Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) Prevalensstudie

30. april 2024 oppdatert av: Travere Therapeutics, Inc.

En observasjons-, multisenterstudie av prevalensen av cerebrotendinøs xanthomatose (CTX) i pasientpopulasjoner diagnostisert med tidlig idiopatisk bilateral katarakt

Dette er en observasjons-, multisenterstudie for å bestemme prevalensen av Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i pasientpopulasjoner diagnostisert med tidlig idiopatisk bilateral grå stær. Pasienter som potensielt er kvalifisert for studiedeltakelse vil bli identifisert gjennom en kartgjennomgang av pasienter som ble sett på hvert studiested før det stedet ble startet, eller ved å gå inn i behandling på stedet mens stedet deltar i studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjons-, multisenterstudie for å bestemme prevalensen av Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i pasientpopulasjoner diagnostisert med tidlig idiopatisk bilateral grå stær. Pasienter som potensielt er kvalifisert for studiedeltakelse vil bli identifisert gjennom en kartgjennomgang av pasienter som ble sett på hvert studiested før det stedet ble startet, eller ved å gå inn i behandling på stedet mens stedet deltar i studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

442

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Forente stater, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Travere Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Tidlig debuterende idiopatisk bilateral katarakt

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten har diagnosen idiopatisk bilateral grå stær.
  2. Mellom alderen 2 til 21 år på diagnosetidspunktet

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har diagnosen grå stær med annen kjent etiologi enn CTX.
  2. Pasienten har diagnosen CTX.
  3. Pasienten har grå stær forårsaket av kataraktogene behandlinger.
  4. Pasienten har tatt eller tar kolsyre eller chenodeoksykolsyre.
  5. Pasienten har deltatt i en intervensjonell klinisk studie de siste 30 dagene.
  6. Pasienten og/eller deres forelder/verge, etter etterforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som hadde positive genetiske testresultater
Tidsramme: Ved genetisk testing
genetiske testresultater
Ved genetisk testing

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere andre manifestasjoner av CTX hos pasienter med idiopatisk bilateral grå stær.
Tidsramme: 8 uker
Basert på en pasient rapportert, CTX sykdomsspesifikk sykehistorie for pasientene diagnostisert med CTX, vil manifestasjoner og symptomer relatert til sykdommen presenteres etter kroppssystem.
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

19. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

19. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2015

Først lagt ut (Antatt)

23. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2024

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 018CTXX15001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere