Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid op lange termijn van Zorblisa (SD-101-6.0) bij patiënten met epidermolysis bullosa

10 september 2019 bijgewerkt door: Scioderm, Inc.

Een open-label multicenter extensieonderzoek om de veiligheid op lange termijn van Zorblisa™ (SD-101-6.0) bij patiënten met epidermolysis bullosa te evalueren

De studie was gericht op het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van topisch gebruik van Zorblisa (SD-101-6.0) bij deelnemers met Epidermolysis Bullosa (EB).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label, multicenter uitbreidingsonderzoek om de veiligheid op lange termijn van plaatselijk aangebrachte SD-101-6.0 te beoordelen bij deelnemers met simplex, recessieve dystrofie en junctionele non-Herlitz EB. SD-101-6.0 werd eenmaal per dag topisch aangebracht op het hele lichaam. De geplande behandelingsduur met SD-101-6.0 voor onderzoek SD-006 was maximaal 48 maanden, met een veiligheidsfollow-upperiode van 30 dagen; het onderzoek werd echter voortijdig beëindigd door de sponsor. De maximale studieduur die werd voltooid door ten minste 1 deelnemer, behandeling en veiligheidsopvolging, was 37 maanden.

Deelnemers die onderzoek SD-005 met succes hebben afgerond, hadden de mogelijkheid om over te stappen naar onderzoek SD-006. Het screening-/baselinebezoek (bezoek 1) vond plaats bij bezoek 5 (ongeveer 90 dagen vanaf baseline) van onderzoek SD-005. De beoordelingen van het lichaamsoppervlak (BSA) van laesiehuid en wondbelasting uitgevoerd bij bezoek 5 (ongeveer 90 dagen vanaf baseline) voor onderzoek SD-005 werden gebruikt als de basisbeoordelingen voor onderzoek SD-006. Deelnemers kwamen terug voor vervolgbezoeken in maand 1 en vervolgens om de 3 maanden.

Bij elk bezoek omvatte de beoordeling de lichaamsoppervlakte van de laesiehuid en de wondbelasting. Voor doelwonden die aan het einde van onderzoek SD-005 niet gesloten zijn, werd het ARANZ-beeld en de berekening van het doelwondgebied bij het laatste bezoek voor onderzoek SD-005 gebruikt als basisgebiedgrootte van de doelwond voor onderzoek SD-006 . Deze niet-genezen doelwonden uit onderzoek SD-005 werden beoordeeld via ARANZ SilhouetteStar™ bij elk volgend gepland bezoek totdat de doelwond als gesloten werd gedocumenteerd. Gesloten wonden werden beoordeeld op littekens.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

152

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australië, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
  • Duitsland
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79104
      • Hannover, Duitsland, 30173
  • Frankrijk
      • Nice, Frankrijk, 1-06202
      • Paris, Frankrijk, 75015
      • Toulouse, Frankrijk
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen, LT-50009
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
  • Oostenrijk
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Servië
      • Belgrade, Servië
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Verenigde Staten, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Informed Consent Form ondertekend door de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer; als de deelnemer jonger was dan 18 jaar maar in staat was om toestemming te geven, ondertekende toestemming van de deelnemer.
  • Deelnemer (of verzorger) moet bereid zijn geweest om aan alle protocoleisen te voldoen.
  • Deelnemers die het SD-005-onderzoek hebben voltooid (op het onderzoeksgeneesmiddel bij bezoek 5, ongeveer 90 dagen vanaf baseline).

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die niet voldeden aan de hierboven beschreven toelatingscriteria.
  • Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek. (Bij het laatste bezoek aan onderzoek SD-005 werd een urine-zwangerschapstest uitgevoerd voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd en herhaald bij het screenings-/baselinebezoek van onderzoek SD-006 als deze bezoeken niet op dezelfde dag plaatsvonden).
  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd die niet abstinent waren of geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethode toepasten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Experimenteel: SD-101-6.0 crème
Alle deelnemers (of hun verzorgers) pasten SD-101-6.0 toe gedurende maximaal 36 maanden eenmaal daags topisch op het hele lichaam aanbrengen.
Geneesmiddel: SD-101-6.0 crème
SD-101 is een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. SD-101-6.0 crème bevat allantoïne, een diureide glyoxylzuur, in een concentratie van 6% en andere hulpstoffen.
Andere namen:
  • SD-101
  • Zorblisa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van baseline tot 30 dagen na de laatste toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel (tot maximaal 37 maanden)
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden op of na het basisbezoek.
Van baseline tot 30 dagen na de laatste toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel (tot maximaal 37 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in Body Surface Area Index (BSAI) van laesiehuid tot maand 30
Tijdsspanne: Basislijn, tot maand 30
Laesiehuid werd gedefinieerd als gebieden die een van de volgende zaken bevatten: blaren, erosies, zweren, korstjes, bullae of korsten, evenals gebieden die huilden, vervellen, sijpelen, korsten of ontbloten waren. Het percentage, variërend van 0% tot 100%, van het aangetaste lichaamsoppervlak (BSA) werd geregistreerd voor elk gedefinieerd lichaamsgebied (d.w.z. hoofd/nek, bovenste ledematen, romp [inclusief lies] en onderste ledematen), vermenigvuldigd met de wegingsfactor, vervolgens opgeteld voor alle lichaamsregio's om de BSAI te berekenen die zou variëren van 0% tot 100%. De BSA voor laesiehuid moest bij elk bezoek voor een bepaalde deelnemer door dezelfde onderzoeksarts worden beoordeeld. De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in BSAI werd elke 3 maanden beoordeeld. Alleen deelnemers met gegevens die beschikbaar zijn voor analyse op elk tijdstip worden gepresenteerd.
Basislijn, tot maand 30
Verandering van baseline in BSAI van totale lichaamswondlast tot maand 30
Tijdsspanne: Basislijn, tot maand 30

Een wond werd gedefinieerd als een open gebied op de huid (dat wil zeggen, epidermale bedekking verbroken). De totale wondbelasting van het lichaam werd berekend met behulp van BSAI; het percentage, variërend van 0% tot 100%, van aangetast BSA werd geregistreerd voor elk gedefinieerd lichaamsgebied (d.w.z. hoofd/nek, bovenste ledematen, romp [inclusief lies] en onderste ledematen), vermenigvuldigd met de wegingsfactor, vervolgens opgeteld voor alle lichaamsregio's om de BSAI te berekenen die zou variëren van 0% tot 100%. De BSAI voor de totale wondlast van het lichaam moest bij elk bezoek voor een bepaalde deelnemer door dezelfde onderzoeksarts worden beoordeeld.

De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale wondlast van het lichaam werd elke 3 maanden beoordeeld. Alleen deelnemers met gegevens die beschikbaar zijn voor analyse op elk tijdstip worden gepresenteerd.
Basislijn, tot maand 30

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Medewerkers

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

9 juni 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

3 september 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

3 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

1 februari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

27 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren