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Studio sulla prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX).

30 aprile 2024 aggiornato da: Travere Therapeutics, Inc.

Uno studio osservazionale multicentrico sulla prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX) nelle popolazioni di pazienti con diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica ad esordio precoce

Questo è uno studio osservazionale multicentrico per determinare la prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX) in popolazioni di pazienti con diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica ad esordio precoce. I pazienti che sono potenzialmente idonei per la partecipazione allo studio saranno identificati attraverso una revisione della cartella clinica dei pazienti che sono stati visitati in ogni centro dello studio prima dell'inizio di quel centro, o entrando in cura presso il centro mentre il centro sta partecipando allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio osservazionale multicentrico per determinare la prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX) in popolazioni di pazienti con diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica a esordio precoce. I pazienti potenzialmente idonei per la partecipazione allo studio verranno identificati attraverso una revisione della cartella dei pazienti che sono stati visitati in ciascun centro di studio prima dell'inizio di quel centro o entrando in cura presso il centro mentre il centro partecipa allo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

442

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Stati Uniti, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Travere Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Cataratta bilaterale idiopatica ad esordio precoce

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica.
  2. Età compresa tra 2 e 21 anni al momento della diagnosi

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi di cataratta con eziologia nota diversa da CTX.
  2. Il paziente ha una diagnosi di CTX.
  3. Il paziente ha la cataratta causata da trattamenti catarattogeni.
  4. Il paziente ha assunto o sta attualmente assumendo acido colico o acido chenodesossicolico.
  5. Il paziente ha partecipato a uno studio clinico interventistico negli ultimi 30 giorni.
  6. Il paziente e/o il suo genitore/tutore legale, a parere dello Sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno avuto risultati positivi ai test genetici
Lasso di tempo: Ai test genetici
risultati dei test genetici
Ai test genetici

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare altre manifestazioni di CTX all'interno di pazienti che presentano cataratta bilaterale idiopatica.
Lasso di tempo: 8 settimane
Sulla base di un paziente riportato, storia medica specifica della malattia CTX per i pazienti con diagnosi di CTX, le manifestazioni e i sintomi correlati alla malattia saranno presentati dal sistema corporeo.
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

19 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

19 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

23 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 018CTXX15001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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