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Un estudio de eficacia y seguridad de Mongersen (GED-0301) en sujetos con colitis ulcerosa activa

16 de octubre de 2018 actualizado por: Celgene

Un estudio de fase 2, abierto y multicéntrico para explorar la eficacia y la seguridad de MONGERSON (GED-0301) en sujetos con colitis ulcerosa activa.

Este es un estudio multicéntrico, abierto y de fase 2 para explorar la eficacia y seguridad de GED-0301 oral en sujetos con CU activa, definida como una puntuación de Mayo modificada (MMS) ≥ 4 y ≤ 9 y una subpuntuación endoscópica de Mayo ≥ 2 .

Aproximadamente 40 sujetos se inscribirán utilizando un Sistema de respuesta de voz interactivo (IVRS) o un Sistema de respuesta web interactivo (IWRS) para recibir GED-0301 oral de etiqueta abierta 160 mg durante un tratamiento de 52 semanas. La inscripción de sujetos con exposición previa a bloqueadores de TNF-α se limitará a aproximadamente 15 sujetos. Se prevé que el número de sujetos con colitis extensa comprenda aproximadamente el 50 % de la población total del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos elegibles tendrán la visita inicial (semana 0/visita 2) y recibirán los siguientes tratamientos:

  • Fase de inducción - GED-0301 160 mg una vez al día (QD) durante 8 semanas;
  • Fase de extensión: GED-0301 160 mg en un programa de dosificación alterna (GED-0301 160 mg QD durante 4 semanas, seguido de 4 semanas sin tratamiento con GED-0301) durante 44 semanas adicionales. Los sujetos que no logren una disminución de al menos un 20 % en la puntuación parcial de Mayo (PMS) desde el inicio en la semana 12 serán descontinuados del estudio.

Sin embargo, los datos clínicos, de seguridad y farmacocinéticos (PK) se evaluarán de forma continua si la respuesta al tratamiento es inferior a la esperada (p. ej., ≤2 sujetos que logran la remisión clínica según la puntuación Mayo modificada (MMS)) de los sujetos completan la semana 8 o interrumpen antes de la semana 8, el equipo del estudio revisará los datos disponibles (clínicos, de seguridad y farmacocinéticos) para evaluar si se debe modificar la conducta del estudio.

Esta evaluación se basará en el juicio clínico y en la siguiente guía

  • Considere comenzar una nueva cohorte de sujetos usando una dosis QD de hasta 320 mg si hay evidencia endoscópica o histológica de beneficio en el colon proximal pero exposición/eficacia limitada o nula del fármaco en el colon distal. Además, existe evidencia de eficacia general potencial (resultados de la puntuación Mayo total (TMS), MMS,PMS) y seguridad aceptable (eventos adversos (AE)/elementos vitales/resultados de pruebas de laboratorio clínico) y exposición (PK).
  • Considere finalizar el estudio si no hay evidencia de exposición/eficacia del fármaco en el colon observada por endoscopia o biopsia, ni evidencia de posibles resultados de eficacia general (TMS, MMS, PMS) o seguridad inaceptable (EA/laboratorio/vitales) o exposición ( PAQUETE).
  • Continúe el estudio con la dosis QD de 160 mg de GED-0301. Si se interrumpe el grupo de dosis de 160 mg QD de GED-0301 y se agrega un nuevo grupo de dosis, se inscribirán 40 sujetos adicionales en el nuevo grupo de dosis. Los sujetos inscritos con posterioridad a la decisión de ajustar la dosis de GED-0301, recibirán los siguientes tratamientos:
  • Fase de inducción - GED-0301, hasta 320 mg QD, durante 8 semanas;
  • Fase de extensión: GED-0301, hasta 320 mg en un programa de dosificación alterna (GED-0301, hasta 320 mg QD durante 4 semanas, seguido de 4 semanas sin tratamiento con GED-0301) durante 44 semanas adicionales. Los sujetos que no logren al menos una reducción del 20 % en el PMS desde el inicio en la Semana 12 serán descontinuados del estudio. Los sujetos inscritos activamente no se verán afectados por el ajuste de la dosis. Los sujetos que reciben corticosteroides al inicio comenzarán a disminuir sus corticosteroides en la semana 8 (el final de la fase de inducción) si logran una respuesta clínica, definida como una disminución desde el inicio de al menos 2 puntos y al menos un 25 %, junto con una reducción en la RBS de al menos 1 punto o un RBS absoluto ≤ 1 en el MMS. La subpuntuación de la endoscopia evaluada por el investigador se utilizará para el cálculo del MMS de la Semana 8.

El estudio constará de 4 fases:

  • Fase de selección - hasta 4 semanas
  • Fase de Inducción - 8 semanas
  • Fase de Extensión - 44 semanas
  • Fase de seguimiento observacional: 4 semanas Los sujetos que completan la Fase de extensión y aquellos sujetos que interrumpen prematuramente el estudio por cualquier motivo, entrarán en la Fase de seguimiento observacional posterior al tratamiento, el período de 4 semanas después de la última dosis de Producto en investigación (PI). El estudio se llevará a cabo de conformidad con las Buenas Prácticas Clínicas (GCP) de la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

41

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Lom, Bulgaria, 3600
        • Multiprofile Hospotal for Active Treatment- Sveti Nikolay Chudotvoretz - LOM EOOD
      • Sofia, Bulgaria, 1632
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Doverie AD
      • Sofia, Bulgaria, 1712
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Panteleimon - Sofia AD
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2K5
        • GI Research Institute
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital
      • Vaughan, Ontario, Canadá, L4L 4Y7
        • Toronto Digestive Disease Associates Inc
  • Eslovaquia
      • Banska Bystrica, Eslovaquia, 975 17
        • Fakultna nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta
      • Bratislava, Eslovaquia, 82606
        • Univerzitna nemocnica Bratislava
      • Bratislava, Eslovaquia, 83104
        • IBD Centrum s.r.o.
      • Nitra, Eslovaquia, 949 01
        • KM Management, spol. s r.o.
      • Presov, Eslovaquia, 080 01
        • Gastro I., s.r.o.
  • Estados Unidos
    • California
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92660
        • Macks Research Group
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Medical Associates Research Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32605
        • Florida Research Network, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34102
        • Gastroenterology Group of Naples
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Shafran Gastroenterology Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Chevy Chase Clinical Research
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Concorde Medical Group
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Gastroenterology Center of the MidSouth PC
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37211
        • Nashville Gastrointestinal Specialists
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Texas Digestive Disease Consultants - Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Southlake, Texas, Estados Unidos, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants - Southlake
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
        • McGuire Veterans Affairs Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
        • Dean Medical Center
  • Hungría
      • Siófok, Hungría, 8600
        • Pándy Kálmán Megyei Kórház
  • Polonia
      • Czestochowa, Polonia, 42-200
        • Centrum Medyczne Sw. Lukasza
      • Sopot, Polonia, 81-756
        • Endoskopia Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polonia, 00-632
        • Centrum Zdrowia Matki, Dziecka i Mlodziezy
      • Wroclaw, Polonia, 53-025
        • LexMedica Osrodek Badan Klinicznych

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos deben cumplir con los siguientes criterios para ser inscritos en el estudio:

    1. El sujeto tiene ≥ 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).
    2. El sujeto es capaz de comprender y firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado (ICF) antes de realizar cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio.
    3. El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
    4. El sujeto debe tener un diagnóstico de colitis ulcerosa (CU) con una duración de al menos 3 meses antes de la selección.
    5. El sujeto debe tener colitis ulcerosa (CU) de moderada a grave, definida como una puntuación de Mayo modificada (MMS) ≥ 4 a ≤ 9 con una subpuntuación de sangrado rectal (RBS) ≥ 1 en la selección.
    6. El sujeto debe tener una subpuntuación endoscópica de Mayo ≥ 2 en la selección.

    7. El sujeto debe haber fallado o experimentado intolerancia a al menos uno de los siguientes:

      aminosalicilatos; budesonida; corticosteroides sistémicos; inmunosupresores (p. ej., 6-mercaptopurina (6-MP) o azatioprina (AZA)) o bloqueadores del factor de necrosis tumoral (TNF)-α (p. ej., infliximab, adalimumab o golimumab)

    8. El sujeto debe cumplir con los siguientes criterios de laboratorio:

      1. Recuento de glóbulos blancos ≥ 3000/mm3 (≥ 3,0 X 109/L)
      2. Recuento de plaquetas ≥ 100.000/mm3 (≥ 100 X 109/L)
      3. Creatinina sérica ≤ 1,5 mg/dL (≤ 132,6 μmol/L)
      4. Aspartato transaminasa (AST/transaminasa glutámico oxaloacética sérica (SGOT)) y alanina transaminasa (ALT/transaminasa pirúvica sérica (SGPT) 2,5 X límite superior normal (LSN)
      5. Bilirrubina total ≤ 2 mg/dL (≤ 34 μmol/L) a menos que haya un diagnóstico confirmado de enfermedad de Gilbert
      6. Hemoglobina ≥ 9 g/dL (≥ 5,6 mmol/L)
      7. Tiempo de tromboplastina parcial activada (APTT) 1,5 X LSN
    9. Las mujeres en edad fértil (FCBP) deben tener una prueba de embarazo negativa en las visitas de selección y de referencia. Mientras toman el Producto en investigación (IP) y durante al menos 28 días después de tomar la última dosis del Producto en investigación (IP), las mujeres en edad fértil (FCBP) que participen en actividades en las que es posible la concepción deben usar una de las opciones anticonceptivas aprobadas descritas. a continuación: Opción 1: Cualquiera de los siguientes métodos altamente efectivos: anticoncepción hormonal (oral, inyección, implante, parche transdérmico, anillo vaginal); dispositivo intrauterino (DIU); ligadura de trompas; o vasectomía de la pareja; O Opción 2: Condón masculino o femenino MÁS 1 método de barrera adicional: (a) diafragma con espermicida; (b) capuchón cervical con espermicida; o (c) esponja anticonceptiva con espermicida.

    10. Los sujetos masculinos (incluidos aquellos que se hayan sometido a una vasectomía) cuando participen en actividades sexuales con mujeres que pueden quedar embarazadas deben usar métodos anticonceptivos de barrera (condón masculino de látex o condón que no sea de látex NO hecho de membrana natural [animal] [por ejemplo, poliuretano] ) mientras toma el Producto en investigación (IP) y durante al menos 28 días después de la última dosis.

      Criterio de exclusión:

  • La presencia de cualquiera de los siguientes excluirá a un sujeto de la inscripción:

    1. El sujeto tiene un diagnóstico de enfermedad de Crohn (CD), colitis indeterminada, colitis isquémica, colitis microscópica, colitis por radiación o colitis asociada a enfermedad diverticular.
    2. El sujeto tiene colitis ulcerosa restringida a 15 cm distales o menos (p. ej., proctitis ulcerosa).
    3. Sujeto que se sometió a cirugía como tratamiento para la colitis ulcerosa (CU) o que, en opinión del investigador, es probable que requiera cirugía para la colitis ulcerosa (CU) durante el estudio.
    4. El sujeto tiene signos clínicos que sugieren colitis fulminante o megacolon tóxico.
    5. El sujeto tiene heces positivas para cualquier patógeno entérico o Clostridium difficile (C. difficile) toxina en la selección.
    6. El sujeto tiene antecedentes de cáncer colorrectal o displasia colorrectal.
    7. Tratamiento previo con más de 2 bloqueadores del factor de necrosis tumoral (TNF)-α (p. ej., infliximab, adalimumab o golimumab).
    8. Tratamiento previo con cualquier antagonista de la integrina (p. ej., natalizumab o vedolizumab).
    9. Uso de bloqueadores del factor de necrosis tumoral (TNF)-α dentro de las 8 semanas previas a la selección.
    10. El sujeto había recibido tratamiento previo con ácido micofenólico, tacrolimus, sirolimus, ciclosporina, talidomida o aféresis (p. ej., Adacolumn®) para el tratamiento de la colitis ulcerosa (CU). Además, también se excluye el uso previo de cualquiera de estas modalidades de tratamiento para una indicación distinta a la colitis ulcerosa (CU) dentro de las 8 semanas previas a la selección.
    11. El sujeto ha recibido corticosteroides intravenosos (IV) dentro de las 2 semanas previas a la selección.
    12. El sujeto ha recibido tratamiento tópico con ácido 5 aminosalicílico (5-ASA) o enemas o supositorios de corticosteroides dentro de las 2 semanas previas a la selección.
    13. El sujeto ha recibido nutrición parenteral total (TPN) dentro de las 4 semanas previas a la selección.
    14. El sujeto tiene antecedentes de cualquier enfermedad o trastorno neurológico, renal, hepático, gastrointestinal, pulmonar, metabólico, cardiovascular, psiquiátrico, endocrino, hematológico clínicamente significativo, o cualquier otra afección médica que, en opinión del investigador, impediría que el sujeto participara en el estudio.
    15. El sujeto tiene cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que lo coloca en un riesgo inaceptable si participara en el estudio o confunde la capacidad de interpretar los datos del estudio.
    16. El sujeto está embarazada o amamantando.
    17. El sujeto tiene antecedentes de cualquiera de las siguientes afecciones cardíacas dentro de los 6 meses previos a la selección: infarto de miocardio, síndrome coronario agudo, angina inestable, fibrilación auricular de nueva aparición, aleteo auricular de nueva aparición, bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado, fibrilación ventricular, taquicardia, insuficiencia cardíaca, cirugía cardíaca, cateterismo cardíaco intervencionista (con o sin colocación de stent), procedimiento de electrofisiología intervencionista o presencia de desfibrilador implantado.
    18. El sujeto tiene antecedentes o antecedentes activos conocidos de infecciones bacterianas, virales, fúngicas, micobacterianas recurrentes médicamente importantes u otras (incluidas, entre otras, tuberculosis y enfermedad micobacteriana atípica y herpes zoster), virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o cualquier episodio importante de Infección que requiere hospitalización o tratamiento con antibióticos intravenosos (IV) u orales dentro de las 4 semanas posteriores a la selección.
    19. El sujeto tiene antecedentes de inmunodeficiencia congénita o adquirida (p. ej., enfermedad de inmunodeficiencia común variable).

    20. El sujeto tiene antecedentes de malignidad, excepto por:

      1. Carcinomas cutáneos in situ de células basales o de células escamosas tratados (es decir, curados)
      2. Neoplasia intraepitelial cervical tratada (es decir, curada) o carcinoma in situ del cuello uterino sin evidencia de recurrencia en los 5 años anteriores
    21. El sujeto ha recibido un fármaco o dispositivo en investigación en el plazo de 1 mes desde la selección.
    22. El sujeto tiene antecedentes de abuso de alcohol, drogas o sustancias químicas en los 6 meses anteriores a la selección.
    23. El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida a los oligonucleótidos o a cualquier ingrediente del Producto en Investigación (PI).
    24. El sujeto tiene tratamiento previo con GED-0301 o participó en un estudio clínico con GED-0301.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GED-0301 160 mg una vez al día (QD)
Los pacientes recibirán GED-0301 oral 160 mg una vez al día (QD) durante un tratamiento de 52 semanas.
Droga: GED-0301
Otros nombres:
  • Mongersen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron la remisión clínica en la puntuación de Mayo modificada (MMS) en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
La remisión clínica se definió como una puntuación de Mayo modificada de ≤ 2, sin una subpuntuación individual > 1, en la Semana 8. El MMS se basó en una modificación de la puntuación total de Mayo (TMS) que incluía la frecuencia de las deposiciones, el sangrado rectal y las subpuntuaciones endoscópicas de la TMS y excluyó la subpuntuación de la Evaluación global del médico (PGA), ya que esta era una medida global subjetiva en naturaleza. El MMS varía de 0 a 9 puntos y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad. Las subpuntuaciones de la endoscopia se revisaron de forma centralizada. Los intervalos de confianza bilaterales para el porcentaje dentro del grupo se basaron en el método de puntuación de Wilson.
Línea de base a la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron una puntuación Mayo modificada de ≤ 2, con una puntuación secundaria de sangrado rectal (RBS) de 0 y una puntuación secundaria de frecuencia de heces (SFS) y una puntuación secundaria endoscópica de Mayo ≤ 1 en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

Se utilizó un MMS para evaluar la actividad de la enfermedad utilizando 3 componentes: frecuencia de las deposiciones, sangrado rectal y endoscopia; el MMS varía de 0 a 9 y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.

La subpuntuación de frecuencia de deposiciones se definió como 0-3:

0 = número normal de deposiciones para el paciente

  1. = 1-2 deposiciones por día más de lo normal
  2. = 3-4 deposiciones más de lo normal
  3. = 5 o más deposiciones más de lo normal

El sangrado rectal (subpuntuación 0-3) se definió como:

0 = No se ve sangre

  1. = Rayas de sangre con heces menos de la mitad del tiempo
  2. = Sangre evidente en las heces la mayor parte del tiempo
  3. = Sangre sola pasa

Subpuntuación endoscópica: Los hallazgos se definieron como:

0 = enfermedad normal o inactiva

  1. = Enfermedad leve (eritema, disminución del patrón vascular, friabilidad leve)
  2. = Enfermedad Moderada (eritema marcado, falta de patrón vascular, erosiones por friabilidad)
  3. = Enfermedad grave (sangrado espontáneo, ulceración)
Línea de base a la semana 8
Porcentaje de participantes que lograron una subpuntuación de Mayo Endoscopic de ≤ 1 en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

Se evaluó una subpuntuación endoscópica de Mayo de ≤ 1 en los participantes que lograron una subpuntuación endoscópica de Mayo en la Semana 8. Los hallazgos de la subpuntuación de la endoscopia se definen como:

0 = enfermedad normal o inactiva

  1. = Enfermedad leve (eritema, disminución del patrón vascular, friabilidad leve)
  2. = Enfermedad Moderada (eritema marcado, falta de patrón vascular, erosiones por friabilidad)
  3. = Enfermedad grave (sangrado espontáneo, ulceración) Las puntuaciones de la endoscopia se revisaron de forma centralizada. Los IC del 95 % bilaterales para el porcentaje dentro del grupo se basaron en el método de puntuación de Wilson.
Línea de base a la semana 8
Porcentaje de participantes que lograron una subpuntuación de Mayo Endoscopic de ≤ 1 por segmento individual en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

Se evaluó una subpuntuación endoscópica de Mayo por segmento individual (recto, sigmoides, colon descendente, colon transverso, colon ascendente/ciego) de ≤ 1 en la semana 8.

Los hallazgos de la subpuntuación de la endoscopia se definen como:

0 = enfermedad normal o inactiva

  1. = Enfermedad leve (eritema, disminución del patrón vascular, friabilidad leve)
  2. = Enfermedad Moderada (eritema marcado, falta de patrón vascular, erosiones por friabilidad)
  3. = Enfermedad grave (sangrado espontáneo, ulceración) Las puntuaciones de la endoscopia se revisaron de forma centralizada. Los IC del 95 % bilaterales para el porcentaje dentro del grupo se basaron en el método de puntuación de Wilson.
Línea de base a la semana 8
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta clínica en la puntuación de Mayo modificada en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

La respuesta clínica en el MMS se definió como una disminución desde el inicio en el MMS de al menos 2 puntos y al menos el 25 %, junto con una reducción en el RBS de al menos 1 punto o un RBS absoluto ≤ 1. El MMS se basó en la frecuencia de las deposiciones, el sangrado rectal y las subpuntuaciones endoscópicas de la TMS y excluyó la subpuntuación de la PGA. El MMS varía de 0 a 9 puntos y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad. La RBS se definió como:

0 = No se ve sangre

  1. = Rayas de sangre con heces menos de la mitad del tiempo
  2. = Sangre evidente en las heces la mayor parte del tiempo
  3. = Solo sangre pasa La puntuación de sangrado diario representa el sangrado más grave La puntuación representa el sangrado más grave del día.
Línea de base a la semana 8
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta endoscópica de Mayo en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 8

La respuesta endoscópica se definió como una disminución desde el inicio de al menos 1 punto en la subpuntuación endoscópica de Mayo. Los hallazgos de la subpuntuación de la endoscopia de Mayo se definen como:

0 = enfermedad normal o inactiva

  1. = Enfermedad leve (eritema, disminución del patrón vascular, friabilidad leve)
  2. = Enfermedad Moderada (eritema marcado, falta de patrón vascular, erosiones por friabilidad)
  3. = Enfermedad grave (sangrado espontáneo, ulceración) Las subpuntuaciones de la endoscopia se revisaron centralmente. Los IC del 95 % bilaterales para el porcentaje dentro del grupo se basaron en el método de puntuación de Wilson.
Línea de base y semana 8
Porcentaje de participantes que lograron una remisión clínica en la puntuación total de Mayo (TMS) en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

La remisión clínica en la puntuación Mayo total se definió como una puntuación Mayo total ≤ 2, sin subpuntuación individual > 1. El TMS es un instrumento diseñado para medir la actividad de la enfermedad de la colitis ulcerosa. El TMS varía de 0 a 12 puntos. Consta de 4 subpuntuaciones, cada una calificada de 0 a 3; las puntuaciones más altas indican una enfermedad más grave.

  • Subpuntuación de frecuencia de deposiciones (SFS)
  • Subpuntuación de sangrado rectal (RBS)
  • Subpuntuación endoscópica
  • Evaluación global del médico (PGA)
Línea de base a la semana 8
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta clínica en la puntuación total de Mayo en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

La respuesta clínica en el TMS se definió como una disminución desde el inicio en el TMS de ≥ 3 puntos y ≥ 30 %, junto con una reducción en el RBS de ≥ 1 punto o un RBS absoluto de ≤ 1 en la Semana 8. El TMS es un instrumento diseñado para medir la actividad de la enfermedad de la colitis ulcerosa. El TMS varía de 0 a 12 puntos. Consta de 4 subpuntuaciones, cada una calificada de 0 a 3; las puntuaciones más altas indican una enfermedad más grave.

  • Subpuntuación de frecuencia de deposiciones
  • Subpuntuación de sangrado rectal
  • Subpuntuación endoscópica
  • Evaluación global del médico
Línea de base a la semana 8
El número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el primer día de mongersen hasta 28 días después de la última dosis de IP o en la visita de seguimiento, lo que ocurra primero; la duración máxima del tratamiento fue de 56 semanas
Un TEAE se definió como cualquier evento adverso (AA) que ocurriera o empeorara durante o después del primer tratamiento con mongersen y hasta 28 días después de la última dosis de mongersen o la última fecha de seguimiento, lo que ocurriera primero. Un EA grave = cualquier EA que resulte en la muerte; es potencialmente mortal; requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa; es una anomalía congénita/defecto de nacimiento; constituye un evento médico importante. El investigador evaluó la gravedad de los AA y se basó en la siguiente escala: Leve = síntomas asintomáticos o leves; únicamente observaciones clínicas o diagnósticas; Moderado = Los síntomas causan molestias moderadas; Severo (puede ser leve o grave) = síntomas que causan molestias/dolor intensos.
Desde el primer día de mongersen hasta 28 días después de la última dosis de IP o en la visita de seguimiento, lo que ocurra primero; la duración máxima del tratamiento fue de 56 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Celgene

Investigadores

  • Director de estudio: Keith Usiskin, M.D, Celgene Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

6 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

8 de agosto de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de noviembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de octubre de 2018

Última verificación

1 de octubre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GED-0301-UC-002

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