Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DAPSonen teho ja turvallisuus toisen linjan vaihtoehtona aikuisten immuunitrombosytopeniassa (DAPS-ITP)

maanantai 24. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tulevaisuuden monikeskussatunnaistettu, avoin kontrolloitu koe, jossa arvioidaan DAPSonen tehoa ja turvallisuutta toisen linjan vaihtoehtona aikuisten immuunitrombosytopeniassa

Dapsoni voisi olla hyvä steroideja säästävä toisen linjan vaihtoehto ITP:tä sairastaville aikuisille, koska sen oletettu tehokkuus perustuu ITP:stä saatavilla oleviin retrospektiivisiin tietoihin, sen suhteellisen hyvä turvallisuusprofiili ja erittäin alhainen hinta.

Tämä tutkimus on vaiheen III prospektiivinen satunnaistettu monikeskustutkimus, jossa verrataan kahta hoitostrategiaa:

  • Haara A (kokeellinen haara): prednisoni 1 mg/kg 3 viikon ajan + dapsoni 100 mg vuorokaudessa viikkoon 52 asti, jos ensimmäinen vaste saavutetaan.
  • Haara B (kontrolliryhmä): pelkkä prednisoni annoksella 1 mg/kg 3 viikon ajan, jota seuraa seuranta ja "standardihoito". Tutkimuksen tavoitteena on osoittaa dapsonin tehokkuus kokonaisvasteen perusteella (mukaan lukien vaste ja täydellinen vaste ) toisen linjan hoitona aikuisille, joilla on äskettäin diagnosoitu pysyvä tai krooninen (muokattu muutoksella 08/11/2016) ITP, joka ei saavuta kestävää vastetta kortikosteroideilla. Ensisijainen päätetapahtuma on kokonaisvasteprosentti (vaste tai täydellinen vaste standardimääritelmien mukaan) molemmissa haaroissa viikolla 52 (1 vuosi).

Toissijaiset päätepisteet ovat seuraavat:

  • Arvioida dapsonin turvallisuutta tutkimusjakson aikana ja erityisesti ihoreaktioiden ilmaantuvuutta.
  • Analyysi kokonaisvasteprosentti (verihiutaleiden määrä > 30 x 109/l vähintään kaksinkertaistamalla hoitoa edeltävä määrä ilman muuta ITP-hoitoa) molemmissa hoitoryhmissä viikolla 24.
  • Vertaa täydellisen vasteen ja epäonnistumisen määrää molemmissa käsissä viikolla 24 ja 52.
  • Vertaa aikaa hoidon epäonnistumiseen (TTF) molemmissa käsissä
  • Dapsonin vaikutusmekanismien tutkiminen ITP:ssä potilasalaryhmässä (lisätutkimus)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

216

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Rekrytointi
        • Henri Mondor Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • Primaarisen ITP:n diagnoosi standardin määritelmän ja kansainvälisten ohjeiden mukaan.
  • Aikaisempi ohimenevä vaste kortikosteroideille ± suonensisäinen immunoglobuliini, joka määritellään verihiutaleiden määrän nousuna yli 30 x 109/l ja hoitoa edeltävän määrän vähintään kaksinkertaistuneena.
  • Vähintään verihiutaleiden määrä ≤ 30 x 109/l 2 viikon aikana ennen sisällyttämistä ja verihiutaleiden määrä sisällyttämishetkellä alle 50 x 109/l tai verihiutaleiden määrä < 50 x 109/l milloin tahansa hoitoa tarvitsevilla potilailla (ts. , potilaat, joilla on verenvuotooireita, iäkkäät potilaat, joilla on liitännäissairauksia ja/tai potilaat, jotka saavat esimerkiksi aspiriinia tai muusta tutkijan harkinnan mukaan kuuluvasta syystä (muokattu muutoksella 8.11.2016)
  • Normaali luuytimen aspiraatti 60-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille.
  • Negatiivinen raskaustesti ja tehokas ehkäisymenetelmä hedelmällisessä iässä oleville naisille tutkimusjakson aikana.
  • Tietoinen suostumus.
  • Potilas, joka kuuluu Ranskan kansalliseen sosiaaliturvajärjestelmään

Poissulkemiskriteerit:

  • Toissijainen ITP. Potilaita, joilla on positiivisia antinukleaarisia vasta-aineita ja/tai positiivisia antifosfolipidivasta-aineita, jotka eivät täytä systeemisen lupus erythematosuksen ja/tai antifosfolipidivasta-aineoireyhtymän luokituskriteerejä, ei suljeta pois.
  • Verihiutaleiden määrä ≥ 50 x 109/l tai 30-50 x 109/l eikä verenvuotooireita eikä hoidon tarvetta (muokattu 8.11.2016)
  • Vaikeat verenvuoto-oireet määrittelivät verenvuotopistemäärän ≥ 8
  • Ei aikaisempaa ohimenevää vastetta kortikosteroideille ± suonensisäinen immunoglobuliini.
  • Aiempi ITP-hoito muu kuin kortikosteroidi ja suonensisäinen immunoglobuliini (mukaan lukien rituksimabi ja pernan poisto).
  • Aktiivinen vakava infektio tai vakava infektio historiassa 4 viikon sisällä ennen sisällyttämistä.
  • Aiempi allergia sulfonamideille.
  • Glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos.
  • Methemoglobinemian historia
  • Hemoglobiinitaso < 11g/dl ja/tai neutrofiilien määrä <1500/gl.
  • Aiempi autoimmuuni (Evansin oireyhtymä) tai perinnöllinen hemolyyttinen anemia.
  • Maksan tai munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min, ALAT, ASAT > 2 kertaa normaalin yläraja). (muokattu muutoksella 8.11.2017)
  • C-hepatiittivirus (HCV) Ab, HIV Ab, HBsAg, seropositiivinen tila. (muokattu muutoksella 8.11.2017)
  • Samanaikainen sairaus, joka vaatii antikoagulaatiota. (muokattu muutoksella 8.11.2017)
  • Raskaus tai imetys.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Dapsoni: (Disulone®)
Dapsoni: Disulone® annettuna suun kautta 100 mg päivässä
Lääke: Dapsone (Disulone®)
Koeryhmä saa dapsonia kiinteänä annoksena 100 mg päivässä yhteensä 12 kuukauden ajan, elleivät he reagoi hoitoon.
Muut nimet:
  • kokeellinen käsi
Lääke: Prednisoni (Cortancyl®)
Koeryhmä saa prednisonia päivittäisenä annoksena 1 mg/kg 2 viikon ajan, minkä jälkeen annosta pienennetään ja lopetetaan viikon aikana yhteensä 3 peräkkäisen viikon ajan.
Muut nimet:
  • kokeellinen käsi
Active Comparator: Pelkkä prednisoni (Cortancyl®) ja "hoidon standardi"
Prednisoni (Cortancyl®) yksinään annoksella 1 mg/kg 3 viikon ajan, jota seuraa seuranta ja "standardihoito" (kontrolliryhmä)
Lääke: Pelkkä prednisoni (Cortancyl®), jota seuraa seuranta ja "hoidon standardi"
Kontrolliryhmään satunnaistetut potilaat saavat vain prednisonia vuorokausiannoksella 1 mg/kg 2 viikon ajan, minkä jälkeen hoitoa pienennetään ja hoito lopetetaan viikon aikana yhteensä 3 peräkkäisen viikon ajan. Tämän 3 viikon jakson jälkeen potilaat haarasta B jätetään ilman hoitoa ja niitä seurataan.
Muut nimet:
  • ohjausvarsi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Yleinen vastausprosentti.
Aikaikkuna: viikolla 52
viikolla 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi dapsonin turvallisuus, erityisesti ihoon kohdistuvien haittavaikutusten ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: tutkimusjakson aikana (enintään 52 viikkoa)
tutkimusjakson aikana (enintään 52 viikkoa)
Vertaa yleistä vastausprosenttia.
Aikaikkuna: viikolla 24
verihiutaleiden määrä > 30 x 109/l ja vähintään kaksinkertaistuminen ennen hoitoa annettua määrää ilman muuta ITP-hoitoa molemmissa käsissä
viikolla 24
Täydellisen vasteen saaneiden potilaiden osuus molemmissa käsissä, määritelty seuraavasti: - Niiden potilaiden osuus, joiden trombosyyttimäärä on > 100 x 109/l ilman muita ITP-ohjattuja hoitoja
Aikaikkuna: 24 ja 52 viikolla
24 ja 52 viikolla
Reagoimattomien potilaiden osuus (ensisijainen epäonnistuminen)
Aikaikkuna: 24 ja 52 viikolla

Potilaiden katsotaan olevan reagoimattomia, jos:

  1. Heidän verihiutaleiden määrä tutkimuksen lopussa on < 30 x 109/l, mutta myös tämän tutkimuksen yhteydessä, jos:

  2. He tarvitsevat pelastushoitoa (uuden kortikosteroidikuurin ja/tai suonensisäisen immunoglobuliinin) yli 6 viikon kuluttua sisällyttämisestä.

    tai

  3. He saavat mitä tahansa muuta ITP-hoitoa kuin dapsonia tai prednisonia (mukaan lukien rituksimabi, pernan poisto ja Tpo-R-agonistit) tutkimusjakson aikana
24 ja 52 viikolla
Päivien lukumäärä hoidon epäonnistumiseen molemmissa käsissä
Aikaikkuna: tutkimusjakson aikana (enintään 52 viikkoa)
tutkimusjakson aikana (enintään 52 viikkoa)
Dapsonen vaikutusmekanismit: autologisten verihiutaleiden ja punasolujen fagosytoosiaste, sytokiiniprofiilin ilmentyminen (mukaan lukien IL-8), kokoveren geenin ilmentymisen allekirjoitus reagoivien ja reagoimattomien välillä.
Aikaikkuna: tutkimusjakson aikana (52 viikkoa)
tutkimusjakson aikana (52 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: MARC MICHEL, Prof. M.D, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 11. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P140925

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa