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Wirksamkeit und Sicherheit von DAPSone als Zweitlinienoption bei erwachsener Immunthrombozytopenie (DAPS-ITP)

24. Juli 2017 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prospektive multizentrische randomisierte offene kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von DAPSone als Zweitlinienoption bei erwachsener Immunthrombozytopenie

Aufgrund seiner erwarteten Wirksamkeit auf der Grundlage der bei ITP verfügbaren retrospektiven Daten, seines relativ guten Sicherheitsprofils und seiner sehr geringen Kosten könnte Dapson eine gute steroidsparende Zweitlinienoption für Erwachsene mit ITP sein.

Diese Studie ist eine prospektive, multizentrische, randomisierte, offene Studie der Phase III, in der zwei Behandlungsstrategien verglichen werden:

  • Arm A (experimenteller Arm): Prednison mit 1 mg/kg für 3 Wochen + Dapson mit 100 mg pro Tag bis Woche 52, wenn ein anfängliches Ansprechen erreicht wird.
  • Arm B (Kontrollarm): Prednison allein mit 1 mg/kg für 3 Wochen, gefolgt von Überwachung und „Standard of Care“ Das Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit von Dapson basierend auf der Gesamtansprechrate (einschließlich Ansprechen und vollständigem Ansprechen) nachzuweisen ) als Zweitlinienbehandlung für Erwachsene mit neu diagnostizierter persistierender oder chronischer (geändert durch Änderung vom 11.08.2016) ITP, die mit Kortikosteroiden kein dauerhaftes Ansprechen erzielt. Der primäre Endpunkt ist die Gesamtansprechrate (Ansprechen oder vollständiges Ansprechen gemäß Standarddefinitionen) in beiden Armen in Woche 52 (1 Jahr).

Die sekundären Endpunkte sind die folgenden:

  • Bewertung der Sicherheit von Dapson während des Studienzeitraums und insbesondere der Inzidenz von Hautreaktionen.
  • Analyse der Gesamtansprechrate (Thrombozytenzahl > 30 x 109/l mit mindestens einer Verdopplung der Zahl vor der Behandlung ohne andere ITP-Behandlung) in beiden Behandlungsarmen in Woche 24.
  • Um die Rate des vollständigen Ansprechens und Versagens in beiden Armen nach 24 und 52 Wochen zu vergleichen.
  • Vergleich der Zeit bis zum Therapieversagen (TTF) in beiden Armen
  • Untersuchung der Wirkungsmechanismen von Dapson bei ITP in einer Untergruppe von Patienten (Zusatzstudie)

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

216

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich, 94010
        • Rekrutierung
        • Henri Mondor Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre
  • Diagnose der primären ITP nach Standarddefinition und internationalen Leitlinien.
  • Früheres vorübergehendes Ansprechen auf Kortikosteroide ± intravenöses Immunglobulin, definiert durch einen Anstieg der Thrombozytenzahl über 30 x 109/l mit mindestens zweifachem Anstieg der Zahl vor der Behandlung.
  • Mindestens Thrombozytenzahl ≤ 30 x 109/l innerhalb von 2 Wochen vor der Aufnahme mit einer Thrombozytenzahl zum Zeitpunkt der Aufnahme unter 50 x 109/l oder Thrombozytenzahl < 50 x 109/l zu jedem Zeitpunkt bei Patienten, die eine Behandlung benötigen (d. h. , Patienten mit Blutungssymptomen, ältere Patienten mit Komorbiditäten und/oder Patienten, die beispielsweise Aspirin einnehmen, oder andere Gründe nach Ermessen des Prüfarztes) (geändert durch Änderung vom 11.08.2016)
  • Normale Knochenmarkpunktion für Patienten ab 60 Jahren.
  • Negativer Schwangerschaftstest und wirksame Verhütungsmethode für Frauen im gebärfähigen Alter während des Studienzeitraums.
  • Einverständniserklärung.
  • Patient, der dem französischen nationalen Sozialversicherungssystem angeschlossen ist

Ausschlusskriterien:

  • Sekundäre ITP. Patienten mit positiven antinukleären Antikörpern und/oder positiven Antiphospholipid-Antikörpern, die die Einstufungskriterien für systemischen Lupus erythematodes und/oder Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom nicht erfüllen, werden nicht ausgeschlossen.
  • Thrombozytenzahl ≥ 50 x 109/l oder zwischen 30 und 50 x 109/l und keine Blutungssymptome und keine Behandlungsbedürftigkeit (geändert durch Änderung vom 11.08.2016)
  • Schwere Blutungsmanifestationen definiert einen Blutungs-Score ≥ 8
  • Keine vorherige vorübergehende Reaktion auf Kortikosteroide ± intravenöses Immunglobulin.
  • Vorherige ITP-Behandlung außer Kortikosteroiden und intravenösem Immunglobulin (einschließlich Rituximab und Splenektomie).
  • Aktive schwere Infektion oder Vorgeschichte einer schweren Infektion innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme.
  • Geschichte der Allergie gegen Sulfonamide.
  • Glukose-6-Phosphat-Dehydrogenase (G6PD)-Mangel.
  • Geschichte der Methämoglobinämie
  • Hämoglobinwert < 11 g/dL und/oder Neutrophilenzahl < 1.500/gL.
  • Vorgeschichte von Autoimmunerkrankungen (Evans-Syndrom) oder hereditärer hämolytischer Anämie.
  • Beeinträchtigung der Leber- oder Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance < 30 ml/min, ALT, AST > 2-fache Obergrenze). (geändert durch Änderung 11.08.2017)
  • Hepatitis C Virus (HCV) Ab, HIV Ab, HBsAg, seropositiver Status. (geändert durch Änderung 11.08.2017)
  • Begleiterkrankungen, die eine Antikoagulation erfordern. (geändert durch Änderung 11.08.2017)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dapson: (Disulone®)
Dapson: Disulone® wird oral mit 100 mg pro Tag verabreicht
Arzneimittel: Dapson (Disulone®)
Die experimentelle Gruppe erhält Dapson in einer festen Dosis von 100 mg pro Tag für insgesamt 12 Monate, es sei denn, sie sprechen nicht auf die Behandlung an.
Andere Namen:
  • experimenteller Arm
Arzneimittel: Prednison (Cortancyl®)
Die experimentelle Gruppe erhält Prednison in einer täglichen Dosis von 1 mg pro kg für 2 Wochen und wird dann über eine Woche für insgesamt 3 aufeinanderfolgende Wochen ausgeschlichen und gestoppt.
Andere Namen:
  • experimenteller Arm
Aktiver Komparator: Prednison (Cortancyl®) allein und „Standard of Care“
Prednison (Cortancyl®) allein mit 1 mg/kg für 3 Wochen, gefolgt von Überwachung und „Standard of Care“ (Kontrollarm)
Arzneimittel: Prednison (Cortancyl®) allein, gefolgt von Überwachung und „Standard of Care“
In den Kontrollarm randomisierte Patienten werden 2 Wochen lang nur mit Prednison in einer Tagesdosis von 1 mg pro kg behandelt und dann über eine Woche für insgesamt 3 aufeinanderfolgende Wochen ausgeschlichen und abgesetzt. Nach diesem 3-wöchigen Zeitraum werden Patienten aus Arm B ohne Behandlung belassen und überwacht.
Andere Namen:
  • Steuerarm

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtrücklaufquote.
Zeitfenster: in Woche 52
in Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit von Dapson, insbesondere das Auftreten von unerwünschten Wirkungen auf die Haut.
Zeitfenster: über den Studienzeitraum (bis zu 52 Wochen)
über den Studienzeitraum (bis zu 52 Wochen)
Vergleichen Sie die Gesamtrücklaufquote.
Zeitfenster: in Woche 24
Thrombozytenzahl > 30 x 109/l mit mindestens einer Verdopplung der Zahl vor der Behandlung ohne andere ITP-Behandlung in beiden Armen
in Woche 24
Anteil der Patienten mit vollständigem Ansprechen in beiden Armen, definiert wie folgt: - Anteil der Patienten mit einer Thrombozytenzahl > 100 x 109/l ohne Anwendung anderer ITP-gerichteter Therapien
Zeitfenster: mit 24 und mit 52 Wochen
mit 24 und mit 52 Wochen
Anteil Non-Responder-Patienten (Primärversagen)
Zeitfenster: mit 24 und mit 52 Wochen

Patienten werden als Non-Responder betrachtet, wenn:

  1. Ihre Thrombozytenzahl am Ende der Studie ist < 30 x 109/L, aber auch im Rahmen dieser Studie, wenn:

  2. Sie benötigen mehr als 6 Wochen nach Aufnahme eine Rettungstherapie (eine neue Behandlung mit Kortikosteroiden und/oder intravenösem Immunglobulin).

    oder

  3. Sie erhalten während des Studienzeitraums eine andere ITP-Behandlung als Dapson oder Prednison (einschließlich Rituximab, Splenektomie und Tpo-R-Agonisten).
mit 24 und mit 52 Wochen
Anzahl der Tage bis zum Therapieversagen in beiden Armen
Zeitfenster: über den Studienzeitraum (bis zu 52 Wochen)
über den Studienzeitraum (bis zu 52 Wochen)
Wirkungsmechanismen von Dapson: Grad der Phagozytose autologer Blutplättchen und roter Blutkörperchen, Expression des Zytokinprofils (einschließlich IL-8), Signatur der Genexpression im Vollblut zwischen Respondern und Non-Respondern.
Zeitfenster: über den Studienzeitraum (52 ​​Wochen)
über den Studienzeitraum (52 ​​Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: MARC MICHEL, Prof. M.D, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P140925

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Immunthrombozytopenie des Erwachsenen (ITP)

Klinische Studien zur Dapson (Disulone®)

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