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Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité à long terme de Zorblisa (SD-101-6.0) chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse

10 septembre 2019 mis à jour par: Scioderm, Inc.

Une étude d'extension multicentrique ouverte pour évaluer l'innocuité à long terme de Zorblisa™ (SD-101-6.0) chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse

L'étude visait à évaluer l'innocuité à long terme de l'utilisation topique de Zorblisa (SD-101-6.0) chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse (EB).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude d'extension multicentrique ouverte visant à évaluer l'innocuité à long terme du SD-101-6.0 appliqué par voie topique chez les participants atteints d'EB simplex, dystrophique récessif et jonctionnel non Herlitz. SD-101-6.0 a été appliqué localement une fois par jour sur tout le corps. La durée prévue du traitement avec SD-101-6.0 pour l'étude SD-006 était jusqu'à 48 mois, avec une période de suivi de l'innocuité de 30 jours ; cependant, l'étude a été interrompue prématurément par le promoteur. La durée maximale de l'étude complétée par au moins 1 participant, suivi du traitement et de la sécurité, était de 37 mois.

Les participants qui ont terminé avec succès l'étude SD-005 avaient la possibilité de passer à l'étude SD-006. La visite de dépistage/de référence (visite 1) a eu lieu lors de la visite 5 (environ 90 jours à partir de la référence) de l'étude SD-005. Les évaluations de la surface corporelle (BSA) de la peau lésionnelle et du fardeau de la plaie effectuées lors de la visite 5 (environ 90 jours à partir de la ligne de base) pour l'étude SD-005 ont été utilisées comme évaluations de base pour l'étude SD-006. Les participants sont revenus pour des visites de suivi au mois 1 puis tous les 3 mois.

À chaque visite, les évaluations comprenaient la BSA de la peau lésionnelle et le fardeau de la plaie. Pour les plaies cibles qui ne sont pas fermées à la fin de l'étude SD-005, l'image ARANZ et le calcul de la zone cible de la plaie lors de la dernière visite pour l'étude SD-005 ont été utilisés comme taille de base de la zone cible de la plaie pour l'étude SD-006 . Ces plaies cibles non cicatrisées de l'étude SD-005 ont été évaluées via ARANZ SilhouetteStar™ à chaque visite planifiée ultérieure jusqu'à ce que la plaie cible soit documentée comme fermée. Les plaies fermées ont été évaluées pour la cicatrisation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

152

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79104
      • Hannover, Allemagne, 30173
  • Australie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
  • France
      • Nice, France, 1-06202
      • Paris, France, 75015
      • Toulouse, France
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël
  • L'Autriche
      • Salzburg, L'Autriche, 5020
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie, LT-50009
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
    • California
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, États-Unis, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Formulaire de consentement éclairé signé par le participant ou son représentant légal ; si le participant était âgé de moins de 18 ans mais capable de donner son consentement, consentement signé du participant.
  • Le participant (ou le gardien) doit avoir été disposé à se conformer à toutes les exigences du protocole.
  • Les participants qui ont terminé l'étude SD-005 (sur le médicament à l'étude lors de la visite 5, environ 90 jours à partir de la ligne de base).

Critère d'exclusion:

  • Les participants qui ne répondent pas aux critères d'inscription décrits ci-dessus.
  • Grossesse ou allaitement pendant l'étude. (Un test de grossesse urinaire a été effectué lors de la visite finale de l'étude SD-005 pour les participantes en âge de procréer et répété lors de la visite de sélection/de référence de l'étude SD-006 si ces visites n'ont pas eu lieu le même jour).
  • Les participantes en âge de procréer qui n'étaient pas abstinentes ou qui ne pratiquaient pas une méthode de contraception médicalement acceptable.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Expérimental : crème SD-101-6.0
Tous les participants (ou leurs soignants) ont appliqué SD-101-6.0 crème en application topique une fois par jour sur tout le corps pendant une période allant jusqu'à 36 mois.
Médicament: Crème SD-101-6.0
Le SD-101 est une poudre cristalline blanche formulée dans une base de crème blanche douce et inodore. SD-101-6.0 crème contient de l'allantoïne, un acide diuréide glyoxylique, à une concentration de 6% et d'autres excipients.
Autres noms:
  • SD-101
  • Zorblissa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la ligne de base à 30 jours après la dernière application du médicament à l'étude (jusqu'à un maximum de 37 mois)
Les EIAT ont été définis comme des événements indésirables qui ont commencé ou se sont aggravés lors ou après la visite de référence.
De la ligne de base à 30 jours après la dernière application du médicament à l'étude (jusqu'à un maximum de 37 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de surface corporelle (BSAI) de la peau lésionnelle jusqu'au mois 30
Délai: Base de référence, jusqu'au mois 30
La peau lésionnelle a été définie comme des zones contenant l'un des éléments suivants : cloques, érosions, ulcérations, croûtes, bulles ou escarres, ainsi que des zones suintantes, desquamées, suintantes, en croûte ou dénudées. Le pourcentage, allant de 0 % à 100 %, de la surface corporelle affectée (BSA) a été enregistré pour chaque région corporelle définie (c'est-à-dire la tête/le cou, les membres supérieurs, le tronc [y compris l'aine] et les membres inférieurs), multiplié par le facteur de pondération, puis additionné pour toutes les régions du corps pour calculer le BSAI qui serait compris entre 0 % et 100 %. La BSA pour la peau lésionnelle devait être évaluée par le même médecin de l'étude à chaque visite pour un participant particulier. Le changement moyen par rapport à la ligne de base du BSAI a été évalué tous les 3 mois. Seuls les participants dont les données sont disponibles pour analyse à chaque instant sont présentés.
Base de référence, jusqu'au mois 30
Changement par rapport à la ligne de base du BSAI de la charge corporelle totale jusqu'au 30e mois
Délai: Base de référence, jusqu'au mois 30

Une plaie a été définie comme une zone ouverte sur la peau (c'est-à-dire un revêtement épidermique rompu). La charge corporelle totale a été calculée à l'aide du BSAI ; le pourcentage, allant de 0 % à 100 %, de la surface corporelle affectée a été enregistré pour chaque région corporelle définie (c'est-à-dire la tête/le cou, les membres supérieurs, le tronc [y compris l'aine] et les membres inférieurs), multiplié par le facteur de pondération, puis additionné pour toutes les régions du corps pour calculer le BSAI qui s'étendrait de 0% à 100%. Le BSAI pour la charge totale de la plaie corporelle devait être évalué par le même médecin de l'étude à chaque visite pour un participant particulier.

Le changement moyen par rapport à la ligne de base de la charge corporelle totale a été évalué tous les 3 mois. Seuls les participants dont les données sont disponibles pour analyse à chaque instant sont présentés.
Base de référence, jusqu'au mois 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Scioderm, Inc.

Collaborateurs

Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

9 juin 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

3 septembre 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

3 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juillet 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2016

Première publication (ESTIMATION)

1 février 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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