Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aivojen ksantomatoosin (CTX) esiintyvyystutkimus

tiistai 30. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Travere Therapeutics, Inc.

Havainnollinen, monikeskustutkimus aivojen ksantomatoosin (CTX) esiintyvyydestä potilaspopulaatioissa, joilla on diagnosoitu varhain alkanut idiopaattinen kahdenvälinen kaihi

Tämä on havainnollinen, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää CTX:n (cerebrotendinous Xanthomatoosis) esiintyvyys potilasryhmissä, joilla on diagnosoitu varhain alkanut idiopaattinen kahdenvälinen kaihi. Potilaat, jotka ovat mahdollisesti oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen, tunnistetaan kaaviokatsauksella potilaista, jotka on nähty kussakin tutkimuspaikassa ennen kyseisen paikan aloittamista, tai siirtymällä hoitoon paikan päällä, kun tutkimuspaikka osallistuu tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX)

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää Cerebrotendinous Xanthomatoosis (CTX) esiintyvyys potilaspopulaatioissa, joilla on diagnosoitu varhain alkanut idiopaattinen kahdenvälinen kaihi. Potilaat, jotka ovat mahdollisesti oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen, tunnistetaan kartoittamalla kaavioita potilaista, jotka on nähty kussakin tutkimuspaikassa ennen kyseisen paikan aloittamista, tai siirtymällä hoitoon paikan päällä, kun tutkimuspaikka osallistuu tutkimukseen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

442

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
    - Travere Investigational Site
- California
  - La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
    - Travere Investigational Site
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
    - Travere Investigational Site
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
    - Travere Investigational Site
  - Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
    - Travere Investigational Site
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Travere Investigational Site
- Florida
  - Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
    - Travere Investigational Site
  - Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
    - Travere Investigational Site
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Travere Investigational Site
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Travere Investigational Site
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Travere Investigational Site
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    - Travere Investigational Site
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
    - Travere Investigational Site
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
    - Travere Investigational Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
    - Travere Investigational Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    - Travere Investigational Site
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
    - Travere Investigational Site
  - Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
    - Travere Investigational Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
    - Travere Investigational Site
  - Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63103
    - Travere Investigational Site
- New York
  - Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
    - Travere Investigational Site
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
    - Travere Investigational Site
  - Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
    - Travere Investigational Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    - Travere Investigational Site
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
    - Travere Investigational Site
  - Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    - Travere Investigational Site
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
    - Travere Investigational Site
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
    - Travere Investigational Site
  - Tigard, Oregon, Yhdysvallat, 97223
    - Travere Investigational Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Travere Investigational Site
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
    - Travere Investigational Site
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
    - Travere Investigational Site
- Tennessee
  - Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
    - Travere Investigational Site
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
    - Travere Investigational Site
- Texas
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    - Travere Investigational Site
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77025
    - Travere Investigational Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
    - Travere Investigational Site
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23502
    - Travere Investigational Site
  - Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
    - Travere Investigational Site
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Travere Investigational Site
  - Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
    - Travere Investigational Site
  - Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
    - Travere Investigational Site
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
    - Travere Investigational Site
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Travere Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Varhain alkava idiopaattinen kahdenvälinen kaihi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaalla on diagnosoitu idiopaattinen molemminpuolinen kaihi.
Diagnoosihetkellä 2-21 vuoden ikä

Poissulkemiskriteerit:

Potilaalla on diagnosoitu kaihi, jonka etiologia on muu kuin CTX.
Potilaalla on CTX-diagnoosi.
Potilaalla on kaihihoitojen aiheuttama kaihi.
Potilas on ottanut tai käyttää parhaillaan koolihappoa tai kenodeoksikoolihappoa.
Potilas on osallistunut kliiniseen interventiotutkimukseen viimeisen 30 päivän aikana.
Potilas ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltaja ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Kohortti
Aikanäkymät: Muut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Positiiviset geneettiset testitulokset saaneiden osallistujien määrä Aikaikkuna: Geneettisessä testauksessa	geneettisten testien tulokset	Geneettisessä testauksessa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Arvioida muita CTX:n ilmenemismuotoja potilailla, joilla on idiopaattinen kahdenvälinen kaihi. Aikaikkuna: 8 viikkoa	Raportoidun potilaan CTX-sairausspesifisen sairaushistorian perusteella CTX-diagnoosin saaneille potilaille sairauteen liittyvät ilmentymät ja oireet esitetään kehokohtaisesti.	8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Travere Therapeutics, Inc.

Tutkijat

Opintojohtaja: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 23. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

018CTXX15001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .