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Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Zorblisa (SD-101-6.0) bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

10. September 2019 aktualisiert von: Scioderm, Inc.

Eine Open-Label-Multicenter-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Zorblisa™ (SD-101-6.0) bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

Die Studie zielte darauf ab, die Langzeitsicherheit der topischen Anwendung von Zorblisa (SD-101-6.0) bei Teilnehmern mit Epidermolysis Bullosa (EB) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von topisch angewendetem SD-101-6.0 bei Teilnehmern mit simplex, rezessiv dystrophischer und junktionaler Non-Herlitz-EB. SD-101-6.0 wurde einmal täglich topisch auf den gesamten Körper aufgetragen. Die geplante Behandlungsdauer mit SD-101-6.0 für die Studie SD-006 war bis zu 48 Monate, mit einer Sicherheitsnachbeobachtungszeit von 30 Tagen; die Studie wurde jedoch vom Sponsor vorzeitig abgebrochen. Die maximale Studiendauer, die von mindestens 1 Teilnehmer abgeschlossen wurde, Behandlung und Sicherheits-Follow-up, betrug 37 Monate.

Teilnehmer, die Studie SD-005 erfolgreich abgeschlossen hatten, hatten die Möglichkeit, in Studie SD-006 zu wechseln. Der Screening-/Baseline-Besuch (Besuch 1) fand bei Visite 5 (ungefähr 90 Tage nach dem Ausgangswert) der Studie SD-005 statt. Die bei Visite 5 (ungefähr 90 Tage nach dem Ausgangswert) für die Studie SD-005 durchgeführten Bewertungen der Körperoberfläche (BSA) der läsionalen Haut- und Wundbelastung wurden als Ausgangsbewertungen für die Studie SD-006 verwendet. Die Teilnehmer kehrten für Folgebesuche in Monat 1 und dann alle 3 Monate zurück.

Bei jedem Besuch umfassten die Bewertungen die BSA der läsionalen Haut und die Wundlast. Für Zielwunden, die bis zum Ende der Studie SD-005 nicht verschlossen waren, wurde das ARANZ-Bild und die Berechnung der Zielwundfläche beim letzten Besuch in Studie SD-005 als Ausgangsflächengröße der Zielwunde für Studie SD-006 verwendet . Diese nicht geheilten Zielwunden aus Studie SD-005 wurden bei jedem nachfolgenden planmäßigen Besuch mit ARANZ SilhouetteStar™ beurteilt, bis die Zielwunde als geschlossen dokumentiert wurde. Geschlossene Wunden wurden auf Narbenbildung untersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

152

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79104
      • Hannover, Deutschland, 30173
  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 1-06202
      • Paris, Frankreich, 75015
      • Toulouse, Frankreich
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50009
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Vereinigte Staaten, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
  • Österreich
      • Salzburg, Österreich, 5020

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Teilnehmer oder dem gesetzlichen Vertreter des Teilnehmers; wenn der Teilnehmer unter 18 Jahre alt, aber einwilligungsfähig war, unterschriebene Einverständniserklärung des Teilnehmers.
  • Der Teilnehmer (oder Betreuer) muss bereit gewesen sein, alle Protokollanforderungen zu erfüllen.
  • Teilnehmer, die die SD-005-Studie abgeschlossen haben (unter Studienmedikation bei Besuch 5, ungefähr 90 Tage nach Studienbeginn).

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die die oben genannten Teilnahmekriterien nicht erfüllt haben.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie. (Ein Urin-Schwangerschaftstest wurde beim letzten Besuch der Studie SD-005 für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter durchgeführt und beim Screening/Ausgangsbesuch der Studie SD-006 wiederholt, wenn diese Besuche nicht am selben Tag stattfanden).
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die nicht abstinent waren oder keine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode praktizierten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Experimentell: SD-101-6.0-Creme
Alle Teilnehmer (oder ihre Betreuer) wendeten SD-101-6.0 an Creme einmal täglich topisch auf den gesamten Körper für einen Zeitraum von bis zu 36 Monaten auftragen.
Arzneimittel: SD-101-6.0 Creme
SD-101 ist ein weißes, kristallines Pulver, das in einer geruchlosen, weichen, weißen Cremebasis formuliert ist. SD-101-6.0 Creme enthält Allantoin, eine Diureid-Glyoxylsäure, in einer Konzentration von 6 % und andere Hilfsstoffe.
Andere Namen:
  • SD-101
  • Zorblisa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von Studienbeginn bis 30 Tage nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments (bis maximal 37 Monate)
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse definiert, die bei oder nach dem Baseline-Besuch begannen oder sich verschlimmerten.
Von Studienbeginn bis 30 Tage nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments (bis maximal 37 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Body Surface Area Index (BSAI) der Läsionshaut gegenüber dem Ausgangswert bis zum 30. Monat
Zeitfenster: Baseline, bis zum 30. Monat
Hautläsionen wurden als Bereiche definiert, die Folgendes aufwiesen: Blasen, Erosionen, Ulzerationen, Schorfbildung, Bullae oder Schorf sowie Bereiche, die nässeten, sich ablösten, sickerten, verkrustet oder entblößt waren. Der Prozentsatz der betroffenen Körperoberfläche (BSA) im Bereich von 0 % bis 100 % wurde für jede definierte Körperregion (d. h. Kopf/Hals, obere Gliedmaßen, Rumpf [einschließlich Leiste] und untere Gliedmaßen) multipliziert mit aufgezeichnet der Gewichtungsfaktor, dann für alle Körperregionen summiert, um den BSAI zu berechnen, der von 0 % bis 100 % reichen würde. Die BSA für Hautläsionen sollte von demselben Studienarzt bei jedem Besuch für einen bestimmten Teilnehmer bestimmt werden. Die mittlere Veränderung des BSAI gegenüber dem Ausgangswert wurde alle 3 Monate bewertet. Es werden nur Teilnehmer präsentiert, deren Daten zu jedem Zeitpunkt für die Analyse verfügbar waren.
Baseline, bis zum 30. Monat
Veränderung der gesamten Wundbelastung des Körpers gegenüber dem Ausgangswert der BSAI bis zum 30. Monat
Zeitfenster: Baseline, bis zum 30. Monat

Eine Wunde wurde als ein offener Bereich auf der Haut definiert (d. h. die epidermale Abdeckung ist unterbrochen). Die Wundbelastung des gesamten Körpers wurde unter Verwendung von BSAI berechnet; Der Prozentsatz der betroffenen BSA im Bereich von 0 % bis 100 % wurde für jede definierte Körperregion (d. h. Kopf/Hals, obere Gliedmaßen, Rumpf [einschließlich Leiste] und untere Gliedmaßen) aufgezeichnet und dann mit dem Gewichtungsfaktor multipliziert für alle Körperregionen summiert, um den BSAI zu berechnen, der von 0 % bis 100 % reichen würde. Der BSAI für die Wundbelastung des gesamten Körpers sollte bei jedem Besuch eines bestimmten Teilnehmers vom selben Studienarzt beurteilt werden.

Die mittlere Veränderung der Gesamtkörperwunde gegenüber dem Ausgangswert wurde alle 3 Monate bewertet. Es werden nur Teilnehmer präsentiert, deren Daten zu jedem Zeitpunkt für die Analyse verfügbar waren.
Baseline, bis zum 30. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Mitarbeiter

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

9. Juni 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

3. September 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

3. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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