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Uno studio di efficacia e sicurezza di Mongersen (GED-0301) in soggetti con colite ulcerosa attiva

16 ottobre 2018 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico per esplorare l'efficacia e la sicurezza di MONGERSON (GED-0301) in soggetti con colite ulcerosa attiva.

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico per esplorare l'efficacia e la sicurezza del GED-0301 orale in soggetti con CU attiva, definita come un punteggio Mayo modificato (MMS) ≥ 4 e ≤ 9 e un sottopunteggio Mayo endoscopico ≥ 2 .

Circa 40 soggetti saranno arruolati utilizzando un sistema di risposta vocale interattivo (IVRS) o un sistema di risposta web interattivo (IWRS) per ricevere GED-0301 orale in aperto 160 mg per la durata di 52 settimane di trattamento. L'arruolamento di soggetti con precedente esposizione a bloccanti del TNF-α sarà limitato a circa 15 soggetti. Il numero di soggetti con colite estesa è mirato a comprendere circa il 50% dell'intera popolazione dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti idonei avranno la visita di riferimento (settimana 0/ visita 2) e riceveranno i seguenti trattamenti:

  • Fase di induzione - GED-0301 160 mg una volta al giorno (QD) per 8 settimane;
  • Fase di estensione - GED-0301 160 mg su programma di dosaggio alternato (GED-0301 160 mg QD per 4 settimane, seguite da 4 settimane senza trattamento GED-0301) per ulteriori 44 settimane. I soggetti che non raggiungono almeno una riduzione del 20% nel punteggio parziale di Mayo (PMS) rispetto al basale alla settimana 12 verranno interrotti dallo studio.

I dati clinici, di sicurezza e farmacocinetici (PK) saranno valutati su base continuativa, tuttavia, se la risposta al trattamento è inferiore al previsto (p. es., ≤2 soggetti che raggiungono la remissione clinica sulla base del punteggio Mayo modificato (MMS)) quando il 50% dei soggetti completa la settimana 8 o interrompe prima della settimana 8, il team dello studio esaminerà i dati disponibili (clinici, sicurezza e PK) per valutare se la condotta dello studio debba essere modificata.

Questa valutazione si baserà sul giudizio clinico e sulla seguente guida

  • Prendere in considerazione l'avvio di una nuova coorte di soggetti utilizzando una dose QD fino a 320 mg se vi è evidenza endoscopica o istologica di beneficio del colon prossimale ma limitata o nessuna esposizione/efficacia al farmaco del colon distale. Inoltre, vi sono prove di potenziale efficacia complessiva (punteggio Mayo totale (TMS), MMS, PMS) e sicurezza accettabile (eventi avversi (AE)/valori vitali/risultati dei test di laboratorio clinici) ed esposizione (PK).
  • Prendere in considerazione l'interruzione dello studio se non ci sono prove di esposizione/efficacia del farmaco nel colon osservate mediante endoscopia o biopsia né prove di potenziali risultati di efficacia complessiva (TMS, MMS, PMS) o sicurezza inaccettabile (AE/labs/vitals) o esposizione ( PK).
  • Continuare lo studio con la dose GED-0301 160 mg QD. Se il gruppo di dosaggio GED-0301 160 mg QD viene interrotto e viene aggiunto un nuovo gruppo di dosaggio, altri 40 soggetti verranno arruolati nel nuovo gruppo di dosaggio. I soggetti arruolati in seguito alla decisione di aggiustare la dose di GED-0301 riceveranno i seguenti trattamenti:
  • Fase di induzione - GED-0301, fino a 320 mg QD, per 8 settimane;
  • Fase di estensione- GED-0301, fino a 320 mg con programma di dosaggio alternato (GED-0301, fino a 320 mg QD per 4 settimane, seguite da 4 settimane senza trattamento GED-0301) per ulteriori 44 settimane. I soggetti che non raggiungono almeno una riduzione del 20% della sindrome premestruale rispetto al basale alla settimana 12 verranno interrotti dallo studio. I soggetti attivamente arruolati non saranno interessati dall'aggiustamento della dose. I soggetti che ricevono corticosteroidi al basale inizieranno a ridurre gradualmente i corticosteroidi alla settimana 8 (la fine della fase di induzione) se ottengono una risposta clinica, definita come una diminuzione dal basale di almeno 2 punti e almeno del 25%, insieme a una riduzione del RBS di almeno 1 punto o un RBS assoluto ≤ 1 nell'MMS. Il punteggio parziale dell'endoscopia valutato dallo sperimentatore verrà utilizzato per il calcolo dell'MMS della settimana 8.

Lo studio si articolerà in 4 fasi:

  • Fase di screening - fino a 4 settimane
  • Fase di induzione - 8 settimane
  • Fase di estensione - 44 settimane
  • Fase di follow-up osservazionale - 4 settimane I soggetti che completano la fase di estensione e i soggetti che interrompono prematuramente lo studio per qualsiasi motivo entreranno nella fase di follow-up osservazionale post-trattamento, il periodo di 4 settimane dopo l'ultima dose di Prodotto sperimentale (PI). Lo studio sarà condotto in conformità con le buone pratiche cliniche (GCP) della Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Lom, Bulgaria, 3600
        • Multiprofile Hospotal for Active Treatment- Sveti Nikolay Chudotvoretz - LOM EOOD
      • Sofia, Bulgaria, 1632
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Doverie AD
      • Sofia, Bulgaria, 1712
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Panteleimon - Sofia AD
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
        • GI Research Institute
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital
      • Vaughan, Ontario, Canada, L4L 4Y7
        • Toronto Digestive Disease Associates Inc
  • Polonia
      • Czestochowa, Polonia, 42-200
        • Centrum Medyczne Sw. Lukasza
      • Sopot, Polonia, 81-756
        • Endoskopia Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polonia, 00-632
        • Centrum Zdrowia Matki, Dziecka i Mlodziezy
      • Wroclaw, Polonia, 53-025
        • LexMedica Osrodek Badan Klinicznych
  • Slovacchia
      • Banska Bystrica, Slovacchia, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta
      • Bratislava, Slovacchia, 82606
        • Univerzitna nemocnica Bratislava
      • Bratislava, Slovacchia, 83104
        • IBD Centrum s.r.o.
      • Nitra, Slovacchia, 949 01
        • KM Management, spol. s r.o.
      • Presov, Slovacchia, 080 01
        • GASTRO I., s.r.o.
  • Stati Uniti
    • California
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92660
        • Macks Research Group
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Medical Associates Research Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32605
        • Florida Research Network, LLC
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34102
        • Gastroenterology Group Of Naples
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Shafran Gastroenterology Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Chevy Chase Clinical Research
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Concorde Medical Group
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Gastroenterology Center of the MidSouth PC
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37211
        • Nashville Gastrointestinal Specialists
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Texas Digestive Disease Consultants - Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Southlake, Texas, Stati Uniti, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants - Southlake
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
        • McGuire Veterans Affairs Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715
        • Dean Medical Center
  • Ungheria
      • Siófok, Ungheria, 8600
        • Pándy Kálmán Megyei Kórház

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono soddisfare i seguenti criteri per essere arruolati nello studio:

    1. Il soggetto ha ≥ 18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
    2. - Il soggetto è in grado di comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato (ICF) prima di condurre qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio.
    3. - Il soggetto è disposto e in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
    4. Il soggetto deve avere una diagnosi di colite ulcerosa (CU) con una durata di almeno 3 mesi prima dello screening.
    5. - Il soggetto deve avere colite ulcerosa (CU) da moderata a grave, definita come punteggio Mayo modificato (MMS) da ≥ 4 a ≤ 9 con sottopunteggio di sanguinamento rettale (RBS) ≥ 1 allo screening.
    6. Il soggetto deve avere un sottopunteggio endoscopico Mayo ≥ 2 allo screening.

    7. Il soggetto deve aver fallito o manifestato intolleranza ad almeno uno dei seguenti:

      amminosalicilati; budesonide; corticosteroidi sistemici; immunosoppressori (p. es., 6-mercaptopurina (6-MP) o azatioprina (AZA)) o bloccanti del fattore di necrosi tumorale (TNF)-α (p. es., infliximab, adalimumab o golimumab)

    8. Il soggetto deve soddisfare i seguenti criteri di laboratorio:

      1. Conta dei globuli bianchi ≥ 3000/mm3 (≥ 3,0 X 109/L)
      2. Conta piastrinica ≥ 100.000/mm3 (≥ 100 X 109/L)
      3. Creatinina sierica ≤ 1,5 mg/dL (≤ 132,6 μmol/L)
      4. Aspartato transaminasi (AST/siero glutammico ossalacetico transaminasi (SGOT)) e alanina transaminasi (ALT/siero piruvico transaminasi (SGPT) 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
      5. Bilirubina totale ≤ 2 mg/dL (≤ 34 μmol/L) a meno che non vi sia una diagnosi confermata di malattia di Gilbert
      6. Emoglobina ≥ 9 g/dL (≥ 5,6 mmol/L)
      7. Tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) 1,5 X ULN
    9. Le donne in età fertile (FCBP) devono avere un test di gravidanza negativo alle visite di screening e al basale. Durante il trattamento con Prodotto sperimentale (IP) e per almeno 28 giorni dopo l'assunzione dell'ultima dose di Prodotto sperimentale (IP), le donne in età fertile (FCBP) che svolgono attività in cui è possibile il concepimento devono utilizzare una delle opzioni contraccettive approvate descritte di seguito: Opzione 1: Uno qualsiasi dei seguenti metodi altamente efficaci: contraccezione ormonale (orale, iniezione, impianto, cerotto transdermico, anello vaginale); dispositivo intrauterino (IUD); legatura delle tube; o vasectomia del partner; OPPURE Opzione 2: preservativo maschile o femminile PIÙ 1 metodo di barriera aggiuntivo: (a) diaframma con spermicida; (b) cappuccio cervicale con spermicida; o (c) spugna contraccettiva con spermicida.

    10. I soggetti di sesso maschile (inclusi quelli che hanno subito una vasectomia) quando intraprendono attività sessuali con donne in grado di rimanere incinte devono utilizzare un contraccettivo di barriera (preservativo maschile in lattice o preservativo non in lattice NON fatto di membrana naturale [animale] [ad esempio, poliuretano] ) durante il trattamento con il prodotto sperimentale (IP) e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose.

      Criteri di esclusione:

  • La presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi escluderà un soggetto dall'iscrizione:

    1. Il soggetto ha una diagnosi di malattia di Crohn (CD), colite indeterminata, colite ischemica, colite microscopica, colite da radiazioni o colite associata a malattia diverticolare.
    2. Il soggetto ha una colite ulcerosa limitata a 15 cm distali o meno (p. es., proctite ulcerosa).
    3. Il soggetto ha subito un intervento chirurgico come trattamento per la colite ulcerosa (UC) o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe richiedere un intervento chirurgico per la colite ulcerosa (UC) durante lo studio.
    4. Il soggetto presenta segni clinici suggestivi di colite fulminante o megacolon tossico.
    5. Il soggetto è positivo alle feci per qualsiasi patogeno enterico o Clostridium difficile (C. difficile) allo screening.
    6. Il soggetto ha una storia di cancro colorettale o displasia colorettale.
    7. Precedente trattamento con più di 2 bloccanti del fattore di necrosi tumorale (TNF)-α (p. es., infliximab, adalimumab o golimumab).
    8. Precedente trattamento con qualsiasi antagonista dell'integrina (p. es., natalizumab o vedolizumab).
    9. Uso di bloccanti del fattore di necrosi tumorale (TNF)-α entro 8 settimane dallo screening.
    10. Il soggetto era stato precedentemente trattato con acido micofenolico, tacrolimus, sirolimus, ciclosporina, talidomide o aferesi (ad es. Adacolumn®) per il trattamento della colite ulcerosa (CU). Inoltre, è escluso anche l'uso precedente di una qualsiasi di queste modalità di trattamento per un'indicazione diversa dalla colite ulcerosa (UC) entro 8 settimane dallo screening.
    11. Il soggetto ha ricevuto corticosteroidi per via endovenosa (IV) entro 2 settimane dallo screening.
    12. - Il soggetto ha ricevuto un trattamento topico con clisteri o supposte di acido 5 aminosalicilico (5-ASA) o corticosteroidi entro 2 settimane dallo screening.
    13. - Il soggetto ha ricevuto nutrizione parenterale totale (TPN) entro 4 settimane dallo screening.
    14. - Il soggetto ha una storia di qualsiasi disturbo o malattia neurologica, renale, epatica, gastrointestinale, polmonare, metabolica, cardiovascolare, psichiatrica, endocrina, ematologica clinicamente significativa o qualsiasi altra condizione medica che, a parere dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di partecipare a lo studio.
    15. - Il soggetto presenta qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
    16. Il soggetto è incinta o sta allattando.
    17. Il soggetto ha una storia di una qualsiasi delle seguenti condizioni cardiache entro 6 mesi dallo screening: infarto miocardico, sindrome coronarica acuta, angina instabile, fibrillazione atriale di nuova insorgenza, flutter atriale di nuova insorgenza, blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado, fibrillazione ventricolare, tachicardia, insufficienza cardiaca, cardiochirurgia, cateterizzazione cardiaca interventistica (con o senza posizionamento di stent), procedura di elettrofisiologia interventistica o presenza di defibrillatore impiantato.
    18. - Il soggetto ha una storia o una storia attiva nota di infezioni batteriche, virali, fungine, micobatteriche o di altro tipo ricorrenti importanti dal punto di vista medico (inclusi ma non limitati a tubercolosi e malattia micobatterica atipica e Herpes zoster), virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o qualsiasi episodio importante di infezione che richiede il ricovero in ospedale o il trattamento con antibiotici per via endovenosa (IV) o orale entro 4 settimane dallo screening.
    19. Il soggetto ha una storia di immunodeficienza congenita o acquisita (ad es. malattia da immunodeficienza variabile comune).

    20. Il soggetto ha una storia di malignità, ad eccezione di:

      1. Carcinomi cutanei a cellule basali oa cellule squamose trattati (cioè curati) in situ
      2. Neoplasia intraepiteliale cervicale trattata (cioè curata) o carcinoma in situ della cervice senza evidenza di recidiva nei 5 anni precedenti
    21. - Il soggetto ha ricevuto un farmaco o dispositivo sperimentale entro 1 mese dallo screening.
    22. - Il soggetto ha una storia di abuso di alcol, droghe o sostanze chimiche nei 6 mesi precedenti lo screening.
    23. Il soggetto ha una nota ipersensibilità agli oligonucleotidi o a qualsiasi ingrediente nel prodotto sperimentale (IP).
    24. Il soggetto è stato trattato in precedenza con GED-0301 o ha partecipato a uno studio clinico che coinvolge GED-0301.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GED-0301 160 mg una volta al giorno (QD)
I pazienti riceveranno GED-0301 orale 160 mg una volta al giorno (QD) per la durata del trattamento di 52 settimane.
Droga: GED-0301
Altri nomi:
  • Mongersen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la remissione clinica nel punteggio Mayo modificato (MMS) alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
La remissione clinica è stata definita come un punteggio Mayo modificato di ≤ 2, senza punteggio parziale individuale > 1, alla settimana 8. L'MMS si basava su una modifica del punteggio Mayo totale (TMS) che includeva la frequenza delle feci, il sanguinamento rettale e i punteggi parziali endoscopici del TMS ed escludeva il punteggio parziale PGA (Physician's Global Assessment), poiché si trattava di una misura globale soggettiva in natura. L'MMS varia da 0 a 9 punti con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia. I punteggi parziali dell'endoscopia sono stati rivisti a livello centrale. Gli intervalli di confidenza a due code per la percentuale all'interno del gruppo erano basati sul metodo del punteggio di Wilson.
Dal basale alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un punteggio Mayo modificato di ≤ 2, con punteggio secondario di sanguinamento rettale (RBS) pari a 0 e punteggio secondario della frequenza delle feci (SFS) e punteggio secondario endoscopico Mayo ≤ 1 alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Un MMS è stato utilizzato per valutare l'attività della malattia utilizzando 3 componenti: frequenza delle feci, sanguinamento rettale ed endoscopia; l'MMS varia da 0 a 9 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.

Il punteggio secondario della frequenza delle feci è stato definito come 0-3:

0 = Numero normale di feci per paziente

  1. = 1-2 feci al giorno in più del normale
  2. = 3-4 feci in più del normale
  3. = 5 o più feci in più del normale

Il sanguinamento rettale (punteggio parziale 0-3) è stato definito come:

0 = Nessun sangue visto

  1. = Striature di sangue con feci meno della metà del tempo
  2. = Sangue evidente con le feci per la maggior parte del tempo
  3. = Solo il sangue passa

Sottopunteggio endoscopico: i risultati sono stati definiti come:

0 = Malattia normale o inattiva

  1. = Malattia lieve (eritema, ridotto pattern vascolare, lieve friabilità)
  2. = Malattia moderata (eritema marcato, mancanza di pattern vascolare, erosioni di friabilità)
  3. = Malattia grave (sanguinamento spontaneo, ulcerazione)
Dal basale alla settimana 8
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un punteggio secondario endoscopico Mayo di ≤ 1 alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Un sottopunteggio endoscopico Mayo di ≤ 1 è stato valutato e valutato nei partecipanti che hanno raggiunto un sottopunteggio endoscopico Mayo alla settimana 8. I risultati del punteggio parziale dell'endoscopia sono definiti come:

0 = Malattia normale o inattiva

  1. = Malattia lieve (eritema, ridotto pattern vascolare, lieve friabilità)
  2. = Malattia moderata (eritema marcato, mancanza di pattern vascolare, erosioni di friabilità)
  3. = Malattia grave (sanguinamento spontaneo, ulcerazione) I punteggi endoscopici sono stati rivisti a livello centrale. Gli IC bilaterali al 95% per la percentuale all'interno del gruppo erano basati sul metodo del punteggio di Wilson.
Dal basale alla settimana 8
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un sottopunteggio endoscopico Mayo di ≤ 1 per segmento individuale alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Un sottopunteggio endoscopico Mayo per singolo segmento (retto, sigma, colon discendente, colon trasverso, colon ascendente/cieco) di ≤ 1 è stato valutato alla settimana 8.

I risultati del punteggio parziale dell'endoscopia sono definiti come:

0 = Malattia normale o inattiva

  1. = Malattia lieve (eritema, ridotto pattern vascolare, lieve friabilità)
  2. = Malattia moderata (eritema marcato, mancanza di pattern vascolare, erosioni di friabilità)
  3. = Malattia grave (sanguinamento spontaneo, ulcerazione) I punteggi endoscopici sono stati rivisti a livello centrale. Gli IC bilaterali al 95% per la percentuale all'interno del gruppo erano basati sul metodo del punteggio di Wilson.
Dal basale alla settimana 8
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta clinica nel punteggio Mayo modificato alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

La risposta clinica nell'MMS è stata definita come una diminuzione rispetto al basale dell'MMS di almeno 2 punti e almeno del 25%, insieme a una riduzione dell'RBS di almeno 1 punto o un RBS assoluto ≤ 1. L'MMS era basato sulla frequenza delle feci, sul sanguinamento rettale e sui sottopunteggi endoscopici del TMS ed escludeva il sottopunteggio PGA. L'MMS varia da 0 a 9 punti con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia. L'RBS è stato definito come:

0 = Nessun sangue visto

  1. = Striature di sangue con feci meno della metà del tempo
  2. = Sangue evidente con le feci per la maggior parte del tempo
  3. = Passa solo il sangue Il punteggio del sanguinamento giornaliero rappresenta il punteggio del sanguinamento più grave rappresenta il sanguinamento più grave della giornata.
Dal basale alla settimana 8
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta endoscopica Mayo alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8

La risposta endoscopica è stata definita come una diminuzione rispetto al basale di almeno 1 punto nel sottopunteggio endoscopico Mayo. I risultati del punteggio secondario dell'endoscopia Mayo sono definiti come:

0 = Malattia normale o inattiva

  1. = Malattia lieve (eritema, ridotto pattern vascolare, lieve friabilità)
  2. = Malattia moderata (eritema marcato, mancanza di pattern vascolare, erosioni di friabilità)
  3. = Malattia grave (sanguinamento spontaneo, ulcerazione) I punteggi parziali dell'endoscopia sono stati rivisti a livello centrale. Gli IC bilaterali al 95% per la percentuale all'interno del gruppo erano basati sul metodo del punteggio di Wilson.
Basale e settimana 8
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una remissione clinica nel punteggio totale di Mayo (TMS) alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

La remissione clinica nel punteggio Mayo totale è stata definita come un punteggio Mayo totale di ≤ 2, senza punteggio parziale individuale > 1. Il TMS è uno strumento progettato per misurare l'attività della malattia della colite ulcerosa. Il TMS va da 0 a 12 punti. Consiste di 4 punteggi parziali, ciascuno classificato da 0 a 3 con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.

  • Sottopunteggio della frequenza delle feci (SFS)
  • Sottopunteggio sanguinamento rettale (RBS)
  • Sottopunteggio endoscopico
  • Valutazione globale del medico (PGA)
Dal basale alla settimana 8
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta clinica nel punteggio Mayo totale alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

La risposta clinica nel TMS è stata definita come una diminuzione rispetto al basale del TMS di ≥ 3 punti e ≥ 30%, insieme a una riduzione del RBS di ≥ 1 punto o un RBS assoluto di ≤ 1 alla settimana 8. Il TMS è uno strumento progettato per misurare l'attività della malattia della colite ulcerosa. Il TMS va da 0 a 12 punti. Consiste di 4 punteggi parziali, ciascuno classificato da 0 a 3 con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.

  • Sottopunteggio della frequenza delle feci
  • Sottopunteggio sanguinamento rettale
  • Sottopunteggio endoscopico
  • Valutazione globale del medico
Dal basale alla settimana 8
Il numero di partecipanti che hanno subito eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal primo giorno di mongersen fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP o alla visita di follow-up, se precedente; la durata massima del trattamento è stata di 56 settimane
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) verificatosi o peggiorato durante o dopo il primo trattamento con mongersen e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di mongersen o l'ultima data di follow-up, a seconda di quale evento si sia verificato prima. Un evento avverso grave = qualsiasi evento avverso che provochi la morte; è in pericolo di vita; richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; risulta in una disabilità/incapacità persistente o significativa; è un'anomalia congenita/difetto alla nascita; costituisce un importante evento medico. La gravità degli eventi avversi è stata valutata dallo sperimentatore e basata sulla seguente scala: Lieve = sintomi asintomatici o lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; Moderato = I sintomi causano disagio moderato; Grave (potrebbe essere non grave o grave) = sintomi che causano grave disagio/dolore.
Dal primo giorno di mongersen fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP o alla visita di follow-up, se precedente; la durata massima del trattamento è stata di 56 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Investigatori

  • Direttore dello studio: Keith Usiskin, M.D, Celgene Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

6 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

8 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

10 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GED-0301-UC-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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