde symptomen; alleen klinische of diagnostische observaties; Matig = Symptomen veroorzaken matig ongemak; Ernstig (zou niet ernstig of ernstig kunnen zijn) = symptomen die ernstig ongemak/pijn veroorzaken.
|
Vanaf de eerste dag van mongersen tot 28 dagen na de laatste dosis IP of bij een vervolgbezoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed; maximale duur van de behandeling was 56 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Keith Usiskin, M.D, Celgene Corporation
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GED-0301-UC-002
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .