Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) prevalentiestudie

30 april 2024 bijgewerkt door: Travere Therapeutics, Inc.

Een observationeel, multicenter onderzoek naar de prevalentie van cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) bij patiëntenpopulaties met de diagnose idiopathische bilaterale cataracten met vroege aanvang

Dit is een observationeel, multicenter onderzoek om de prevalentie van cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) te bepalen bij patiëntenpopulaties met de diagnose idiopathische bilaterale cataracten met vroege aanvang. Patiënten die mogelijk in aanmerking komen voor deelname aan de studie, zullen worden geïdentificeerd door middel van een kaartoverzicht van patiënten die op elke onderzoekslocatie zijn gezien voorafgaand aan de start van die locatie, of door zorg op de locatie binnen te gaan terwijl de locatie deelneemt aan het onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Cerebrotendineuze xanthomatose (CTX)

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationeel, multicenter onderzoek om de prevalentie van cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) te bepalen bij patiëntenpopulaties waarbij de diagnose idiopathische bilaterale cataract met vroege aanvang is gesteld. Patiënten die mogelijk in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek zullen worden geïdentificeerd aan de hand van een overzicht van de patiënten die op elke onderzoekslocatie zijn gezien vóór de start van die locatie, of door op de locatie de zorg binnen te gaan terwijl de locatie aan het onderzoek deelneemt.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

442

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
    - Travere Investigational Site
- California
  - La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
    - Travere Investigational Site
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
    - Travere Investigational Site
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
    - Travere Investigational Site
  - Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
    - Travere Investigational Site
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - Travere Investigational Site
- Florida
  - Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
    - Travere Investigational Site
  - Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
    - Travere Investigational Site
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
    - Travere Investigational Site
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Travere Investigational Site
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    - Travere Investigational Site
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    - Travere Investigational Site
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
    - Travere Investigational Site
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
    - Travere Investigational Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
    - Travere Investigational Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    - Travere Investigational Site
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
    - Travere Investigational Site
  - Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
    - Travere Investigational Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
    - Travere Investigational Site
  - Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63103
    - Travere Investigational Site
- New York
  - Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
    - Travere Investigational Site
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
    - Travere Investigational Site
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27708
    - Travere Investigational Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Travere Investigational Site
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
    - Travere Investigational Site
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    - Travere Investigational Site
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
    - Travere Investigational Site
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
    - Travere Investigational Site
  - Tigard, Oregon, Verenigde Staten, 97223
    - Travere Investigational Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - Travere Investigational Site
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    - Travere Investigational Site
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
    - Travere Investigational Site
- Tennessee
  - Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
    - Travere Investigational Site
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    - Travere Investigational Site
- Texas
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Travere Investigational Site
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77025
    - Travere Investigational Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
    - Travere Investigational Site
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23502
    - Travere Investigational Site
  - Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
    - Travere Investigational Site
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    - Travere Investigational Site
  - Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
    - Travere Investigational Site
  - Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
    - Travere Investigational Site
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
    - Travere Investigational Site
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Travere Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Vroeg beginnende idiopathische bilaterale cataracten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

De patiënt heeft een diagnose van idiopathische bilaterale cataracten.
Tussen de leeftijd van 2 tot 21 jaar op het moment van diagnose

Uitsluitingscriteria:

De patiënt heeft een diagnose van cataract met een andere bekende etiologie dan CTX.
De patiënt heeft een diagnose van CTX.
De patiënt heeft staar veroorzaakt door cataractogene behandelingen.
De patiënt heeft cholzuur of chenodeoxycholzuur gebruikt of gebruikt dit momenteel.
De patiënt heeft in de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een interventioneel klinisch onderzoek.
De patiënt en/of diens ouder/wettelijke voogd kan naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de eisen van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Ander

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Aantal deelnemers met positieve genetische testresultaten Tijdsspanne: Bij genetische testen	genetische testresultaten	Bij genetische testen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Om andere manifestaties van CTX te beoordelen bij patiënten met idiopathische bilaterale cataracten. Tijdsspanne: 8 weken	Op basis van een door de patiënt gerapporteerde, CTX-ziektespecifieke medische geschiedenis voor de patiënten met de diagnose CTX, zullen de manifestaties en symptomen die verband houden met de ziekte per lichaamssysteem worden gepresenteerd.	8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

Studie directeur: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 februari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

23 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

018CTXX15001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .