Estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad a largo plazo de Zorblisa (SD-101-6.0) en pacientes con epidermólisis ampollosa
Un estudio abierto de extensión multicéntrico para evaluar la seguridad a largo plazo de Zorblisa™ (SD-101-6.0) en pacientes con epidermólisis ampollosa
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio abierto de extensión multicéntrico para evaluar la seguridad a largo plazo de SD-101-6.0 aplicado tópicamente en participantes con EB simple, distrófica recesiva y juntural no Herlitz. SD-101-6.0 se aplicó tópicamente una vez al día en todo el cuerpo. La duración prevista del tratamiento con SD-101-6.0 para el Estudio SD-006 fue de hasta 48 meses, con un período de seguimiento de seguridad de 30 días; sin embargo, el estudio fue terminado antes de tiempo por el patrocinador. La duración máxima del estudio completada por al menos 1 participante, tratamiento y seguimiento de seguridad, fue de 37 meses.
Los participantes que completaron con éxito el Estudio SD-005 tenían la opción de transferirse al Estudio SD-006. La visita de selección/basal (Visita 1) ocurrió en la Visita 5 (aproximadamente 90 días desde la línea base) del Estudio SD-005. Las evaluaciones del área de superficie corporal (BSA) de la piel lesionada y la carga de la herida realizadas en la visita 5 (aproximadamente 90 días desde el inicio) para el estudio SD-005 se utilizaron como evaluaciones de referencia para el estudio SD-006. Los participantes regresaron para visitas de seguimiento en el Mes 1 y luego cada 3 meses.
En cada visita, las evaluaciones incluyeron BSA de la piel lesionada y la carga de la herida. Para las heridas objetivo que no están cerradas al final del Estudio SD-005, la imagen de ARANZ y el cálculo del área de la herida objetivo en la visita final del Estudio SD-005 se utilizaron como el tamaño del área de referencia de la herida objetivo para el Estudio SD-006 . Estas heridas diana sin cicatrizar del estudio SD-005 se evaluaron mediante ARANZ SilhouetteStar™ en cada visita programada posterior hasta que se documentó que la herida diana estaba cerrada. Las heridas cerradas se evaluaron para detectar cicatrices.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Freiburg im Breisgau, Alemania, 79104
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Hannover, Alemania, 30173
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New South Wales
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Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
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Salzburg, Austria, 5020
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Madrid, España
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20016
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
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New York
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East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-5780
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
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Nice, Francia, 1-06202
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Paris, Francia, 75015
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Toulouse, Francia
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Tel Aviv, Israel
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Kaunas, Lituania, LT-50009
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
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Warsaw, Polonia
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
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Belgrade, Serbia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de Consentimiento Informado firmado por el participante o representante legal del participante; si el participante era menor de 18 años pero capaz de dar su asentimiento, asentimiento firmado por el participante.
- El participante (o cuidador) debe haber estado dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
- Participantes que completaron el estudio SD-005 (con el fármaco del estudio en la Visita 5, aproximadamente 90 días desde el inicio).
Criterio de exclusión:
- Participantes que no cumplieron con los criterios de entrada descritos anteriormente.
- Embarazo o lactancia durante el estudio. (Se realizó una prueba de embarazo en orina en la visita final del Estudio SD-005 para las participantes femeninas en edad fértil y se repitió en la visita de selección/basal del Estudio SD-006 si estas visitas no ocurrieron el mismo día).
- Mujeres participantes en edad fértil que no estaban en abstinencia o no practicaban un método anticonceptivo médicamente aceptable.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Experimental: crema SD-101-6.0
Todos los participantes (o sus cuidadores) aplicaron SD-101-6.0
crema tópicamente una vez al día para todo el cuerpo durante un período de hasta 36 meses.
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SD-101 es un polvo cristalino blanco que está formulado dentro de una base de crema blanca, suave e inodoro.
SD-101-6.0
La crema contiene alantoína, un diureido del ácido glioxílico, en una concentración del 6% y otros excipientes.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 30 días después de la última aplicación del fármaco del estudio (hasta un máximo de 37 meses)
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Los TEAE se definieron como eventos adversos que comenzaron o empeoraron en o después de la visita inicial.
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Desde el inicio hasta 30 días después de la última aplicación del fármaco del estudio (hasta un máximo de 37 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el índice de área de superficie corporal (BSAI) de la piel lesionada hasta el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 30
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La piel lesionada se definió como áreas que contenían cualquiera de los siguientes: ampollas, erosiones, ulceraciones, costras, ampollas o escaras, así como áreas que supuraban, se desprendían, supuraban, formaban costras o estaban desnudas.
Se registró el porcentaje, que va del 0 % al 100 %, del área de superficie corporal afectada (ASC) para cada región corporal definida (es decir, cabeza/cuello, extremidades superiores, tronco [incluye la ingle] y extremidades inferiores), multiplicado por el factor de ponderación, luego sumado para todas las regiones del cuerpo para calcular el BSAI que oscilaría entre 0% y 100%.
El mismo médico del estudio debía evaluar el BSA para la piel lesionada en cada visita de un participante en particular.
El cambio medio desde el inicio en BSAI se evaluó cada 3 meses.
Solo se presentan los participantes con datos disponibles para el análisis en cada momento.
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Línea de base, hasta el mes 30
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Cambio desde el inicio en BSAI de la carga corporal total de heridas hasta el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 30
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Una herida se definió como un área abierta en la piel (es decir, cubierta epidérmica interrumpida). La carga corporal total de la herida se calculó utilizando BSAI; se registró el porcentaje, que va del 0 % al 100 %, de superficie corporal afectada para cada región del cuerpo definida (es decir, cabeza/cuello, extremidades superiores, tronco [incluye la ingle] y extremidades inferiores), multiplicado por el factor de ponderación, luego sumadas para todas las regiones del cuerpo para calcular el BSAI que oscilaría entre 0 % y 100 %. El mismo médico del estudio evaluaría el BSAI para la carga corporal total de la herida en cada visita de un participante en particular. Se evaluó el cambio medio desde el valor inicial en la carga corporal total de la herida cada 3 meses. Solo se presentan los participantes con datos disponibles para el análisis en cada momento. |
Línea de base, hasta el mes 30
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SD-006
- 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)
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