Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti Zorblisy (SD-101-6.0) u pacientů s bulózou epidermolysis

10. září 2019 aktualizováno: Scioderm, Inc.

Otevřená multicentrická rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti přípravku Zorblisa™ (SD-101-6.0) u pacientů s bulózou epidermolysis

Cílem studie bylo zhodnotit dlouhodobou bezpečnost topického užívání přípravku Zorblisa (SD-101-6.0) u účastníků s Epidermolysis Bullosa (EB).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, multicentrickou rozšiřující studii k posouzení dlouhodobé bezpečnosti lokálně aplikovaného SD-101-6.0 u účastníků s simplexní, recesivně dystrofickou a junkční non-Herlitz EB. SD-101-6.0 byl aplikován lokálně jednou denně na celé tělo. Plánovaná délka léčby SD-101-6.0 pro studii SD-006 byla až 48 měsíců s bezpečnostním obdobím následného sledování 30 dnů; studie však byla sponzorem předčasně ukončena. Maximální délka studie dokončená alespoň 1 účastníkem, léčba a sledování bezpečnosti, byla 37 měsíců.

Účastníci, kteří úspěšně dokončili studii SD-005, měli možnost přejít do studie SD-006. Screening/základní návštěva (návštěva 1) proběhla při návštěvě 5 (přibližně 90 dnů od základní linie) studie SD-005. Hodnocení plochy povrchu těla (BSA) kůže lézí a zátěže rány provedené při návštěvě 5 (přibližně 90 dnů od výchozího stavu) pro studii SD-005 bylo použito jako základní hodnocení pro studii SD-006. Účastníci se vraceli na následné návštěvy v 1. měsíci a poté každé 3 měsíce.

Při každé návštěvě hodnocení zahrnovalo BSA kůže lézí a zatížení rány. Pro cílové rány, které nejsou uzavřeny do konce studie SD-005, byl snímek ARANZ a výpočet cílové oblasti rány při poslední návštěvě pro studii SD-005 použity jako základní velikost cílové rány pro studii SD-006 . Tyto nezhojené cílové rány ze studie SD-005 byly hodnoceny pomocí ARANZ SilhouetteStar™ při každé následující plánované návštěvě, dokud nebyla cílová rána zdokumentována jako uzavřená. U uzavřených ran byly hodnoceny jizvy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

152

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Francie
      • Nice, Francie, 1-06202
      • Paris, Francie, 75015
      • Toulouse, Francie
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Litva
      • Kaunas, Litva, LT-50009
  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79104
      • Hannover, Německo, 30173
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Spojené státy, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníkem nebo jeho zákonným zástupcem; pokud byl účastník mladší 18 let, ale byl schopen poskytnout souhlas, podepsaný souhlas účastníka.
  • Účastník (nebo správce) musí být ochoten splnit všechny požadavky protokolu.
  • Účastníci, kteří dokončili studii SD-005 (na studijním léku při návštěvě 5, přibližně 90 dní od výchozího stavu).

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří nesplnili výše uvedená vstupní kritéria.
  • Těhotenství nebo kojení během studie. (Těhotenský test z moči byl proveden při poslední návštěvě ve studii SD-005 u žen ve fertilním věku a opakován při screeningové/základní návštěvě studie SD-006, pokud tyto návštěvy neproběhly ve stejný den).
  • Účastnice ve fertilním věku, které neabstinovaly nebo nepraktikovaly lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Experimentální: krém SD-101-6.0
Všichni účastníci (nebo jejich pečovatelé) aplikovali SD-101-6.0 krém lokálně 1x denně na celé tělo po dobu až 36 měsíců.
Lék: Krém SD-101-6.0
SD-101 je bílý krystalický prášek, který je formulován v měkkém, bílém krémovém základu bez zápachu. SD-101-6.0 krém obsahuje alantoin, diureid glyoxylovou kyselinu, v koncentraci 6% a další pomocné látky.
Ostatní jména:
  • SD-101
  • Zorblisa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední aplikaci studovaného léku (maximálně 37 měsíců)
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky, které začaly nebo se zhoršily při nebo po základní návštěvě.
Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední aplikaci studovaného léku (maximálně 37 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna indexu plochy tělesného povrchu (BSAI) lezionální kůže od výchozí hodnoty do 30. měsíce
Časové okno: Základní stav, do 30. měsíce
Kůže lézí byla definována jako oblasti, které obsahovaly cokoli z následujícího: puchýře, eroze, ulcerace, strupy, buly nebo odřeniny, stejně jako oblasti, které plakaly, loupaly, mokvaly, byly krustované nebo obnažené. Pro každou definovanou oblast těla (tj. hlava/krk, horní končetiny, trup (včetně třísel) a dolní končetiny) bylo zaznamenáno procento postiženého tělesného povrchu (BSA) v rozsahu od 0 % do 100 %. váhový faktor, pak sečten pro všechny oblasti těla pro výpočet BSAI, který by se pohyboval od 0 % do 100 %. BSA pro kůži lézí měl být hodnocen stejným lékařem studie při každé návštěvě u konkrétního účastníka. Průměrná změna od výchozí hodnoty v BSAI byla hodnocena každé 3 měsíce. Prezentováni jsou pouze účastníci s daty dostupnými pro analýzu v každém časovém bodě.
Základní stav, do 30. měsíce
Změna celkové tělesné zátěže ranami od výchozí hodnoty BSAI do 30. měsíce
Časové okno: Základní stav, do 30. měsíce

Rána byla definována jako otevřená oblast na kůži (tj. narušený epidermální kryt). Celková zátěž zranění těla byla vypočtena pomocí BSAI; procento postiženého BSA v rozsahu od 0 % do 100 % bylo zaznamenáno pro každou definovanou oblast těla (tj. hlava/krk, horní končetiny, trup [včetně třísel] a dolní končetiny), vynásobené váhovým faktorem, poté sečteny pro všechny oblasti těla pro výpočet BSAI, který by se pohyboval od 0 % do 100 %. BSAI pro celkovou zátěž tělesných ran měl být hodnocen stejným lékařem studie při každé návštěvě u konkrétního účastníka.

Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkové zátěži tělesných ran byla hodnocena každé 3 měsíce. Prezentováni jsou pouze účastníci s daty dostupnými pro analýzu v každém časovém bodě.
Základní stav, do 30. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Scioderm, Inc.

Spolupracovníci

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

9. června 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

3. září 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

3. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2016

První zveřejněno (ODHAD)

1. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

27. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Krém SD-101-6.0

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit