Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku Zorblisa (SD-101-6.0) u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

10 września 2019 zaktualizowane przez: Scioderm, Inc.

Otwarte wieloośrodkowe badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa Zorblisa™ (SD-101-6.0) u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

Badanie miało na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa miejscowego stosowania Zorblisy (SD-101-6.0) u uczestników z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte, wieloośrodkowe badanie rozszerzone, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowanego miejscowo SD-101-6.0 u uczestników z prostą, recesywną dystroficzną i węzłową EB inną niż Herlitz. SD-101-6.0 stosowano miejscowo raz dziennie na całe ciało. Planowany czas trwania leczenia SD-101-6.0 dla badania SD-006 wynosił do 48 miesięcy, z okresem obserwacji bezpieczeństwa wynoszącym 30 dni; jednak badanie zostało zakończone wcześniej przez sponsora. Maksymalny czas trwania badania ukończonego przez co najmniej 1 uczestnika, leczenie i obserwacja bezpieczeństwa wynosił 37 miesięcy.

Uczestnicy, którzy pomyślnie ukończyli badanie SD-005, mieli możliwość przejścia do badania SD-006. Wizyta przesiewowa/wizyta wyjściowa (wizyta 1) miała miejsce podczas wizyty 5 (około 90 dni od wizyty początkowej) badania SD-005. Oceny obszaru powierzchni ciała (BSA) zmiany chorobowej skóry i obciążenia raną wykonane podczas wizyty 5 (około 90 dni od punktu początkowego) w badaniu SD-005 zostały wykorzystane jako oceny wyjściowe w badaniu SD-006. Uczestnicy wracali na wizyty kontrolne w miesiącu 1, a następnie co 3 miesiące.

Podczas każdej wizyty oceny obejmowały BSA uszkodzonej skóry i obciążenia raną. W przypadku ran docelowych, które nie zostały zamknięte do końca badania SD-005, obraz ARANZ i obliczenie docelowej powierzchni rany podczas wizyty końcowej w badaniu SD-005 zastosowano jako wyjściową wielkość obszaru docelowej rany w badaniu SD-006 . Te niezagojone rany docelowe z badania SD-005 oceniano za pomocą ARANZ SilhouetteStar™ podczas każdej kolejnej zaplanowanej wizyty, dopóki rana docelowa nie została udokumentowana jako zamknięta. Zamknięte rany oceniano pod kątem blizn.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

152

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
  • Francja
      • Nice, Francja, 1-06202
      • Paris, Francja, 75015
      • Toulouse, Francja
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa, LT-50009
  • Niemcy
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79104
      • Hannover, Niemcy, 30173
  • Polska
      • Warsaw, Polska
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Stany Zjednoczone, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Formularz świadomej zgody podpisany przez uczestnika lub jego przedstawiciela prawnego; jeśli uczestnik nie miał ukończonych 18 lat, ale był zdolny do wyrażenia zgody, podpisana zgoda uczestnika.
  • Uczestnik (lub opiekun) musi być chętny do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu.
  • Uczestnicy, którzy ukończyli badanie SD-005 (na badanym leku podczas wizyty 5, około 90 dni od punktu początkowego).

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy nie spełnili kryteriów wpisu określonych powyżej.
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas badania. (Test ciążowy z moczu wykonano podczas ostatniej wizyty w badaniu SD-005 u uczestniczek w wieku rozrodczym i powtórzono podczas wizyty przesiewowej/początkowej badania SD-006, jeśli wizyty te nie odbyły się tego samego dnia).
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie zachowywały abstynencji lub nie stosowały medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Eksperymentalny: krem ​​SD-101-6.0
Wszyscy uczestnicy (lub ich opiekunowie) stosowali SD-101-6.0 krem miejscowo raz dziennie na całe ciało przez okres do 36 miesięcy.
Lek: SD-101-6.0 krem
SD-101 to biały, krystaliczny proszek, który jest sformułowany w bezwonnej, miękkiej, białej kremowej bazie. SD-101-6.0 krem zawiera alantoinę, diureid kwasu glioksylowego w stężeniu 6% oraz inne substancje pomocnicze.
Inne nazwy:
  • SD-101
  • Zorblisa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 30 dni po ostatnim zastosowaniu badanego leku (maksymalnie do 37 miesięcy)
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub nasiliły podczas lub po wizycie początkowej.
Od wartości początkowej do 30 dni po ostatnim zastosowaniu badanego leku (maksymalnie do 37 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika powierzchni ciała (BSAI) zmienionej skóry do 30. miesiąca
Ramy czasowe: Linia bazowa, do miesiąca 30
Uszkodzoną skórę zdefiniowano jako obszary, które zawierały którekolwiek z następujących: pęcherze, nadżerki, owrzodzenia, strupki, pęcherze lub strupy, a także obszary, które były łzawiące, złuszczające, sączące, pokryte strupami lub obnażone. Odsetek, w zakresie od 0% do 100%, dotkniętej chorobą powierzchni ciała (BSA) rejestrowano dla każdego określonego obszaru ciała (tj. współczynnik wagowy, a następnie zsumowany dla wszystkich regionów ciała w celu obliczenia BSAI w zakresie od 0% do 100%. BSA dla skóry ze zmianami chorobowymi miał być oceniany przez tego samego lekarza prowadzącego badanie podczas każdej wizyty u konkretnego uczestnika. Średnią zmianę BSAI w stosunku do wartości wyjściowych oceniano co 3 miesiące. Przedstawiono tylko uczestników z danymi dostępnymi do analizy w każdym punkcie czasowym.
Linia bazowa, do miesiąca 30
Zmiana od wartości początkowej w BSAI całkowitego obciążenia ranami ciała do 30 miesiąca
Ramy czasowe: Linia bazowa, do miesiąca 30

Rana została zdefiniowana jako otwarty obszar na skórze (to znaczy przerwana powłoka naskórka). Całkowite obciążenie ran ciała obliczono za pomocą BSAI; odsetek, w zakresie od 0% do 100%, dotkniętego BSA rejestrowano dla każdego określonego obszaru ciała (tj. zsumowane dla wszystkich regionów ciała, aby obliczyć BSAI w zakresie od 0% do 100%. BSAI dla całkowitego obciążenia ranami ciała miał być oceniany przez tego samego lekarza prowadzącego badanie podczas każdej wizyty u konkretnego uczestnika.

Średnią zmianę całkowitego obciążenia ranami względem wartości wyjściowych oceniano co 3 miesiące. Przedstawiono tylko uczestników z danymi dostępnymi do analizy w każdym punkcie czasowym.
Linia bazowa, do miesiąca 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Współpracownicy

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

9 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

3 września 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

3 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

1 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj