Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label Extension Study för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för Zorblisa (SD-101-6.0) hos patienter med Epidermolysis Bullosa

10 september 2019 uppdaterad av: Scioderm, Inc.

En Open Label Multi-Center Extension Study för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för Zorblisa™ (SD-101-6.0) hos patienter med Epidermolysis Bullosa

Studien syftade till att bedöma den långsiktiga säkerheten av lokal användning av Zorblisa (SD-101-6.0) hos deltagare med Epidermolysis Bullosa (EB).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen märkning, multi-center förlängningsstudie för att bedöma den långsiktiga säkerheten av topiskt applicerad SD-101-6.0 hos deltagare med simplex, recessiv dystrofisk och junctional icke-Herlitz EB. SD-101-6.0 applicerades topiskt en gång om dagen på hela kroppen. Den planerade behandlingstiden med SD-101-6.0 för studie SD-006 var upp till 48 månader, med en säkerhetsuppföljningsperiod på 30 dagar; studien avslutades dock tidigt av sponsorn. Den maximala studielängden som slutfördes av minst 1 deltagare, behandling och säkerhetsuppföljning, var 37 månader.

Deltagare som framgångsrikt genomförde studie SD-005 hade möjlighet att gå över till studie SD-006. Screening/baslinjebesöket (besök 1) inträffade vid besök 5 (ungefär 90 dagar från baslinjen) i studie SD-005. Kroppsytans bedömningar (BSA) av lesional hud och sårbelastning utförda vid besök 5 (ungefär 90 dagar från baslinjen) för studie SD-005 användes som baslinjebedömningar för studie SD-006. Deltagarna återvände för uppföljningsbesök vid månad 1 och därefter var tredje månad.

Vid varje besök inkluderade bedömningar BSA av lesional hud och sårbörda. För målsår som inte är stängda i slutet av studie SD-005, användes ARANZ-bilden och beräkningen av målsårarean vid det sista besöket för studie SD-005 som baslinjestorleken för målsåret för studie SD-006 . Dessa oläkta målsår från studie SD-005 bedömdes via ARANZ SilhouetteStar™ vid varje efterföljande planerat besök tills målsåret dokumenterades som stängt. Slutna sår bedömdes för ärrbildning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

152

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 1-06202
      • Paris, Frankrike, 75015
      • Toulouse, Frankrike
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Förenta staterna, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50009
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
      • Hannover, Tyskland, 30173
  • Österrike
      • Salzburg, Österrike, 5020

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke undertecknat av deltagaren eller deltagarens juridiska ombud; om deltagaren var under 18 år men kapabel att ge samtycke, undertecknat samtycke från deltagaren.
  • Deltagare (eller vaktmästare) måste ha varit villig att följa alla protokollkrav.
  • Deltagare som genomförde SD-005-studien (på studieläkemedlet vid besök 5, cirka 90 dagar från baslinjen).

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som inte uppfyllde inträdeskriterierna ovan.
  • Graviditet eller amning under studien. (Ett uringraviditetstest utfördes vid det sista besöket för studie SD-005 för kvinnliga deltagare i fertil ålder och upprepades vid screening/baslinjebesök av studie SD-006 om dessa besök inte inträffade samma dag).
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder som inte var abstinenta eller inte praktiserade en medicinskt godtagbar preventivmetod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Experimentell: SD-101-6.0 kräm
Alla deltagare (eller deras vårdgivare) tillämpade SD-101-6.0 kräm lokalt en gång om dagen till hela kroppen under en period på upp till 36 månader.
Läkemedel: SD-101-6.0 kräm
SD-101 är ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas. SD-101-6.0 krämen innehåller allantoin, en diureidglyoxylsyra, i en koncentration av 6% och andra hjälpämnen.
Andra namn:
  • SD-101
  • Zorblisa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Från baslinje till 30 dagar efter sista applicering av studieläkemedlet (upp till maximalt 37 månader)
TEAE definierades som biverkningar som startade eller förvärrades vid eller efter besöket vid baslinjen.
Från baslinje till 30 dagar efter sista applicering av studieläkemedlet (upp till maximalt 37 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Body Surface Area Index (BSAI) för lesional hud upp till månad 30
Tidsram: Baslinje, upp till månad 30
Lesional hud definierades som områden som innehöll något av följande: blåsor, erosioner, sår, sårskorpor, bullae eller sårskorpor, såväl som områden som grät, slocknade, sipprade, skorpade eller blottade. Procentandelen, som sträcker sig från 0 % till 100 %, av påverkad kroppsyta (BSA) registrerades för varje definierad kroppsregion (det vill säga huvud/hals, övre extremiteter, bål [inklusive ljumskar] och nedre extremiteter), multiplicerat med viktningsfaktorn, summeras sedan för alla kroppsregioner för att beräkna BSAI som skulle variera från 0 % till 100 %. BSA för lesional hud skulle bedömas av samma studieläkare vid varje besök för en viss deltagare. Den genomsnittliga förändringen från baslinjen i BSAI utvärderades var tredje månad. Endast deltagare med data tillgänglig för analys vid varje tidpunkt presenteras.
Baslinje, upp till månad 30
Ändring från baslinjen i BSAI av total kroppssårbörda upp till månad 30
Tidsram: Baslinje, upp till månad 30

Ett sår definierades som ett öppet område på huden (det vill säga, överhudstäckning avbruten). Den totala sårbelastningen på kroppen beräknades med användning av BSAI; procentandelen, som sträcker sig från 0 % till 100 %, av påverkad BSA registrerades för varje definierad kroppsregion (det vill säga huvud/hals, övre extremiteter, bål [inklusive ljumsken] och nedre extremiteter), multiplicerat med viktningsfaktorn, sedan summeras för alla kroppsregioner för att beräkna BSAI som skulle variera från 0 % till 100 %. BSAI för total kroppssårbörda skulle bedömas av samma studieläkare vid varje besök för en viss deltagare.

Den genomsnittliga förändringen från baslinjen i den totala sårbelastningen på kroppen utvärderades var tredje månad. Endast deltagare med data tillgänglig för analys vid varje tidpunkt presenteras.
Baslinje, upp till månad 30

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbetspartners

Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

9 juni 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

3 september 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

3 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2016

Första postat (UPPSKATTA)

1 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

27 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolysis Bullosa

Kliniska prövningar på SD-101-6.0 kräm

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera