Open Label Extension Study for å evaluere den langsiktige sikkerheten til Zorblisa (SD-101-6.0) hos pasienter med Epidermolysis Bullosa
En åpen etikett multisenterutvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til Zorblisa™ (SD-101-6.0) hos pasienter med epidermolysis Bullosa
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette var en åpen, multi-senter utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten til topisk påført SD-101-6.0 hos deltakere med simpleks, recessiv dystrofisk og junctional ikke-Herlitz EB. SD-101-6.0 ble påført topisk en gang om dagen på hele kroppen. Den planlagte behandlingsvarigheten med SD-101-6.0 for studie SD-006 var opptil 48 måneder, med en sikkerhetsoppfølgingsperiode på 30 dager; studien ble imidlertid avsluttet tidlig av sponsoren. Maksimal studievarighet fullført av minst 1 deltaker, behandling og sikkerhetsoppfølging, var 37 måneder.
Deltakere som fullførte studie SD-005 hadde muligheten til å rulle over til studie SD-006. Screening/baseline-besøket (besøk 1) skjedde ved besøk 5 (omtrent 90 dager fra baseline) i studie SD-005. Body Surface Area (BSA)-vurderinger av lesjonshud og sårbelastning utført ved besøk 5 (omtrent 90 dager fra baseline) for studie SD-005 ble brukt som baseline-vurderinger for studie SD-006. Deltakerne kom tilbake for oppfølgingsbesøk ved måned 1 og deretter hver tredje måned.
Ved hvert besøk inkluderte vurderinger BSA av lesjonshud og sårbelastning. For målsår som ikke er lukket ved slutten av studie SD-005, ble ARANZ-bildet og beregningen av målsårområdet ved det siste besøket for studie SD-005 brukt som grunnlinjearealstørrelsen på målsåret for studie SD-006 . Disse uhelede målsårene fra studie SD-005 ble vurdert via ARANZ SilhouetteStar™ ved hvert påfølgende planlagte besøk inntil målsåret ble dokumentert som lukket. Lukkede sår ble vurdert for arrdannelse.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20016
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
-
-
New York
-
East Setauket, New York, Forente stater, 11733
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425-5780
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
-
-
-
-
-
Nice, Frankrike, 1-06202
-
Paris, Frankrike, 75015
-
Toulouse, Frankrike
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, LT-50009
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
-
Hannover, Tyskland, 30173
-
-
-
-
-
Salzburg, Østerrike, 5020
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skjema for informert samtykke signert av deltakeren eller deltakerens juridiske representant; dersom deltakeren var under 18 år, men i stand til å gi samtykke, signert samtykke fra deltakeren.
- Deltaker (eller vaktmester) må ha vært villig til å overholde alle protokollkrav.
- Deltakere som fullførte SD-005-studien (på studiemedisin ved besøk 5, ca. 90 dager fra baseline).
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som ikke oppfylte påmeldingskriteriene som er skissert ovenfor.
- Graviditet eller amming under studien. (En uringraviditetstest ble utført ved det siste besøket for studie SD-005 for kvinnelige deltakere i fertil alder og gjentatt ved screening/startbesøk av studie SD-006 hvis disse besøkene ikke fant sted samme dag).
- Kvinnelige deltakere i fertil alder som ikke var avholdende eller ikke praktiserte en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Eksperimentell: SD-101-6.0 krem
Alle deltakerne (eller deres omsorgspersoner) brukte SD-101-6.0
krem topisk en gang om dagen til hele kroppen i en periode på opptil 36 måneder.
|
SD-101 er et hvitt, krystallinsk pulver som er formulert i en luktfri, myk, hvit krembase.
SD-101-6.0
krem inneholder allantoin, en diureidglyoksylsyre, i en konsentrasjon på 6% og andre hjelpestoffer.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til 30 dager etter siste påføring av studiemedisin (opptil maksimalt 37 måneder)
|
TEAE ble definert som bivirkninger som startet eller forverret seg på eller etter baseline-besøk.
|
Fra baseline til 30 dager etter siste påføring av studiemedisin (opptil maksimalt 37 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i kroppsoverflatearealindeks (BSAI) av lesional hud opp til måned 30
Tidsramme: Grunnlinje, opptil måned 30
|
Lesjonshud ble definert som områder som inneholdt noen av følgende: blemmer, erosjoner, sårdannelser, skorper, bullae eller skorper, så vel som områder som gråt, sløret, sive, skorpe eller blottet.
Prosentandelen, varierende fra 0 % til 100 %, av berørt kroppsoverflateareal (BSA) ble registrert for hver definert kroppsregion (det vil si hode/nakke, øvre lemmer, trunk [inkludert lyske] og underekstremiteter), multiplisert med vektingsfaktoren, deretter summert for alle kroppsregioner for å beregne BSAI som vil variere fra 0 % til 100 %.
BSA for lesjonshud skulle vurderes av samme studielege ved hvert besøk for en bestemt deltaker.
Gjennomsnittlig endring fra baseline i BSAI ble vurdert hver 3. måned.
Kun deltakere med data tilgjengelig for analyse på hvert tidspunkt presenteres.
|
Grunnlinje, opptil måned 30
|
|
Endring fra baseline i BSAI av total kroppssårbelastning opp til måned 30
Tidsramme: Grunnlinje, opptil måned 30
|
Et sår ble definert som et åpent område på huden (det vil si at epidermalt dekke ble ødelagt). Total kroppssårbelastning ble beregnet ved bruk av BSAI; prosentandelen, varierende fra 0 % til 100 %, av berørt BSA ble registrert for hver definert kroppsregion (det vil si hode/nakke, øvre lemmer, trunk [inkludert lyske] og underekstremiteter), multiplisert med vektfaktoren, deretter summert for alle kroppsregioner for å beregne BSAI som vil variere fra 0 % til 100 %. BSAI for total kroppssårbyrde skulle vurderes av samme studielege ved hvert besøk for en bestemt deltaker. Gjennomsnittlig endring fra baseline i total sårbelastning på kroppen ble vurdert hver tredje måned. Kun deltakere med data tilgjengelig for analyse på hvert tidspunkt presenteres. |
Grunnlinje, opptil måned 30
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SD-006
- 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .