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Une étude d'efficacité et d'innocuité de Mongersen (GED-0301) chez des sujets atteints de colite ulcéreuse active

16 octobre 2018 mis à jour par: Celgene

Une étude ouverte multicentrique de phase 2 pour explorer l'efficacité et l'innocuité de MONGERSON (GED-0301) chez des sujets atteints de colite ulcéreuse active.

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2, ouverte, visant à explorer l'efficacité et l'innocuité du GED-0301 oral chez des sujets atteints de CU active, définie comme un score Mayo modifié (MMS) ≥ 4 et ≤ 9 et un sous-score endoscopique Mayo≥ 2 .

Environ 40 sujets seront inscrits à l'aide d'un système de réponse vocale interactif (IVRS) ou d'un système de réponse Web interactif (IWRS) pour recevoir du GED-0301 oral en ouvert à 160 mg pendant une durée de traitement de 52 semaines. Le recrutement de sujets ayant déjà été exposés à des anti-TNF-α sera limité à environ 15 sujets. Le nombre de sujets atteints de colite étendue est ciblé pour comprendre environ 50 % de l'ensemble de la population de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets éligibles auront la visite de référence (semaine 0/visite 2) et recevront les traitements suivants :

  • Phase d'induction - GED-0301 160 mg une fois par jour (QD) pendant 8 semaines ;
  • Phase d'extension - GED-0301 160 mg selon un schéma posologique alterné (GED-0301 160 mg QD pendant 4 semaines, suivi de 4 semaines sans traitement GED-0301) pendant 44 semaines supplémentaires. Les sujets qui n'obtiennent pas une diminution d'au moins 20 % du score mayo partiel (PMS) par rapport au départ à la semaine 12 seront exclus de l'étude.

Les données cliniques, d'innocuité et pharmacocinétiques (PK) seront évaluées sur une base continue, cependant, si la réponse au traitement est plus faible que prévu (par exemple, ≤ 2 sujets obtenant une rémission clinique sur la base du score Mayo modifié (MMS)) lorsque 50 % des sujets terminent la semaine 8 ou interrompent avant la semaine 8, l'équipe de l'étude examinera les données disponibles (cliniques, innocuité et PK) pour évaluer si la conduite de l'étude doit être modifiée.

Cette évaluation sera basée sur le jugement clinique et les conseils suivants

  • Envisagez de commencer une nouvelle cohorte de sujets utilisant une dose quotidienne jusqu'à 320 mg s'il existe des preuves endoscopiques ou histologiques d'un bénéfice pour le côlon proximal, mais une exposition/efficacité limitée ou nulle du médicament pour le côlon distal. En outre, il existe des preuves d'efficacité globale potentielle (résultats du score Mayo total (TMS), MMS,PMS) et d'une sécurité acceptable (événements indésirables (EI)/vitaux/résultats des tests de laboratoire cliniques) et de l'exposition (PK).
  • Envisagez de mettre fin à l'étude s'il n'y a aucune preuve d'exposition/d'efficacité du médicament dans le côlon observée par endoscopie ou biopsie, ni de preuve de résultats potentiels d'efficacité globale (TMS, MMS, PMS) ou d'innocuité inacceptable (EI/laboratoires/vitaux) ou d'exposition ( PAQUET).
  • Poursuivre l'étude avec la dose GED-0301 de 160 mg QD. Si le groupe de dose GED-0301 160 mg QD est interrompu et qu'un nouveau groupe de dose est ajouté, 40 sujets supplémentaires seront inscrits dans le nouveau groupe de dose. Les sujets inscrits suite à la décision d'ajuster la dose de GED-0301 recevront les traitements suivants :
  • Phase d'induction - GED-0301, jusqu'à 320 mg par jour, pendant 8 semaines ;
  • Phase d'extension - GED-0301, jusqu'à 320 mg selon un schéma posologique alterné (GED-0301, jusqu'à 320 mg par jour pendant 4 semaines, suivi de 4 semaines sans traitement par GED-0301) pendant 44 semaines supplémentaires. Les sujets qui n'obtiennent pas une diminution d'au moins 20 % du SPM par rapport au départ à la semaine 12 seront exclus de l'étude. Les sujets activement inscrits ne seront pas affectés par l'ajustement de dose. Les sujets recevant des corticostéroïdes au départ commenceront à réduire leurs corticostéroïdes à la semaine 8 (la fin de la phase d'induction) s'ils obtiennent une réponse clinique, définie comme une diminution par rapport au départ d'au moins 2 points et d'au moins 25 %, ainsi qu'une réduction de la RBS d'au moins 1 point ou un RBS absolu ≤ 1 dans le MMS. Le sous-score d'endoscopie évalué par l'investigateur sera utilisé pour le calcul du MMS de la semaine 8.

L'étude comportera 4 phases :

  • Phase de dépistage - jusqu'à 4 semaines
  • Phase d'induction - 8 semaines
  • Phase d'extension - 44 semaines
  • Phase de suivi observationnel - 4 semaines Les sujets qui terminent la phase d'extension, et les sujets qui interrompent prématurément l'étude pour une raison quelconque, entreront dans la phase de suivi observationnel post-traitement, la période de 4 semaines après la dernière dose de Produit expérimental (PI). L'étude sera menée conformément aux bonnes pratiques cliniques (BPC) de la Conférence internationale sur l'harmonisation (ICH).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

41

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Lom, Bulgarie, 3600
        • Multiprofile Hospotal for Active Treatment- Sveti Nikolay Chudotvoretz - LOM EOOD
      • Sofia, Bulgarie, 1632
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Doverie AD
      • Sofia, Bulgarie, 1712
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Panteleimon - Sofia AD
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
        • GI Research Institute
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital
      • Vaughan, Ontario, Canada, L4L 4Y7
        • Toronto Digestive Disease Associates Inc
  • Hongrie
      • Siófok, Hongrie, 8600
        • Pándy Kálmán Megyei Kórház
  • Pologne
      • Czestochowa, Pologne, 42-200
        • Centrum Medyczne Sw. Lukasza
      • Sopot, Pologne, 81-756
        • Endoskopia Sp. z o.o.
      • Warsaw, Pologne, 00-632
        • Centrum Zdrowia Matki, Dziecka i Mlodziezy
      • Wroclaw, Pologne, 53-025
        • LexMedica Osrodek Badan Klinicznych
  • Slovaquie
      • Banska Bystrica, Slovaquie, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta
      • Bratislava, Slovaquie, 82606
        • Univerzitna nemocnica Bratislava
      • Bratislava, Slovaquie, 83104
        • IBD Centrum s.r.o.
      • Nitra, Slovaquie, 949 01
        • KM Management, spol. s r.o.
      • Presov, Slovaquie, 080 01
        • Gastro I., s.r.o.
  • États-Unis
    • California
      • Newport Beach, California, États-Unis, 92660
        • Macks Research Group
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Medical Associates Research Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32605
        • Florida Research Network, LLC
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Naples, Florida, États-Unis, 34102
        • Gastroenterology Group of Naples
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Shafran Gastroenterology Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Chevy Chase Clinical Research
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Concorde Medical Group
      • Rochester, New York, États-Unis, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, États-Unis, 38138
        • Gastroenterology Center of the MidSouth PC
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37211
        • Nashville Gastrointestinal Specialists
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Texas Digestive Disease Consultants - Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Southlake, Texas, États-Unis, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants - Southlake
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
        • McGuire Veterans Affairs Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53715
        • Dean Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent satisfaire aux critères suivants pour être inscrits à l'étude :

    1. Le sujet est âgé de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
    2. Le sujet est capable de comprendre et de signer volontairement un formulaire de consentement éclairé (ICF) avant de procéder à toute évaluation / procédure liée à l'étude.
    3. Le sujet est disposé et capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
    4. Le sujet doit avoir un diagnostic de colite ulcéreuse (CU) d'une durée d'au moins 3 mois avant le dépistage.
    5. Le sujet doit avoir une colite ulcéreuse (CU) modérée à sévère, définie comme un score Mayo modifié (MMS) ≥ 4 à ≤ 9 avec un sous-score de saignement rectal (RBS) ≥ 1 lors du dépistage.
    6. Le sujet doit avoir un sous-score endoscopique Mayo ≥ 2 lors de la sélection.

    7. Le sujet doit avoir échoué ou avoir éprouvé une intolérance à au moins l'un des éléments suivants :

      les aminosalicylates; budésonide; corticostéroïdes systémiques ; immunosuppresseurs (p. ex., 6-mercaptopurine (6-MP) ou azathioprine (AZA)) ou inhibiteurs du facteur de nécrose tumorale (TNF)-α (p. ex., infliximab, adalimumab ou golimumab)

    8. Le sujet doit répondre aux critères de laboratoire suivants :

      1. Nombre de globules blancs ≥ 3000/mm3 (≥ 3,0 X 109/L)
      2. Numération plaquettaire ≥ 100 000/mm3 (≥ 100 X 109/L)
      3. Créatinine sérique ≤ 1,5 mg/dL (≤ 132,6 μmol/L)
      4. Aspartate transaminase (AST/transaminase glutamique oxaloacétique sérique (SGOT)) et alanine transaminase (ALT/transaminase pyruvique sérique (SGPT) 2,5 X la limite supérieure de la normale (LSN)
      5. Bilirubine totale ≤ 2 mg/dL (≤ 34 μmol/L) sauf en cas de diagnostic confirmé de la maladie de Gilbert
      6. Hémoglobine ≥ 9 g/dL (≥ 5,6 mmol/L)
      7. Temps de thromboplastine partielle activée (APTT) 1,5 X LSN
    9. Les femmes en âge de procréer (FCBP) doivent avoir un test de grossesse négatif lors des visites de dépistage et de référence. Pendant qu'elles sont sous produit expérimental (IP) et pendant au moins 28 jours après avoir pris la dernière dose de produit expérimental (IP), les femmes en âge de procréer (FCBP) qui se livrent à une activité dans laquelle la conception est possible doivent utiliser l'une des options contraceptives approuvées décrites ci-dessous : Option 1 : L'une des méthodes hautement efficaces suivantes : contraception hormonale (orale, injection, implant, patch transdermique, anneau vaginal) ; dispositif intra-utérin (DIU); ligature des trompes; ou la vasectomie du partenaire ; OU Option 2 : Préservatif masculin ou féminin PLUS 1 méthode barrière supplémentaire : (a) diaphragme avec spermicide ; (b) cape cervicale avec spermicide; ou (c) éponge contraceptive avec spermicide.

    10. Les sujets masculins (y compris ceux qui ont subi une vasectomie) lorsqu'ils s'engagent dans une activité sexuelle avec des femmes capables de devenir enceintes doivent utiliser une contraception barrière (préservatif masculin en latex ou préservatif sans latex NON fabriqué à partir de membrane naturelle [animale] [par exemple, polyuréthane] ) alors qu'il était sous produit expérimental (IP) et pendant au moins 28 jours après la dernière dose.

      Critère d'exclusion:

  • La présence de l'un des éléments suivants exclura un sujet de l'inscription :

    1. Le sujet a un diagnostic de maladie de Crohn (MC), de colite indéterminée, de colite ischémique, de colite microscopique, de colite radique ou de colite associée à une maladie diverticulaire.
    2. Le sujet a une colite ulcéreuse limitée à 15 cm distal ou moins (par exemple, rectite ulcéreuse).
    3. Le sujet a subi une intervention chirurgicale pour le traitement de la colite ulcéreuse (CU) ou qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible de nécessiter une intervention chirurgicale pour la colite ulcéreuse (CU) au cours de l'étude.
    4. Le sujet présente des signes cliniques évoquant une colite fulminante ou un mégacôlon toxique.
    5. Le sujet a des selles positives pour tout agent pathogène entérique ou Clostridium difficile (C. difficile) toxine lors du dépistage.
    6. Le sujet a des antécédents de cancer colorectal ou de dysplasie colorectale.
    7. Traitement antérieur avec plus de 2 inhibiteurs du facteur de nécrose tumorale (TNF)-α (p. ex., infliximab, adalimumab ou golimumab).
    8. Traitement antérieur avec tout antagoniste des intégrines (p. ex., natalizumab ou vedolizumab).
    9. Utilisation de bloqueurs du facteur de nécrose tumorale (TNF)-α dans les 8 semaines suivant le dépistage.
    10. Le sujet a déjà reçu un traitement avec de l'acide mycophénolique, du tacrolimus, du sirolimus, de la cyclosporine, de la thalidomide ou une aphérèse (par exemple, Adacolumn®) pour le traitement de la colite ulcéreuse (CU). De plus, l'utilisation antérieure de l'une de ces modalités de traitement pour une indication autre que la colite ulcéreuse (CU) dans les 8 semaines suivant le dépistage est également exclue.
    11. Le sujet a reçu des corticostéroïdes par voie intraveineuse (IV) dans les 2 semaines suivant le dépistage.
    12. - Le sujet a reçu un traitement topique avec de l'acide 5-aminosalicylique (5-ASA) ou des lavements ou des suppositoires de corticostéroïdes dans les 2 semaines suivant le dépistage.
    13. Le sujet a reçu une nutrition parentérale totale (TPN) dans les 4 semaines suivant le dépistage.
    14. - Le sujet a des antécédents de tout trouble ou maladie neurologique, rénal, hépatique, gastro-intestinal, pulmonaire, métabolique, cardiovasculaire, psychiatrique, endocrinien, hématologique cliniquement significatif, ou de toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de participer à l'étude.
    15. - Le sujet a une condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui expose le sujet à un risque inacceptable s'il devait participer à l'étude ou perturbe sa capacité à interpréter les données de l'étude.
    16. Le sujet est enceinte ou allaite.
    17. - Le sujet a des antécédents de l'une des affections cardiaques suivantes dans les 6 mois suivant le dépistage : infarctus du myocarde, syndrome coronarien aigu, angor instable, nouvelle apparition de fibrillation auriculaire, nouveau flutter auriculaire, bloc auriculo-ventriculaire du deuxième ou du troisième degré, fibrillation ventriculaire, ventriculaire tachycardie, insuffisance cardiaque, chirurgie cardiaque, cathétérisme cardiaque interventionnel (avec ou sans pose de stent), procédure d'électrophysiologie interventionnelle ou présence d'un défibrillateur implanté.
    18. - Le sujet a un courant actif connu ou des antécédents d'infections bactériennes, virales, fongiques, mycobactériennes ou autres récurrentes médicalement importantes (y compris, mais sans s'y limiter, la tuberculose et la maladie mycobactérienne atypique et le zona), le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou tout épisode majeur de infection nécessitant une hospitalisation ou un traitement par antibiotiques intraveineux (IV) ou oraux dans les 4 semaines suivant le dépistage.
    19. Le sujet a des antécédents d'immunodéficience congénitale ou acquise (par exemple, une maladie d'immunodéficience commune variable).

    20. Le sujet a des antécédents de malignité, sauf pour :

      1. Carcinomes cutanés in situ basocellulaires ou épidermoïdes traités (c.-à-d. guéris)
      2. Néoplasie cervicale intraépithéliale traitée (c'est-à-dire guérie) ou carcinome in situ du col de l'utérus sans signe de récidive au cours des 5 années précédentes
    21. Le sujet a reçu un médicament ou un dispositif expérimental dans le mois suivant le dépistage.
    22. Le sujet a des antécédents d'abus d'alcool, de drogues ou de produits chimiques dans les 6 mois précédant le dépistage.
    23. Le sujet a une hypersensibilité connue aux oligonucléotides ou à tout ingrédient du produit expérimental (IP).
    24. Le sujet a déjà reçu un traitement avec GED-0301 ou a participé à une étude clinique impliquant GED-0301.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GED-0301 160 mg une fois par jour (QD)
Les patients recevront du GED-0301 par voie orale 160 mg une fois par jour (QD) pendant une durée de traitement de 52 semaines.
Médicament: GED-0301
Autres noms:
  • Mongersen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant obtenu une rémission clinique selon le score Mayo modifié (MMS) à la semaine 8
Délai: Base de référence à la semaine 8
La rémission clinique a été définie comme un score Mayo modifié ≤ 2, sans sous-score individuel > 1, à la semaine 8. Le MMS était basé sur une modification du score Mayo total (TMS) qui comprenait la fréquence des selles, les saignements rectaux et les sous-scores endoscopiques du TMS et excluait le sous-score de l'évaluation globale du médecin (PGA), car il s'agissait d'une mesure globale subjective dans la nature. Le MMS varie de 0 à 9 points avec des scores plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie. Les sous-scores d'endoscopie ont été revus de manière centralisée. Les intervalles de confiance bilatéraux pour le pourcentage intra-groupe étaient basés sur la méthode du score de Wilson.
Base de référence à la semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant obtenu un score Mayo modifié ≤ 2, avec un sous-score de saignement rectal (RBS) de 0 et un sous-score de fréquence des selles (SFS) et un sous-score endoscopique Mayo ≤ 1 à la semaine 8
Délai: Base de référence à la semaine 8

Un MMS a été utilisé pour évaluer l'activité de la maladie en utilisant 3 composantes : la fréquence des selles, les saignements rectaux et l'endoscopie ; le MMS varie de 0 à 9, les scores les plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie.

Le sous-score de fréquence des selles a été défini comme 0-3 :

0 = Nombre normal de selles pour le patient

  1. = 1-2 selles par jour de plus que la normale
  2. = 3-4 selles de plus que la normale
  3. = 5 selles ou plus de plus que la normale

Le saignement rectal (sous-score 0-3) a été défini comme :

0 = Pas de sang vu

  1. = Stries de sang avec des selles moins de la moitié du temps
  2. = Sang évident dans les selles la plupart du temps
  3. = Le sang passe seul

Sous-score endoscopique : les résultats ont été définis comme suit :

0 = Maladie normale ou inactive

  1. = Maladie bénigne (érythème, diminution du schéma vasculaire, friabilité légère)
  2. = Maladie modérée (érythème marqué, absence de schéma vasculaire, érosions de friabilité)
  3. = Maladie grave (saignement spontané, ulcération)
Base de référence à la semaine 8
Pourcentage de participants ayant obtenu un sous-score endoscopique Mayo ≤ 1 à la semaine 8
Délai: Base de référence à la semaine 8

Un sous-score endoscopique Mayo ≤ 1 a été évalué chez les participants qui ont atteint un sous-score endoscopique Mayo à la semaine 8. Les résultats des sous-scores endoscopiques sont définis comme :

0 = Maladie normale ou inactive

  1. = Maladie bénigne (érythème, diminution du schéma vasculaire, friabilité légère)
  2. = Maladie modérée (érythème marqué, absence de schéma vasculaire, érosions de friabilité)
  3. = Maladie grave (saignement spontané, ulcération) Les scores d'endoscopie ont été revus de manière centralisée. Les IC à 95 % bilatéraux pour le pourcentage intragroupe étaient basés sur la méthode du score de Wilson.
Base de référence à la semaine 8
Pourcentage de participants ayant obtenu un sous-score endoscopique Mayo ≤ 1 par segment individuel à la semaine 8
Délai: Base de référence à la semaine 8

Un sous-score endoscopique Mayo par segment individuel (rectum, sigmoïde, côlon descendant, côlon transverse, côlon ascendant/caecum) ≤ 1 a été évalué à la semaine 8.

Les résultats des sous-scores endoscopiques sont définis comme :

0 = Maladie normale ou inactive

  1. = Maladie bénigne (érythème, diminution du schéma vasculaire, friabilité légère)
  2. = Maladie modérée (érythème marqué, absence de schéma vasculaire, érosions de friabilité)
  3. = Maladie grave (saignement spontané, ulcération) Les scores d'endoscopie ont été revus de manière centralisée. Les IC à 95 % bilatéraux pour le pourcentage intragroupe étaient basés sur la méthode du score de Wilson.
Base de référence à la semaine 8
Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse clinique dans le score Mayo modifié à la semaine 8
Délai: Base de référence à la semaine 8

La réponse clinique dans le MMS a été définie comme une diminution par rapport au départ du MMS d'au moins 2 points et d'au moins 25 %, accompagnée d'une réduction du RBS d'au moins 1 point ou d'un RBS absolu ≤ 1. Le MMS était basé sur la fréquence des selles, les saignements rectaux et les sous-scores endoscopiques du TMS et excluait le sous-score PGA. Le MMS varie de 0 à 9 points avec des scores plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie. Le RBS a été défini comme :

0 = Pas de sang vu

  1. = Stries de sang avec des selles moins de la moitié du temps
  2. = Sang évident dans les selles la plupart du temps
  3. = Le sang passe seul Le score de saignement quotidien représente le score de saignement le plus sévère représente le saignement le plus sévère de la journée.
Base de référence à la semaine 8
Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse endoscopique Mayo à la semaine 8
Délai: Ligne de base et semaine 8

La réponse endoscopique a été définie comme une diminution par rapport au départ d'au moins 1 point du sous-score endoscopique Mayo. Les résultats du sous-score d'endoscopie Mayo sont définis comme :

0 = Maladie normale ou inactive

  1. = Maladie bénigne (érythème, diminution du schéma vasculaire, friabilité légère)
  2. = Maladie modérée (érythème marqué, absence de schéma vasculaire, érosions de friabilité)
  3. = Maladie grave (hémorragie spontanée, ulcération) Les sous-scores de l'endoscopie ont été revus de manière centralisée. Les IC à 95 % bilatéraux pour le pourcentage intragroupe étaient basés sur la méthode du score de Wilson.
Ligne de base et semaine 8
Pourcentage de participants ayant obtenu une rémission clinique dans le score total Mayo (TMS) à la semaine 8
Délai: Base de référence à la semaine 8

La rémission clinique dans le score Mayo total a été définie comme un score Mayo total ≤ 2, sans sous-score individuel > 1. Le TMS est un instrument conçu pour mesurer l'activité de la colite ulcéreuse. Le TMS varie de 0 à 12 points. Il se compose de 4 sous-scores, chacun gradué de 0 à 3, les scores les plus élevés indiquant une maladie plus grave.

  • Sous-score de fréquence des selles (SFS)
  • Sous-score de saignement rectal (RBS)
  • Sous-score endoscopique
  • Évaluation globale du médecin (PGA)
Base de référence à la semaine 8
Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse clinique dans le score Mayo total à la semaine 8
Délai: Base de référence à la semaine 8

La réponse clinique dans le TMS a été définie comme une diminution par rapport au départ du TMS de ≥ 3 points et ≥ 30 %, accompagnée d'une réduction du RBS de ≥ 1 point ou d'un RBS absolu de ≤ 1 à la semaine 8. Le TMS est un instrument conçu pour mesurer l'activité de la colite ulcéreuse. Le TMS varie de 0 à 12 points. Il se compose de 4 sous-scores, chacun gradué de 0 à 3, les scores les plus élevés indiquant une maladie plus grave.

  • Sous-score de fréquence des selles
  • Sous-score de saignement rectal
  • Sous-score endoscopique
  • Évaluation globale du médecin
Base de référence à la semaine 8
Le nombre de participants qui ont subi des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du premier jour de mongersen jusqu'à 28 jours après la dernière dose d'IP ou lors de la visite de suivi, selon la première éventualité ; la durée maximale du traitement était de 56 semaines
Un TEAE a été défini comme tout événement indésirable (EI) survenant ou s'aggravant pendant ou après le premier traitement de mongersen et jusqu'à 28 jours après la dernière dose de mongersen ou la dernière date de suivi, selon la première éventualité. Un EI grave = tout EI entraînant la mort ; met la vie en danger ; nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante ; est une anomalie congénitale/malformation congénitale ; constitue un événement médical important. La gravité des EI a été évaluée par l'investigateur et basée sur l'échelle suivante : Léger = symptômes asymptomatiques ou légers ; observations cliniques ou diagnostiques uniquement ; Modéré = Les symptômes provoquent une gêne modérée ; Sévère (peut être non grave ou grave) = symptômes causant une gêne/douleur intense.
Du premier jour de mongersen jusqu'à 28 jours après la dernière dose d'IP ou lors de la visite de suivi, selon la première éventualité ; la durée maximale du traitement était de 56 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Celgene

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Keith Usiskin, M.D, Celgene Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

6 septembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

8 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2015

Première publication (Estimation)

10 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2018

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GED-0301-UC-002

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