Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Open Label Extension Study Zorblisan (SD-101-6.0) pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa

tiistai 10. syyskuuta 2019 päivittänyt: Scioderm, Inc.

Avoin monikeskustutkimus Zorblisa™:n (SD-101-6.0) pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa

Tutkimuksen tavoitteena oli arvioida Zorblisan (SD-101-6.0) paikallisen käytön pitkän aikavälin turvallisuutta potilailla, joilla oli Epidermolysis Bullosa (EB).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin paikallisesti levitetyn SD-101-6.0:n pitkäaikaisturvallisuutta osallistujille, joilla oli simplex, resessiivinen dystrofinen ja junktiivinen ei-Herlitzin EB. SD-101-6.0 Levitettiin paikallisesti kerran päivässä koko keholle. Suunniteltu hoidon kesto SD-101-6.0:lla tutkimuksessa SD-006 oli enintään 48 kuukautta, ja turvallisuuden seurantajakso oli 30 päivää; sponsori kuitenkin keskeytti tutkimuksen ennenaikaisesti. Vähintään yhden osallistujan suorittaman tutkimuksen enimmäiskesto, hoito- ja turvallisuusseuranta, oli 37 kuukautta.

Osallistujilla, jotka suorittivat menestyksekkäästi tutkimuksen SD-005, oli mahdollisuus siirtyä tutkimukseen SD-006. Seulonta-/perustilanteen käynti (käynti 1) tapahtui tutkimuksen SD-005 vierailulla 5 (noin 90 päivää lähtötilanteesta). Tutkimuksen SD-005 käynnillä 5 (noin 90 päivää lähtötasosta) suoritettuja kehon pinta-alan (BSA) arvioita leesion ihosta ja haavakuormasta käytettiin tutkimuksen SD-006 perustason arvioinneina. Osallistujat palasivat seurantakäynneille kuukauden 1 kohdalla ja sitten 3 kuukauden välein.

Jokaisella käynnillä arvioitiin leesion ihon ja haavataakan BSA. Kohdehaavoille, joita ei ole suljettu tutkimuksen SD-005 loppuun mennessä, ARANZ-kuvaa ja laskelmia kohdehaavan pinta-alasta tutkimuksen SD-005 viimeisellä käynnillä käytettiin tutkimuksen SD-006 kohdehaavan lähtöalueen kokona. . Nämä parantumattomat haavat tutkimuksesta SD-005 arvioitiin ARANZ SilhouetteStar™:n avulla jokaisella seuraavalla suunnitellulla käynnillä, kunnes kohdehaava dokumentoitiin sulkeutuneeksi. Suljetuista haavoista arvioitiin arpeutuminen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

152

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Itävalta
      • Salzburg, Itävalta, 5020
  • Liettua
      • Kaunas, Liettua, LT-50009
  • Puola
      • Warsaw, Puola
  • Ranska
      • Nice, Ranska, 1-06202
      • Paris, Ranska, 75015
      • Toulouse, Ranska
  • Saksa
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79104
      • Hannover, Saksa, 30173
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Yhdysvallat, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ilmoitettu suostumuslomake, jonka osallistuja tai osallistujan laillinen edustaja on allekirjoittanut; jos osallistuja oli alle 18-vuotias, mutta pystyi antamaan suostumuksen, osallistujan allekirjoitettu suostumus.
  • Osallistujan (tai huoltajan) on oltava valmis noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
  • Osallistujat, jotka suorittivat SD-005-tutkimuksen (tutkimuslääkkeestä vierailulla 5, noin 90 päivää lähtötilanteesta).

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka eivät täytä edellä mainittuja osallistumisehtoja.
  • Raskaus tai imetys tutkimuksen aikana. (Vitsan raskaustesti suoritettiin tutkimuksen SD-005 viimeisellä käynnillä hedelmällisessä iässä oleville naisille ja toistettiin tutkimuksen SD-006 seulonta-/peruskäynneillä, jos näitä käyntejä ei tapahtunut samana päivänä).
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat, jotka eivät olleet pidättyväisiä tai eivät käyttäneet lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Kokeellinen: SD-101-6.0 kerma
Kaikki osallistujat (tai heidän huoltajansa) käyttivät SD-101-6.0:aa voidetta paikallisesti kerran päivässä koko vartalolle enintään 36 kuukauden ajan.
Lääke: SD-101-6.0 kerma
SD-101 on valkoinen, kiteinen jauhe, joka on formuloitu hajuttomaan, pehmeään, valkoiseen kermapohjaan. SD-101-6.0 voide sisältää allantoiinia, diureidiglyoksyylihappoa, 6 %:n pitoisuutena ja muita apuaineita.
Muut nimet:
  • SD-101
  • Zorblisa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen käyttökerran jälkeen (enintään 37 kuukautta)
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi, jotka alkoivat tai pahenivat lähtötilanteen käynnin aikana tai sen jälkeen.
Lähtötilanteesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen käyttökerran jälkeen (enintään 37 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos leesionaalisen ihon pinta-alaindeksin (BSAI) perustasosta 30 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Perustaso, 30. kuukauteen asti
Leesionaalinen iho määriteltiin alueiksi, jotka sisälsivät jotakin seuraavista: rakkuloita, eroosioita, haavaumia, rupia, pullistumia tai ryppyjä sekä alueita, jotka itkivät, kuohuivat, tihkuivat, hilseilevät tai naarmuuntuivat. Prosenttiosuus, joka vaihtelee välillä 0–100 % vahingoittuneesta kehon pinta-alasta (BSA) kirjattiin kullekin määritellylle kehon alueelle (eli pää/niska, yläraajat, vartalo [sisältää nivuset] ja alaraajat) kerrottuna painotuskerroin, joka lasketaan sitten yhteen kaikkien kehon alueiden osalta BSAI:n laskemiseksi, joka olisi välillä 0 % - 100 %. Sama tutkimuslääkäri arvioi vaurioituneen ihon BSA:n jokaisella tietyn osallistujan käynnillä. BSAI:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta arvioitiin 3 kuukauden välein. Vain osallistujat, joiden tiedot ovat saatavilla analysoitavaksi kullakin hetkellä, esitetään.
Perustaso, 30. kuukauteen asti
Koko kehon haavataakan muutos BSAI:ssa lähtötasosta 30 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso, 30. kuukauteen asti

Haava määriteltiin avoimeksi alueeksi iholla (toisin sanoen orvaskeden peite oli katkennut). Koko kehon haavakuorma laskettiin käyttämällä BSAI:ta; sairastuneen BSA:n prosenttiosuus, joka vaihtelee 0–100 %, kirjattiin kullekin määritellylle kehon alueelle (eli pää/niska, yläraajat, vartalo [sisältää nivuset] ja alaraajat), kerrottuna painokertoimella, sitten lasketaan yhteen kaikille kehon alueille BSAI:n laskemiseksi, joka olisi välillä 0 % - 100 %. Sama tutkimuslääkäri arvioi koko kehon haavataakan BSAI:n jokaisella tietyn osallistujan käynnillä.

Koko kehon haavataakan keskimääräinen muutos lähtötasosta arvioitiin 3 kuukauden välein. Vain osallistujat, joiden tiedot ovat saatavilla analysoitavaksi kullakin hetkellä, esitetään.
Perustaso, 30. kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Scioderm, Inc.

Yhteistyökumppanit

Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 9. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 3. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 3. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. tammikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 27. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa