Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cerebrotendinös Xanthomatosis (CTX) Prevalensstudie

30 april 2024 uppdaterad av: Travere Therapeutics, Inc.

En observationell, multicenterstudie av prevalensen av cerebrotendinös xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer som diagnostiserats med tidig idiopatisk bilateral katarakt

Detta är en observationell multicenterstudie för att fastställa prevalensen av Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer som diagnostiserats med tidigt debuterande idiopatisk bilateral grå starr. Patienter som är potentiellt kvalificerade för deltagande i studien kommer att identifieras genom en kartöversikt över patienter som sågs på varje studieplats innan den platsen påbörjades, eller genom att gå in på vårdplatsen medan platsen deltar i studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Cerebrotendinös Xanthomatosis (CTX)

Detaljerad beskrivning

Detta är en observationell multicenterstudie för att fastställa prevalensen av Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer som diagnostiserats med tidigt debuterande idiopatisk bilateral grå starr. Patienter som är potentiellt kvalificerade för studiedeltagande kommer att identifieras genom en kartgranskning av patienter som sågs på varje studieplats innan den platsen påbörjades, eller genom att gå in på vårdplatsen medan platsen deltar i studien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

442

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
    - Travere Investigational Site
- California
  - La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
    - Travere Investigational Site
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
    - Travere Investigational Site
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
    - Travere Investigational Site
  - Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
    - Travere Investigational Site
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    - Travere Investigational Site
- Florida
  - Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
    - Travere Investigational Site
  - Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
    - Travere Investigational Site
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
    - Travere Investigational Site
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    - Travere Investigational Site
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
    - Travere Investigational Site
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
    - Travere Investigational Site
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
    - Travere Investigational Site
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
    - Travere Investigational Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
    - Travere Investigational Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    - Travere Investigational Site
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
    - Travere Investigational Site
  - Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
    - Travere Investigational Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
    - Travere Investigational Site
  - Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63103
    - Travere Investigational Site
- New York
  - Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
    - Travere Investigational Site
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27517
    - Travere Investigational Site
  - Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27708
    - Travere Investigational Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
    - Travere Investigational Site
  - Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
    - Travere Investigational Site
  - Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    - Travere Investigational Site
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
    - Travere Investigational Site
- Oregon
  - Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-3098
    - Travere Investigational Site
  - Tigard, Oregon, Förenta staterna, 97223
    - Travere Investigational Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    - Travere Investigational Site
  - Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
    - Travere Investigational Site
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
    - Travere Investigational Site
- Tennessee
  - Germantown, Tennessee, Förenta staterna, 38103
    - Travere Investigational Site
  - Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
    - Travere Investigational Site
- Texas
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    - Travere Investigational Site
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77025
    - Travere Investigational Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
    - Travere Investigational Site
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23502
    - Travere Investigational Site
  - Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
    - Travere Investigational Site
- Washington
  - Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
    - Travere Investigational Site
  - Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
    - Travere Investigational Site
  - Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
    - Travere Investigational Site
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
    - Travere Investigational Site
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
    - Travere Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Tidigt debuterande idiopatisk bilateral grå starr

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienten har diagnosen idiopatisk bilateral grå starr.
Mellan åldrarna 2 till 21 år vid tidpunkten för diagnos

Exklusions kriterier:

Patienten har diagnosen grå starr med annan känd etiologi än CTX.
Patienten har diagnosen CTX.
Patienten har grå starr orsakad av kataraktogena behandlingar.
Patienten har tagit eller tar för närvarande kolsyra eller chenodeoxicholsyra.
Patienten har deltagit i en interventionell klinisk prövning under de senaste 30 dagarna.
Patienten och/eller deras förälder/vårdnadshavare, enligt utredarens åsikt, kan inte följa studiens krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Övrig

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Antal deltagare som hade positiva genetiska testresultat Tidsram: Vid genetisk testning	genetiska testresultat	Vid genetisk testning

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Att bedöma andra manifestationer av CTX hos patienter med idiopatisk bilateral grå starr. Tidsram: 8 veckor	Baserat på en patient som rapporterats, sjukdomsspecifik sjukdomshistoria för patienter som diagnostiserats med CTX, kommer manifestationerna och symtomen relaterade till sjukdomen att presenteras per kroppssystem.	8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Utredare

Studierektor: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

19 februari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

19 februari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2015

Första postat (Beräknad)

23 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 september 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2024

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

018CTXX15001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .