Estudio de prevalencia de xantomatosis cerebrotendinosa (CTX)
30 de abril de 2024 actualizado por: Travere Therapeutics, Inc.
Un estudio observacional multicéntrico de la prevalencia de la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX) en poblaciones de pacientes diagnosticados con cataratas bilaterales idiopáticas de aparición temprana
Este es un estudio observacional multicéntrico para determinar la prevalencia de la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX) en poblaciones de pacientes diagnosticados con cataratas bilaterales idiopáticas de aparición temprana.
Los pacientes potencialmente elegibles para participar en el estudio se identificarán a través de una revisión de expedientes de los pacientes que fueron vistos en cada sitio del estudio antes del inicio de ese sitio, o ingresando a la atención en el sitio mientras el sitio está participando en el ensayo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio observacional multicéntrico para determinar la prevalencia de xantomatosis cerebrotendinosa (CTX) en poblaciones de pacientes diagnosticados con cataratas bilaterales idiopáticas de aparición temprana.
Los pacientes que son potencialmente elegibles para participar en el estudio se identificarán mediante una revisión de los expedientes de los pacientes que fueron atendidos en cada sitio del estudio antes del inicio de ese sitio, o ingresando a la atención en el sitio mientras el sitio participa en el ensayo.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
442
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Travere Investigational Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Travere Investigational Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Travere Investigational Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Travere Investigational Site
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Travere Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Travere Investigational Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Travere Investigational Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Travere Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Travere Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Travere Investigational Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Travere Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Travere Investigational Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Travere Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Travere Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Travere Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Travere Investigational Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Travere Investigational Site
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Travere Investigational Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Travere Investigational Site
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63103
- Travere Investigational Site
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New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Travere Investigational Site
-
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- Travere Investigational Site
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Travere Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Travere Investigational Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Travere Investigational Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Travere Investigational Site
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Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Travere Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
- Travere Investigational Site
-
Tigard, Oregon, Estados Unidos, 97223
- Travere Investigational Site
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Travere Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Travere Investigational Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Travere Investigational Site
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Travere Investigational Site
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Travere Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Travere Investigational Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77025
- Travere Investigational Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Travere Investigational Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23502
- Travere Investigational Site
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Travere Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Travere Investigational Site
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Travere Investigational Site
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Travere Investigational Site
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West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- Travere Investigational Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Travere Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Cataratas bilaterales idiopáticas de inicio temprano
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente tiene un diagnóstico de cataratas bilaterales idiopáticas.
- Entre las edades de 2 a 21 años en el momento del diagnóstico
Criterio de exclusión:
- El paciente tiene un diagnóstico de cataratas con etiología conocida diferente a CTX.
- El paciente tiene un diagnóstico de CTX.
- El paciente tiene cataratas provocadas por tratamientos cataratogénicos.
- El paciente ha tomado o está tomando ácido cólico o ácido quenodesoxicólico.
- El paciente ha participado en un ensayo clínico intervencionista en los últimos 30 días.
- El paciente y/o su padre/tutor legal, en opinión del Investigador, no puede cumplir con los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes que obtuvieron resultados positivos en las pruebas genéticas
Periodo de tiempo: En pruebas genéticas
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resultados de pruebas genéticas
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En pruebas genéticas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar otras manifestaciones de CTX en pacientes con cataratas bilaterales idiopáticas.
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Según el historial médico específico de la enfermedad de CTX informado por el paciente para los pacientes diagnosticados con CTX, las manifestaciones y los síntomas relacionados con la enfermedad se presentarán por sistema corporal.
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
19 de febrero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
19 de febrero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de noviembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
23 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2024
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 018CTXX15001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .