Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label Extension Study for at evaluere den langsigtede sikkerhed af Zorblisa (SD-101-6.0) hos patienter med Epidermolysis Bullosa

10. september 2019 opdateret af: Scioderm, Inc.

En Open Label Multi-Center Extension Study til evaluering af den langsigtede sikkerhed af Zorblisa™ (SD-101-6.0) hos patienter med Epidermolysis Bullosa

Undersøgelsen havde til formål at vurdere den langsigtede sikkerhed ved topisk brug af Zorblisa (SD-101-6.0) hos deltagere med Epidermolysis Bullosa (EB).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, multicenter forlængelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed af topisk anvendt SD-101-6.0 hos deltagere med simpleks, recessiv dystrofisk og junctional ikke-Herlitz EB. SD-101-6.0 blev påført topisk en gang om dagen på hele kroppen. Den planlagte behandlingsvarighed med SD-101-6.0 for undersøgelse SD-006 var op til 48 måneder med en sikkerhedsopfølgningsperiode på 30 dage; undersøgelsen blev dog afsluttet tidligt af sponsoren. Den maksimale undersøgelsesvarighed gennemført af mindst 1 deltager, behandling og sikkerhedsopfølgning var 37 måneder.

Deltagere, der med succes gennemførte undersøgelse SD-005, havde mulighed for at rulle over til undersøgelse SD-006. Screening/baselinebesøget (besøg 1) fandt sted ved besøg 5 (ca. 90 dage fra baseline) i undersøgelse SD-005. Body Surface Area (BSA) vurderinger af læsional hud og sårbyrde udført ved besøg 5 (ca. 90 dage fra baseline) for undersøgelse SD-005 blev brugt som baseline vurderinger for undersøgelse SD-006. Deltagerne vendte tilbage til opfølgningsbesøg ved 1. måned og derefter hver 3. måned.

Ved hvert besøg inkluderede vurderinger BSA af læsional hud og sårbyrde. For målsår, der ikke er lukket ved afslutningen af ​​undersøgelse SD-005, blev ARANZ-billedet og beregningen af ​​målsårarealet ved det sidste besøg for undersøgelse SD-005 brugt som basislinjearealstørrelsen af ​​målsåret for undersøgelse SD-006 . Disse uhelede målsår fra studie SD-005 blev vurderet via ARANZ SilhouetteStar™ ved hvert efterfølgende planlagte besøg, indtil målsåret blev dokumenteret som lukket. Lukkede sår blev vurderet for ardannelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

152

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Forenede Stater, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 1-06202
      • Paris, Frankrig, 75015
      • Toulouse, Frankrig
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50009
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
      • Hannover, Tyskland, 30173
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, 5020

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Formular til informeret samtykke underskrevet af deltageren eller deltagerens juridiske repræsentant; hvis deltageren var under 18 år, men i stand til at give samtykke, underskrevet samtykke fra deltageren.
  • Deltageren (eller viceværten) skal have været villig til at overholde alle protokolkrav.
  • Deltagere, der gennemførte SD-005-undersøgelsen (om undersøgelseslægemiddel ved besøg 5, ca. 90 dage fra baseline).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der ikke opfyldte adgangskriterierne beskrevet ovenfor.
  • Graviditet eller amning under undersøgelsen. (En uringraviditetstest blev udført ved det sidste besøg for undersøgelse SD-005 for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og gentaget ved screening/baselinebesøg for undersøgelse SD-006, hvis disse besøg ikke fandt sted samme dag).
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som ikke var afholdende eller ikke praktiserede en medicinsk acceptabel præventionsmetode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Eksperimentel: SD-101-6.0 creme
Alle deltagere (eller deres pårørende) anvendte SD-101-6.0 creme topisk én gang dagligt til hele kroppen i en periode på op til 36 måneder.
Medicin: SD-101-6.0 creme
SD-101 er et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. SD-101-6.0 creme indeholder allantoin, en diureidglyoxylsyre, i en koncentration på 6% og andre hjælpestoffer.
Andre navne:
  • SD-101
  • Zorblisa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til 30 dage efter sidste påføring af forsøgslægemidlet (op til maksimalt 37 måneder)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger, der startede eller forværredes på eller efter baseline besøg.
Fra baseline til 30 dage efter sidste påføring af forsøgslægemidlet (op til maksimalt 37 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kropsoverfladeindeks (BSAI) af læsional hud op til måned 30
Tidsramme: Baseline, op til måned 30
Læsional hud blev defineret som områder, der indeholdt et eller flere af følgende: blærer, erosioner, sårdannelser, skorper, bullae eller sårskorper, såvel som områder, der græd, slugtede, sivede, havde skorpe eller blottet. Procentdelen, der spænder fra 0 % til 100 %, af påvirket kropsoverfladeareal (BSA) blev registreret for hver defineret kropsregion (det vil sige hoved/hals, øvre lemmer, krop [inklusive lyske] og underekstremiteter), multipliceret med vægtningsfaktoren, som derefter summeres for alle kropsregioner for at beregne BSAI, der vil variere fra 0 % til 100 %. BSA for læsionel hud skulle vurderes af den samme undersøgelseslæge ved hvert besøg for en bestemt deltager. Den gennemsnitlige ændring fra baseline i BSAI blev vurderet hver 3. måned. Kun deltagere med data tilgængelige til analyse på hvert tidspunkt præsenteres.
Baseline, op til måned 30
Ændring fra baseline i BSAI af total kropssårbyrde op til måned 30
Tidsramme: Baseline, op til måned 30

Et sår blev defineret som et åbent område på huden (dvs. afbrudt epidermal dækning). Den samlede kropssårbyrde blev beregnet ved anvendelse af BSAI; procentdelen, der spænder fra 0 % til 100 %, af påvirket BSA blev registreret for hver defineret kropsregion (det vil sige hoved/hals, øvre lemmer, krop [inklusive lyske] og underekstremiteter), ganget med vægtningsfaktoren, derefter summeret for alle kropsregioner for at beregne BSAI, der vil variere fra 0 % til 100 %. BSAI for total kropssårbyrde skulle vurderes af den samme undersøgelseslæge ved hvert besøg for en bestemt deltager.

Den gennemsnitlige ændring fra baseline i total kropssårbyrde blev vurderet hver 3. måned. Kun deltagere med data tilgængelige til analyse på hvert tidspunkt præsenteres.
Baseline, op til måned 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbejdspartnere

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

9. juni 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

3. september 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

3. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2016

Først opslået (SKØN)

1. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med SD-101-6.0 creme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner