评估 Zorblisa (SD-101-6.0) 在大疱性表皮松解症患者中的长期安全性的开放标签扩展研究
一项开放标签多中心扩展研究，以评估 Zorblisa ™ (SD-101-6.0) 在大疱性表皮松解症患者中的长期安全性
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、多中心扩展研究，旨在评估局部应用 SD-101-6.0 在患有单纯性、隐性营养不良和交界性非 Herlitz EB 的参与者中的长期安全性。 SD-101-6.0 每天一次局部应用于全身。 计划的 SD-101-6.0 治疗持续时间 研究 SD-006 长达 48 个月，安全随访期为 30 天；然而，该研究被申办方提前终止。 至少 1 名参与者完成的最长研究持续时间、治疗和安全随访为 37 个月。
成功完成研究 SD-005 的参与者可以选择转入研究 SD-006。 筛选/基线访视（访视 1）发生在研究 SD-005 的访视 5（距基线约 90 天）。 在研究 SD-005 的第 5 次访问（从基线开始约 90 天）进行的损伤皮肤和伤口负荷的体表面积（BSA）评估被用作研究 SD-006 的基线评估。 参与者在第 1 个月返回进行后续访问，然后每 3 个月返回一次。
在每次就诊时，评估包括损伤皮肤和伤口负荷的 BSA。 对于研究 SD-005 结束时未闭合的目标伤口，研究 SD-005 最后一次访问时目标伤口面积的 ARANZ 图片和计算用作研究 SD-006 目标伤口的基线面积大小. 这些来自研究 SD-005 的未愈合目标伤口在随后的每次预定访问中通过 ARANZ SilhouetteStar™ 进行评估，直到目标伤口被记录为闭合。 评估闭合伤口的疤痕形成。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Tel Aviv、以色列
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Belgrade、塞尔维亚
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Salzburg、奥地利、5020
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Freiburg im Breisgau、德国、79104
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Hannover、德国、30173
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Nice、法国、1-06202
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Paris、法国、75015
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Toulouse、法国
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Warsaw、波兰
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New South Wales
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Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
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Kaunas、立陶宛、LT-50009
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
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California
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Redwood City、California、美国、94063
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20016
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65212
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
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New York
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East Setauket、New York、美国、11733
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425-5780
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78218
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
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London、英国、WC1N 3JH
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Groningen、荷兰、9713 GZ
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Madrid、西班牙
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 由参加者或参加者法定代表人签署的知情同意书；如果参与者未满 18 岁但能够提供同意，则由参与者签署同意。
- 参与者（或看护人）必须愿意遵守所有协议要求。
- 完成 SD-005 研究的参与者（在访问 5 时使用研究药物，距基线约 90 天）。
排除标准：
- 不符合上述入学标准的参与者。
- 研究期间怀孕或哺乳。 （在研究 SD-005 的最后一次访问时对有生育能力的女性参与者进行了尿液妊娠试验，如果这些访问没有在同一天进行，则在研究 SD-006 的筛选/基线访问时重复进行）。
- 未节欲或未采用医学上可接受的避孕方法的育龄女性参与者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验：SD-101-6.0 霜
所有参与者（或他们的照顾者）都应用了 SD-101-6.0
每天局部涂抹全身乳霜一次，持续长达 36 个月。
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SD-101 是一种白色结晶粉末，配制在无味、柔软的白色乳膏基质中。
SD-101-6.0
奶油含有尿囊素，一种二脲乙醛酸，浓度为 6% 和其他赋形剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从基线到最后一次使用研究药物后 30 天（最多 37 个月）
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TEAE 被定义为在基线访问时或之后开始或恶化的不良事件。
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从基线到最后一次使用研究药物后 30 天（最多 37 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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到第 30 个月，病变皮肤的体表面积指数 (BSAI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，直到第 30 个月
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损伤皮肤被定义为包含以下任何一种的区域：水疱、糜烂、溃疡、结痂、大疱或焦痂，以及渗出、脱落、渗出、结痂或剥落的区域。
记录每个定义的身体区域（即头/颈、上肢、躯干 [包括腹股沟] 和下肢）受影响的体表面积 (BSA) 的百分比，范围从 0% 到 100%，乘以加权因子，然后对所有身体区域求和以计算范围从 0% 到 100% 的 BSAI。
损伤皮肤的 BSA 将由同一位研究医师在每次访问特定参与者时进行评估。
每 3 个月评估一次 BSAI 相对于基线的平均变化。
仅提供在每个时间点具有可用于分析的数据的参与者。
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基线，直到第 30 个月
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从 BSAI 到第 30 个月全身伤口负荷的基线变化
大体时间：基线，直到第 30 个月
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伤口被定义为皮肤上的开放区域（即表皮覆盖物破裂）。 使用 BSAI 计算全身伤口负荷；记录每个定义的身体区域（即头/颈、上肢、躯干 [包括腹股沟] 和下肢）受影响的 BSA 的百分比，范围从 0% 到 100%，乘以权重因子，然后对所有身体区域求和以计算范围从 0% 到 100% 的 BSAI。 全身伤口负荷的 BSAI 将由同一位研究医师在每次访问特定参与者时进行评估。 每 3 个月评估一次全身伤口负荷相对于基线的平均变化。 仅提供在每个时间点具有可用于分析的数据的参与者。 |
基线，直到第 30 个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
SD-101-6.0膏的临床试验
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Scioderm, Inc.Amicus Therapeutics完全的大疱性表皮松解症意大利, 西班牙, 塞尔维亚, 美国, 澳大利亚, 荷兰, 奥地利, 德国, 以色列, 立陶宛, 法国, 英国, 波兰
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Scioderm, Inc.Food and Drug Administration (FDA); Amicus Therapeutics终止
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University of California, Davis完全的
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Ronald LevyBristol-Myers Squibb完全的
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Robert LowskyNational Cancer Institute (NCI); Janssen, LP; The Leukemia and Lymphoma Society; Rising Tide Foundation完全的套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 1 级滤泡性淋巴瘤 | 2 级滤泡性淋巴瘤 | 3a 级滤泡性淋巴瘤美国