Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti Mongersen (GED-0301) u subjektů s aktivní ulcerózní kolitidou

16. října 2018 aktualizováno: Celgene

Fáze 2, otevřená, multicentrická studie k prozkoumání účinnosti a bezpečnosti MONGERSON (GED-0301) u subjektů s aktivní ulcerózní kolitidou.

Toto je otevřená, multicentrická studie fáze 2, jejímž cílem je prozkoumat účinnost a bezpečnost perorálního GED-0301 u subjektů s aktivní UC, definovanou jako modifikované Mayo skóre (MMS) ≥ 4 a ≤ 9 a Mayo endoskopické subskóre ≥ 2 .

Přibližně 40 subjektů bude zapsáno pomocí interaktivního systému hlasové odezvy (IVRS) nebo interaktivního webového systému odezvy (IWRS), kteří budou dostávat otevřenou perorální léčbu GED-0301 160 mg po dobu 52 týdnů léčby. Zápis subjektů s předchozí expozicí blokátorům TNF-a bude omezen na přibližně 15 subjektů. Počet subjektů s rozsáhlou kolitidou by měl tvořit přibližně 50 % celé studované populace.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Způsobilé subjekty absolvují základní návštěvu (týden 0/návštěva 2) a obdrží následující léčbu:

  • Indukční fáze - GED-0301 160 mg jednou denně (QD) po dobu 8 týdnů;
  • Fáze prodloužení - GED-0301 160 mg se střídavým dávkovacím schématem (GED-0301 160 mg QD po dobu 4 týdnů, následované 4 týdny bez léčby GED-0301) po dobu dalších 44 týdnů. Subjekty, které nedosáhnou alespoň 20% snížení parciálního mayo skóre (PMS) od výchozí hodnoty v týdnu 12, budou ze studie vyřazeny.

Klinické, bezpečnostní a farmakokinetické (PK) údaje budou vyhodnocovány průběžně, pokud je však odpověď na léčbu nižší, než se očekávalo (např. ≤ 2 subjekty dosáhly klinické remise na základě modifikovaného Mayo skóre (MMS)), když 50 % ze subjektů dokončí týden 8 nebo přeruší před týdnem 8, studijní tým zhodnotí dostupná data (klinická, bezpečnostní a farmakokinetická), aby vyhodnotil, zda by mělo být chování studie změněno.

Toto hodnocení bude založeno na klinickém úsudku a následujících pokynech

  • Zvažte zahájení nové kohorty subjektů používajících QD dávku až 320 mg, pokud existují endoskopické nebo histologické důkazy přínosu pro proximální tlusté střevo, ale omezená nebo žádná expozice/účinnost léku na distální tlusté střevo. Existují také důkazy o potenciální celkové účinnosti (celkové Mayo skóre (TMS), MMS, PMS) výsledky a přijatelná bezpečnost (nežádoucí účinky (AE)/vitální stavy/výsledky klinických laboratorních testů) a expozice (PK).
  • Zvažte ukončení studie, pokud neexistují žádné důkazy o expozici/účinnosti léku v tlustém střevě pozorované endoskopií nebo biopsií, ani důkazy o potenciální celkové účinnosti (TMS, MMS, PMS) nebo nepřijatelná bezpečnost (AE/laboratoře/životní funkce) nebo expozice ( PK).
  • Pokračujte ve studii s dávkou GED-0301 160 mg QD. Pokud je dávková skupina GED-0301 160 mg QD přerušena a je přidána nová dávková skupina, bude do nové dávkové skupiny zařazeno dalších 40 subjektů. Subjekty zapsané po rozhodnutí upravit dávku GED-0301 dostanou následující léčbu:
  • Indukční fáze - GED-0301, až 320 mg QD, po dobu 8 týdnů;
  • Fáze prodloužení - GED-0301, až 320 mg se střídajícím se dávkovacím schématem (GED-0301, až 320 mg QD po dobu 4 týdnů, následované 4 týdny bez léčby GED-0301) po dobu dalších 44 týdnů. Subjekty, které nedosáhnou alespoň 20% snížení PMS od výchozí hodnoty v týdnu 12, budou ze studie vyřazeny. Aktivně zařazené subjekty nebudou úpravou dávky ovlivněny. Subjekty užívající kortikosteroidy na začátku začnou snižovat své kortikosteroidy v 8. týdnu (konec indukční fáze), pokud dosáhnou klinické odpovědi, definované jako snížení od výchozí hodnoty o alespoň 2 body a alespoň o 25 %, spolu se snížením RBS alespoň 1 bod nebo absolutní RBS ≤ 1 v MMS. Endoskopické subskóre hodnocené zkoušejícím bude použito pro výpočet MMS 8. týdne.

Studie se bude skládat ze 4 fází:

  • Screeningová fáze - až 4 týdny
  • Indukční fáze - 8 týdnů
  • Fáze prodloužení - 44 týdnů
  • Fáze následného pozorování – 4 týdny Subjekty, které dokončí fázi prodloužení, a ti jedinci, kteří z jakéhokoli důvodu předčasně ukončí studii, vstoupí do fáze sledování po léčbě, což je období 4 týdnů po poslední dávce Investigational Product (IP). Studie bude provedena v souladu se správnou klinickou praxí (GCP) Mezinárodní konference o harmonizaci (ICH).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Lom, Bulharsko, 3600
        • Multiprofile Hospotal for Active Treatment- Sveti Nikolay Chudotvoretz - LOM EOOD
      • Sofia, Bulharsko, 1632
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Doverie AD
      • Sofia, Bulharsko, 1712
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Panteleimon - Sofia AD
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
        • GI Research Institute
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital
      • Vaughan, Ontario, Kanada, L4L 4Y7
        • Toronto Digestive Disease Associates Inc
  • Maďarsko
      • Siófok, Maďarsko, 8600
        • Pándy Kálmán Megyei Kórház
  • Polsko
      • Czestochowa, Polsko, 42-200
        • Centrum Medyczne Sw. Lukasza
      • Sopot, Polsko, 81-756
        • Endoskopia Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polsko, 00-632
        • Centrum Zdrowia Matki, Dziecka i Mlodziezy
      • Wroclaw, Polsko, 53-025
        • LexMedica Osrodek Badan Klinicznych
  • Slovensko
      • Banska Bystrica, Slovensko, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta
      • Bratislava, Slovensko, 82606
        • Univerzitna nemocnica Bratislava
      • Bratislava, Slovensko, 83104
        • IBD Centrum s.r.o.
      • Nitra, Slovensko, 949 01
        • KM Management, spol. s r.o.
      • Presov, Slovensko, 080 01
        • GASTRO I., s.r.o.
  • Spojené státy
    • California
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 92660
        • Macks Research Group
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Medical Associates Research Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32605
        • Florida Research Network, LLC
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34102
        • Gastroenterology Group Of Naples
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Shafran Gastroenterology Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Chevy Chase Clinical Research
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Concorde Medical Group
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Gastroenterology Center of the MidSouth PC
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37211
        • Nashville Gastrointestinal Specialists
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Texas Digestive Disease Consultants - Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Southlake, Texas, Spojené státy, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants - Southlake
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
        • McGuire Veterans Affairs Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53715
        • Dean Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí splňovat následující kritéria, aby se mohly zapsat do studie:

    1. Subjekt je ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
    2. Subjekt je schopen porozumět a dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF) před prováděním jakýchkoli hodnocení/postupů souvisejících se studií.
    3. Subjekt je ochoten a schopen dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
    4. Subjekt musí mít diagnózu ulcerózní kolitidy (UC) s dobou trvání alespoň 3 měsíce před screeningem.
    5. Subjekt musí mít středně těžkou až těžkou ulcerózní kolitidu (UC), definovanou jako Modified Mayo skóre (MMS) ≥ 4 až ≤ 9 se subskóre rektálního krvácení (RBS) ≥ 1 při screeningu.
    6. Subjekt musí mít při screeningu Mayo endoskopické subskóre ≥ 2.

    7. Subjekt musí selhat nebo zažít nesnášenlivost alespoň jednoho z následujících:

      aminosalicyláty; budesonid; systémové kortikosteroidy; imunosupresiva (např. 6-merkaptopurin (6-MP) nebo azathioprin (AZA)) nebo blokátory tumor nekrotizujícího faktoru (TNF)-α (např. infliximab, adalimumab nebo golimumab)

    8. Subjekt musí splňovat následující laboratorní kritéria:

      1. Počet bílých krvinek ≥ 3000/mm3 (≥ 3,0 X 109/l)
      2. Počet krevních destiček ≥ 100 000/mm3 (≥ 100 X 109/L)
      3. Sérový kreatinin ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/L)
      4. Aspartáttransamináza (AST/sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT)) a alanintransamináza (ALT/sérová pyrohroznová transamináza (SGPT) 2,5 x horní hranice normálu (ULN)
      5. Celkový bilirubin ≤ 2 mg/dl (≤ 34 μmol/L), pokud není potvrzena diagnóza Gilbertovy choroby
      6. Hemoglobin ≥ 9 g/dl (≥ 5,6 mmol/l)
      7. Aktivovaný parciální tromboplastinový čas (APTT) 1,5 X ULN
    9. Ženy ve fertilním věku (FCBP) musí mít negativní těhotenský test při screeningu a vstupních návštěvách. Ženy ve fertilním věku (FCBP), které se zabývají činností, při které je možné početí, musí používat jednu z popsaných schválených možností antikoncepce během léčby zkoumaným přípravkem (IP) a po dobu nejméně 28 dnů po užití poslední dávky zkoumaného přípravku (IP) níže: Možnost 1: Jakákoli z následujících vysoce účinných metod: hormonální antikoncepce (perorální, injekční, implantát, transdermální náplast, vaginální kroužek); nitroděložní tělísko (IUD); podvázání vejcovodů; nebo partnerská vasektomie; NEBO Možnost 2: Mužský nebo ženský kondom PLUS 1 další bariérová metoda: (a) bránice se spermicidem; b) cervikální čepička se spermicidem; nebo (c) antikoncepční houba se spermicidem.

    10. Muži (včetně těch, kteří prodělali vazektomii) při sexuální aktivitě se ženami, které jsou schopny otěhotnět, musí používat bariérovou antikoncepci (mužský latexový kondom nebo nelatexový kondom NENÍ vyroben z přírodní [zvířecí] membrány [například polyuretan] ) při užívání zkušebního přípravku (IP) a po dobu nejméně 28 dnů po poslední dávce.

      Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost některé z následujících položek vyřadí předmět ze zápisu:

    1. Subjekt má diagnózu Crohnova choroba (CD), neurčitá kolitida, ischemická kolitida, mikroskopická kolitida, radiační kolitida nebo kolitida spojená s divertikulárním onemocněním.
    2. Subjekt má ulcerózní kolitidu omezenou na distální 15 cm nebo méně (např. ulcerózní proktitidu).
    3. Subjekt podstoupil chirurgický zákrok jako léčbu ulcerózní kolitidy (UC) nebo který, podle názoru výzkumníka, pravděpodobně bude vyžadovat chirurgický zákrok pro ulcerózní kolitidu (UC) během studie.
    4. Subjekt má klinické příznaky naznačující fulminantní kolitidu nebo toxické megakolon.
    5. Subjekt má stolici pozitivní na jakýkoli střevní patogen nebo Clostridium difficile (C. difficile) toxin při screeningu.
    6. Subjekt má v anamnéze kolorektální karcinom nebo kolorektální dysplazii.
    7. Předchozí léčba více než 2 blokátory tumor nekrotizujícího faktoru (TNF)-α (např. infliximab, adalimumab nebo golimumab).
    8. Předchozí léčba jakýmikoli antagonisty integrinu (např. natalizumab nebo vedolizumab).
    9. Použití blokátorů tumor nekrotizujícího faktoru (TNF)-α do 8 týdnů od screeningu.
    10. Subjekt měl předchozí léčbu kyselinou mykofenolovou, takrolimem, sirolimem, cyklosporinem, thalidomidem nebo aferézou (např. Adacolumn®) pro léčbu ulcerózní kolitidy (UC). Kromě toho je také vyloučeno předchozí použití kterékoli z těchto léčebných modalit pro jinou indikaci než ulcerózní kolitidu (UC) během 8 týdnů od screeningu.
    11. Subjekt dostal intravenózní (IV) kortikosteroidy do 2 týdnů od screeningu.
    12. Subjekt dostal topickou léčbu 5 aminosalicylovou kyselinou (5-ASA) nebo kortikosteroidní klystýry nebo čípky během 2 týdnů od screeningu.
    13. Subjekt dostal úplnou parenterální výživu (TPN) do 4 týdnů od screeningu.
    14. Subjekt má v anamnéze jakoukoli klinicky významnou neurologickou, renální, jaterní, gastrointestinální, plicní, metabolickou, kardiovaskulární, psychiatrickou, endokrinní, hematologickou poruchu nebo onemocnění nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího bránil subjektu v účasti na studie.
    15. Subjekt má jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který ho vystavuje nepřijatelnému riziku, pokud by se měl účastnit studie, nebo omezuje schopnost interpretovat data ze studie.
    16. Subjekt je těhotná nebo kojí.
    17. Subjekt měl v anamnéze některý z následujících srdečních stavů během 6 měsíců od screeningu: infarkt myokardu, akutní koronární syndrom, nestabilní angina pectoris, nově vzniklá fibrilace síní, nový flutter síní, atrioventrikulární blok druhého nebo třetího stupně, ventrikulární fibrilace, ventrikulární tachykardie, srdeční selhání, srdeční chirurgie, intervenční srdeční katetrizace (s umístěním stentu nebo bez něj), intervenční elektrofyziologický postup nebo přítomnost implantovaného defibrilátoru.
    18. Subjekt má známou aktivní současnou nebo anamnézu lékařsky důležitých rekurentních bakteriálních, virových, plísňových, mykobakteriálních nebo jiných infekcí (včetně, ale bez omezení na tuberkulózu a atypické mykobakteriální onemocnění a herpes zoster), viru lidské imunodeficience (HIV) nebo jakékoli závažné epizody infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu intravenózními (IV) nebo perorálními antibiotiky do 4 týdnů od screeningu.
    19. Subjekt má v anamnéze vrozenou nebo získanou imunodeficienci (např. onemocnění s běžnou variabilní imunodeficiencí).

    20. Subjekt má v anamnéze malignitu, kromě:

      1. Ošetřené (tj. vyléčené) bazocelulární nebo spinocelulární karcinomy kůže in situ
      2. Léčená (tj. vyléčená) cervikální intraepiteliální neoplazie nebo karcinom in situ děložního čípku bez známek recidivy během předchozích 5 let
    21. Subjekt obdržel testovaný lék nebo zařízení do 1 měsíce od screeningu.
    22. Subjekt měl v anamnéze zneužívání alkoholu, drog nebo chemikálií během 6 měsíců před screeningem.
    23. Subjekt má známou přecitlivělost na oligonukleotidy nebo jakoukoli složku zkoumaného produktu (IP).
    24. Subjekt byl dříve léčen GED-0301 nebo se účastnil klinické studie zahrnující GED-0301.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GED-0301 160 mg jednou denně (QD)
Pacienti budou dostávat perorálně GED-0301 160 mg jednou denně (QD) po dobu 52 týdnů léčby.
Lék: GED-0301
Ostatní jména:
  • Mongersen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli klinické remise v modifikovaném Mayo skóre (MMS) v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
Klinická remise byla definována jako modifikované Mayo skóre ≤ 2, bez individuálního dílčího skóre > 1, v 8. týdnu. MMS bylo založeno na modifikaci celkového skóre Mayo (TMS), které zahrnovalo frekvenci stolice, rektální krvácení a endoskopická podskóre TMS a vylučovalo dílčí skóre Physician's Global Assessment (PGA), protože se jednalo o globální měření, které je subjektivní. v přírodě. MMS se pohybuje od 0 do 9 bodů, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší závažnost onemocnění. Podskóre endoskopie byla centrálně revidována. Dvoustranné intervaly spolehlivosti pro procento v rámci skupiny byly založeny na metodě Wilsonova skóre.
Výchozí stav do týdne 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli modifikovaného Mayo skóre ≤ 2, s podskóre rektálního krvácení (RBS) 0 a podskóre frekvence stolice (SFS) a Mayo endoskopické podskóre ≤ 1 v týdnu 8
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

MMS byla použita k hodnocení aktivity onemocnění pomocí 3 složek: frekvence stolice, rektální krvácení a endoskopie; MMS se pohybuje od 0 do 9, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.

Dílčí skóre frekvence stolice bylo definováno jako 0-3:

0 = Normální počet stolic pro pacienta

  1. = 1-2 stolice denně více než normálně
  2. = 3-4 stolice více než normálně
  3. = 5 nebo více stolic více než normálně

Rektální krvácení (podskóre 0-3) bylo definováno jako:

0 = Žádná krev

  1. = Proužky krve se stolicí méně než poloviční
  2. = Zjevná krev se stolicí většinu času
  3. = Jen krev prochází

Endoskopické dílčí skóre: Nálezy byly definovány jako:

0 = normální nebo neaktivní onemocnění

  1. = Mírné onemocnění (erytém, snížená vaskulární struktura, mírná drobivost)
  2. = Středně těžká nemoc (výrazný erytém, chybějící vaskulární vzor, ​​drobivé eroze)
  3. = těžké onemocnění (spontánní krvácení, ulcerace)
Výchozí stav do týdne 8
Procento účastníků, kteří dosáhli Mayo endoskopického subskóre ≤ 1 v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Mayo endoskopické subskóre ≤ 1 bylo hodnoceno a hodnoceno u účastníků, kteří dosáhli Mayo endoskopického subskóre v 8. týdnu. Nálezy endoskopického subskóre jsou definovány jako:

0 = normální nebo neaktivní onemocnění

  1. = Mírné onemocnění (erytém, snížená vaskulární struktura, mírná drobivost)
  2. = Středně těžká nemoc (výrazný erytém, chybějící vaskulární vzor, ​​drobivé eroze)
  3. = Těžké onemocnění (spontánní krvácení, ulcerace) Skóre endoskopie bylo centrálně hodnoceno. Dvoustranné 95% CI pro procento v rámci skupiny byly založeny na metodě Wilsonova skóre.
Výchozí stav do týdne 8
Procento účastníků, kteří dosáhli Mayo endoskopického subskóre ≤ 1 podle jednotlivých segmentů v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

V 8. týdnu bylo hodnoceno Mayo endoskopické subskóre podle jednotlivých segmentů (rektum, sigmoideum, sestupný tračník, transverzální tračník, vzestupné tračník/cékum) ≤ 1.

Nálezy endoskopického subskóre jsou definovány jako:

0 = normální nebo neaktivní onemocnění

  1. = Mírné onemocnění (erytém, snížená vaskulární struktura, mírná drobivost)
  2. = Středně těžká nemoc (výrazný erytém, chybějící vaskulární vzor, ​​drobivé eroze)
  3. = Těžké onemocnění (spontánní krvácení, ulcerace) Skóre endoskopie bylo centrálně hodnoceno. Dvoustranné 95% CI pro procento v rámci skupiny byly založeny na metodě Wilsonova skóre.
Výchozí stav do týdne 8
Procento účastníků, kteří dosáhli klinické odpovědi v upraveném skóre Mayo v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Klinická odpověď v MMS byla definována jako snížení MMS od výchozí hodnoty alespoň o 2 body a alespoň 25 %, spolu se snížením RBS alespoň o 1 bod nebo absolutní RBS ≤ 1. MMS byla založena na frekvenci stolice, rektálním krvácení a endoskopických subskórech TMS a vylučovala PGA subskóre. MMS se pohybuje od 0 do 9 bodů, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší závažnost onemocnění. RBS byla definována jako:

0 = Žádná krev

  1. = Proužky krve se stolicí méně než poloviční
  2. = Zjevná krev se stolicí většinu času
  3. = Projde samotná krev Denní skóre krvácení představuje nejzávažnější krvácení skóre představuje nejzávažnější krvácení za den.
Výchozí stav do týdne 8
Procento účastníků, kteří dosáhli endoskopické odpovědi Mayo v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 8

Endoskopická odpověď byla definována jako pokles od výchozí hodnoty alespoň o 1 bod v Mayo endoskopickém subskóre. Nálezy endoskopického subskóre Mayo jsou definovány jako:

0 = normální nebo neaktivní onemocnění

  1. = Mírné onemocnění (erytém, snížená vaskulární struktura, mírná drobivost)
  2. = Středně těžká nemoc (výrazný erytém, chybějící vaskulární vzor, ​​drobivé eroze)
  3. = těžké onemocnění (spontánní krvácení, ulcerace) Podskóre endoskopie byla centrálně hodnocena. Dvoustranné 95% CI pro procento v rámci skupiny byly založeny na metodě Wilsonova skóre.
Výchozí stav a týden 8
Procento účastníků, kteří dosáhli klinické remise v celkovém Mayo skóre (TMS) v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Klinická remise v celkovém Mayo skóre byla definována jako celkové Mayo skóre ≤ 2, bez individuálního dílčího skóre >1. TMS je přístroj určený k měření aktivity onemocnění ulcerózní kolitidy. TMS se pohybuje od 0 do 12 bodů. Skládá se ze 4 dílčích skóre, z nichž každé je odstupňované od 0 do 3, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.

  • Podskóre frekvence stolice (SFS)
  • Subskóre rektálního krvácení (RBS)
  • Endoskopické dílčí skóre
  • Physician's Global Assessment (PGA)
Výchozí stav do týdne 8
Procento účastníků, kteří dosáhli klinické odpovědi v celkovém skóre Mayo v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Klinická odpověď v TMS byla definována jako snížení TMS od výchozí hodnoty o ≥ 3 body a ≥ 30 %, spolu se snížením RBS o ≥ 1 bod nebo absolutní RBS o ≤ 1 v 8. týdnu. TMS je přístroj určený k měření aktivity onemocnění ulcerózní kolitidy. TMS se pohybuje od 0 do 12 bodů. Skládá se ze 4 dílčích skóre, z nichž každé je odstupňované od 0 do 3, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.

  • Podskóre frekvence stolice
  • Podskóre rektálního krvácení
  • Endoskopické dílčí skóre
  • Globální hodnocení lékaře
Výchozí stav do týdne 8
Počet účastníků, kteří zažili naléhavé nežádoucí účinky léčby (TEAE)
Časové okno: Od prvního dne mongersenu do 28 dnů po poslední dávce IP nebo při následné návštěvě, podle toho, co nastalo dříve; maximální délka léčby byla 56 týdnů
TEAE byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE) vyskytující se nebo zhoršující se při nebo po první léčbě mongersenem a až 28 dní po poslední dávce mongersenu nebo posledním datu sledování, podle toho, co nastalo dříve. Závažná AE = jakákoli AE, která má za následek smrt; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; je vrozená anomálie/vrozená vada; představuje důležitou lékařskou událost. Závažnost AE byla hodnocena zkoušejícím na základě následující stupnice: Mírné = asymptomatické nebo mírné symptomy; pouze klinická nebo diagnostická pozorování; Střední = Příznaky způsobují střední nepohodlí; Závažné (mohou být nezávažné nebo vážné) = příznaky způsobující vážné nepohodlí/bolest.
Od prvního dne mongersenu do 28 dnů po poslední dávce IP nebo při následné návštěvě, podle toho, co nastalo dříve; maximální délka léčby byla 56 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Celgene

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Keith Usiskin, M.D, Celgene Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

6. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

8. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

10. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GED-0301-UC-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kolitida, ulcerózní

Klinické studie na GED-0301

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit