Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo DAPSone jako opcji drugiego rzutu w trombocytopenii immunologicznej dorosłych (DAPS-ITP)

24 lipca 2017 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, kontrolowane badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo DAPSone jako opcji drugiego rzutu w trombocytopenii immunologicznej u dorosłych

Ze względu na oczekiwaną skuteczność opartą na retrospektywnych danych dostępnych w ITP, stosunkowo dobry profil bezpieczeństwa i bardzo niski koszt, dapson może być dobrą opcją drugiego rzutu oszczędzającą steroidy dla dorosłych z ITP.

To badanie jest prospektywnym, wieloośrodkowym, randomizowanym, otwartym badaniem fazy III, porównującym dwie strategie leczenia:

  • Ramię A (ramię eksperymentalne): prednizon w dawce 1 mg/kg przez 3 tygodnie + dapson w dawce 100 mg na dobę do 52. tygodnia, jeśli uzyskano początkową odpowiedź.
  • Ramię B (ramię kontrolne): sam prednizon w dawce 1 mg/kg przez 3 tygodnie, a następnie monitorowanie i „standardowa opieka” Celem badania jest wykazanie skuteczności dapsonu na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi (w tym odpowiedzi i całkowitej odpowiedzi ) jako leczenie drugiego rzutu u osób dorosłych z nowo zdiagnozowaną uporczywą lub przewlekłą (zmienioną poprawką z dnia 8/11/2016) pierwotną małopłytkowością immunologiczną nieosiągającą trwałej odpowiedzi na kortykosteroidy. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie ogólny odsetek odpowiedzi (odpowiedź lub całkowita odpowiedź zgodnie ze standardowymi definicjami) w obu grupach w 52. tygodniu (1 rok).

Drugorzędowe punkty końcowe są następujące:

  • Ocena bezpieczeństwa dapsonu w okresie badania, a zwłaszcza częstości występowania reakcji skórnych.
  • Analiza ogólnego wskaźnika odpowiedzi (liczba płytek krwi > 30 x 109/l z co najmniej dwukrotnym zwiększeniem liczby przed leczeniem przy braku innego leczenia małopłytkowości małopłytkowej) w obu ramionach leczenia w 24. tygodniu.
  • Porównanie wskaźnika całkowitej odpowiedzi i niepowodzenia w obu ramionach po 24 i 52 tygodniach.
  • Porównanie czasu do niepowodzenia leczenia (TTF) w obu ramionach
  • Zbadanie mechanizmów działania dapsonu w ITP w podgrupie pacjentów (badanie pomocnicze)

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

216

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Creteil, Francja, 94010
        • Rekrutacyjny
        • Henri Mondor Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat
  • Rozpoznanie pierwotnej ITP zgodnie ze standardową definicją i międzynarodowymi wytycznymi.
  • Wcześniejsza przejściowa odpowiedź na kortykosteroidy ± dożylne immunoglobuliny definiowana jako wzrost liczby płytek krwi powyżej 30 x 109/l z co najmniej dwukrotnym wzrostem liczby płytek przed leczeniem.
  • Co najmniej liczba płytek krwi ≤ 30 x 109/l w ciągu 2 tygodni przed włączeniem z liczbą płytek krwi w momencie włączenia poniżej 50 x 109/l lub liczbą płytek krwi < 50 x 109/l w dowolnym punkcie czasowym u pacjentów wymagających leczenia (tj. , pacjentów z objawami krwawienia, pacjentów w podeszłym wieku z chorobami współistniejącymi i/lub pacjentów przyjmujących na przykład aspirynę lub z innego powodu według uznania badacza) (zmodyfikowane poprawką 8/11/2016)
  • Normalna aspirat szpiku kostnego dla pacjentów w wieku 60 lat i starszych.
  • Ujemny wynik testu ciążowego i skuteczna metoda antykoncepcji u kobiet w wieku rozrodczym w okresie objętym badaniem.
  • Świadoma zgoda.
  • Pacjent objęty francuskim krajowym systemem zabezpieczenia społecznego

Kryteria wyłączenia:

  • ITP wtórne. Pacjenci z dodatnimi przeciwciałami przeciwjądrowymi i/lub dodatnimi przeciwciałami antyfosfolipidowymi niespełniającymi kryteriów klasyfikacji tocznia rumieniowatego układowego i/lub zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych nie będą wykluczeni.
  • Liczba płytek krwi ≥ 50 x 109/l lub między 30 a 50 x 109/l oraz brak objawów krwawienia i brak konieczności leczenia (zmodyfikowano poprawką 8/11/2016)
  • Ciężkie objawy krwawienia określały punktację krwawienia ≥ 8
  • Brak wcześniejszej przejściowej odpowiedzi na kortykosteroidy ± dożylne podanie immunoglobuliny.
  • Wcześniejsze leczenie ITP inne niż kortykosteroidy i dożylne immunoglobuliny (w tym rytuksymab i splenektomia).
  • Czynna ciężka infekcja lub ciężka infekcja w wywiadzie w ciągu 4 tygodni przed włączeniem.
  • Historia alergii na sulfonamidy.
  • Niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD).
  • Historia methemoglobinemii
  • Stężenie hemoglobiny < 11 g/dl i/lub liczba neutrofilów < 1500/ gl.
  • Historia autoimmunologiczna (zespół Evansa) lub dziedziczna niedokrwistość hemolityczna.
  • Zaburzenia czynności wątroby lub nerek (klirens kreatyniny < 30 ml/min, AlAT, AspAT >2 razy górna granica normy). (zmieniony poprawką 8.11.2017)
  • Wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) Ab, HIV Ab, HBsAg, status seropozytywny. (zmieniony poprawką 8.11.2017)
  • Współistniejący stan chorobowy wymagający leczenia przeciwzakrzepowego. (zmieniony poprawką 8.11.2017)
  • Ciąża lub laktacja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dapson: (Disulone®)
Dapson: Disulone® podawany doustnie w dawce 100 mg dziennie
Lek: Dapson (Disulone®)
Grupa eksperymentalna będzie otrzymywać dapson w ustalonej dawce 100 mg dziennie przez łącznie 12 miesięcy, chyba że nie zareaguje na leczenie.
Inne nazwy:
  • ramię eksperymentalne
Lek: Prednizon (Cortancyl®)
Grupa doświadczalna będzie otrzymywać prednizon w dziennej dawce 1 mg na kg przez 2 tygodnie, a następnie stopniowo zmniejszać i zatrzymywać przez tydzień, łącznie przez 3 kolejne tygodnie.
Inne nazwy:
  • ramię eksperymentalne
Aktywny komparator: Sam prednizon (Cortancyl®) i „standard opieki”
Sam prednizon (Cortancyl®) w dawce 1 mg/kg przez 3 tygodnie, a następnie monitorowanie i „standardowa opieka” (grupa kontrolna)
Lek: Sam prednizon (Cortancyl®), a następnie monitorowanie i „standard opieki”
Pacjenci przydzieleni losowo do ramienia kontrolnego będą leczeni wyłącznie prednizonem w dziennej dawce 1 mg na kg masy ciała przez 2 tygodnie, a następnie stopniowo zmniejszać i przerywać leczenie przez tydzień, łącznie przez 3 kolejne tygodnie. Po tym 3-tygodniowym okresie pacjenci z grupy B pozostaną bez leczenia i będą monitorowani.
Inne nazwy:
  • ramię kontrolne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi.
Ramy czasowe: w 52 tygodniu
w 52 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić bezpieczeństwo dapsonu, a zwłaszcza częstość występowania skórnych działań niepożądanych.
Ramy czasowe: w okresie studiów (do 52 tygodni)
w okresie studiów (do 52 tygodni)
Porównaj ogólny wskaźnik odpowiedzi .
Ramy czasowe: w 24 tygodniu
liczba płytek krwi > 30 x 109/l z co najmniej podwojeniem liczby przed leczeniem przy braku jakiegokolwiek innego leczenia małopłytkowości małopłytkowej w obu ramionach
w 24 tygodniu
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią w obu ramionach, zdefiniowany w następujący sposób: - Odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi > 100 x 109/l przy braku stosowania jakichkolwiek innych terapii ukierunkowanych na pierwotną małopłytkową (ITP)
Ramy czasowe: w 24 i 52 tygodniu
w 24 i 52 tygodniu
Odsetek pacjentów niereagujących na leczenie (pierwotne niepowodzenie)
Ramy czasowe: w 24 i 52 tygodniu

Pacjenci zostaną uznani za niereagujących na leczenie, jeśli:

  1. Ich liczba płytek krwi pod koniec badania wynosi < 30 x 109/l, ale także w warunkach tego badania, jeśli:

  2. Potrzebują terapii ratunkowej (nowy kurs kortykosteroidów i/lub dożylnych immunoglobulin) po ponad 6 tygodniach od włączenia.

    Lub

  3. Otrzymują jakiekolwiek inne leczenie ITP niż dapson lub prednizon (w tym rytuksymab, splenektomia i agoniści Tpo-R) w okresie badania
w 24 i 52 tygodniu
Liczba dni do niepowodzenia leczenia w obu ramionach
Ramy czasowe: w okresie studiów (do 52 tygodni)
w okresie studiów (do 52 tygodni)
Mechanizmy działania Dapsonu: stopień fagocytozy autologicznych płytek krwi i krwinek czerwonych, profil ekspresji cytokin (w tym IL-8), sygnatura ekspresji genów pełnej krwi między osobami odpowiadającymi i niereagującymi.
Ramy czasowe: w okresie badania (52 tygodnie)
w okresie badania (52 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: MARC MICHEL, Prof. M.D, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 maja 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P140925

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj