Étude de prévalence de la xanthomatose cérébrotendineuse (CTX)
30 avril 2024 mis à jour par: Travere Therapeutics, Inc.
Une étude observationnelle multicentrique de la prévalence de la xanthomatose cérébrotendineuse (CTX) dans les populations de patients diagnostiquées avec des cataractes bilatérales idiopathiques d'apparition précoce
Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique visant à déterminer la prévalence de la xanthomatose cérébrotendineuse (CTX) chez les populations de patients diagnostiquées avec des cataractes bilatérales idiopathiques d'apparition précoce.
Les patients potentiellement éligibles à la participation à l'étude seront identifiés par un examen des dossiers des patients qui ont été vus sur chaque site d'étude avant le début de ce site, ou en entrant dans les soins sur le site pendant que le site participe à l'essai.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique visant à déterminer la prévalence de la xanthomatose cérébrotendineuse (CTX) dans les populations de patients diagnostiqués avec une cataracte bilatérale idiopathique précoce.
Les patients potentiellement éligibles à la participation à l'étude seront identifiés grâce à un examen des dossiers des patients qui ont été vus sur chaque site d'étude avant le lancement de ce site, ou en entrant dans les soins sur le site pendant que le site participe à l'essai.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
442
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- Travere Investigational Site
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- Travere Investigational Site
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Travere Investigational Site
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Travere Investigational Site
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Palo Alto, California, États-Unis, 94303
- Travere Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Travere Investigational Site
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
- Travere Investigational Site
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Travere Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Travere Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Travere Investigational Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Travere Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Travere Investigational Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Travere Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Travere Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Travere Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Travere Investigational Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Travere Investigational Site
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Travere Investigational Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Travere Investigational Site
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63103
- Travere Investigational Site
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Travere Investigational Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
- Travere Investigational Site
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
- Travere Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Travere Investigational Site
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Travere Investigational Site
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Travere Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- Travere Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
- Travere Investigational Site
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Tigard, Oregon, États-Unis, 97223
- Travere Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Travere Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Travere Investigational Site
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Travere Investigational Site
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, États-Unis, 38103
- Travere Investigational Site
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Travere Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Travere Investigational Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77025
- Travere Investigational Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Travere Investigational Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23502
- Travere Investigational Site
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Travere Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Travere Investigational Site
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Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Travere Investigational Site
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Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
- Travere Investigational Site
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West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- Travere Investigational Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Travere Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cataractes bilatérales idiopathiques précoces
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a un diagnostic de cataracte bilatérale idiopathique.
- Entre 2 et 21 ans au moment du diagnostic
Critère d'exclusion:
- Le patient a un diagnostic de cataracte avec une étiologie connue autre que CTX.
- Le patient a un diagnostic de CTX.
- Le patient a des cataractes causées par des traitements cataractogènes.
- Le patient a pris ou prend actuellement de l'acide cholique ou de l'acide chénodésoxycholique.
- Le patient a participé à un essai clinique interventionnel au cours des 30 derniers jours.
- Le patient et/ou son parent/tuteur légal, de l'avis de l'investigateur, est incapable de se conformer aux exigences de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Autre
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ayant eu des résultats de tests génétiques positifs
Délai: Aux tests génétiques
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résultats des tests génétiques
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Aux tests génétiques
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer d'autres manifestations de CTX chez les patients présentant des cataractes bilatérales idiopathiques.
Délai: 8 semaines
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Sur la base des antécédents médicaux spécifiques à la maladie CTX rapportés par le patient pour les patients diagnostiqués avec CTX, les manifestations et les symptômes liés à la maladie seront présentés par système corporel.
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8 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
19 février 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
19 février 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 novembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 décembre 2015
Première publication (Estimé)
23 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 septembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2024
Dernière vérification
1 juin 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 018CTXX15001
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .