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Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di Zorblisa (SD-101-6.0) in pazienti con epidermolisi bollosa

10 settembre 2019 aggiornato da: Scioderm, Inc.

Uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di Zorblisa™ (SD-101-6.0) in pazienti con epidermolisi bollosa

Lo studio mirava a valutare la sicurezza a lungo termine dell'uso topico di Zorblisa (SD-101-6.0) nei partecipanti con Epidermolysis Bullosa (EB).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine dell'SD-101-6.0 applicato localmente nei partecipanti con EB simplex, distrofica recessiva e giunzionale non-Herlitz. SD-101-6.0 è stato applicato localmente una volta al giorno su tutto il corpo. La durata pianificata del trattamento con SD-101-6.0 per lo studio SD-006 era fino a 48 mesi, con un periodo di follow-up di sicurezza di 30 giorni; tuttavia, lo studio è stato interrotto anticipatamente dallo sponsor. La durata massima dello studio completato da almeno 1 partecipante, trattamento e follow-up sulla sicurezza, è stata di 37 mesi.

I partecipanti che hanno completato con successo lo studio SD-005 hanno avuto la possibilità di passare allo studio SD-006. La visita di screening/basale (Visita 1) si è verificata alla Visita 5 (circa 90 giorni dal basale) dello Studio SD-005. Le valutazioni della superficie corporea (BSA) della cute lesionale e del carico della ferita eseguite alla Visita 5 (circa 90 giorni dal basale) per lo Studio SD-005 sono state utilizzate come valutazioni di riferimento per lo Studio SD-006. I partecipanti sono tornati per le visite di follow-up al mese 1, quindi ogni 3 mesi.

Ad ogni visita, le valutazioni includevano la BSA della pelle lesionata e il carico della ferita. Per le ferite bersaglio che non sono state chiuse entro la fine dello Studio SD-005, l'immagine ARANZ e il calcolo dell'area della ferita bersaglio alla visita finale per lo Studio SD-005 sono stati utilizzati come dimensione dell'area di base della ferita bersaglio per lo Studio SD-006 . Queste ferite bersaglio non cicatrizzate dello Studio SD-005 sono state valutate tramite ARANZ SilhouetteStar™ ad ogni successiva visita programmata fino a quando la ferita bersaglio non è stata documentata come chiusa. Le ferite chiuse sono state valutate per le cicatrici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

152

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
  • Francia
      • Nice, Francia, 1-06202
      • Paris, Francia, 75015
      • Toulouse, Francia
  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79104
      • Hannover, Germania, 30173
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, LT-50009
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New York
      • East Setauket, New York, Stati Uniti, 11733
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425-5780
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato dal partecipante o dal legale rappresentante del partecipante; se il partecipante aveva meno di 18 anni ma in grado di fornire il consenso, assenso firmato dal partecipante.
  • Il partecipante (o il custode) deve essere stato disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • - Partecipanti che hanno completato lo studio SD-005 (sul farmaco in studio alla Visita 5, circa 90 giorni dal basale).

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti che non hanno soddisfatto i criteri di ammissione sopra descritti.
  • Gravidanza o allattamento durante lo studio. (Un test di gravidanza sulle urine è stato eseguito alla visita finale per lo Studio SD-005 per le partecipanti di sesso femminile in età fertile e ripetuto alla visita di screening/basale dello Studio SD-006 se queste visite non si sono verificate lo stesso giorno).
  • Partecipanti di sesso femminile in età fertile che non erano astinenti o che non praticavano un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Sperimentale: crema SD-101-6.0
Tutti i partecipanti (oi loro caregiver) hanno applicato SD-101-6.0 crema topica una volta al giorno su tutto il corpo per un periodo fino a 36 mesi.
Droga: SD-101-6.0 crema
SD-101 è una polvere bianca e cristallina formulata all'interno di una base crema bianca, morbida e inodore. SD-101-6.0 crema contiene allantoina, un acido gliossilico diureide, ad una concentrazione del 6% ed altri eccipienti.
Altri nomi:
  • SD-101
  • Zorblisa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale a 30 giorni dopo l'ultima applicazione del farmaco in studio (fino a un massimo di 37 mesi)
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che sono iniziati o sono peggiorati durante o dopo la visita al basale.
Dal basale a 30 giorni dopo l'ultima applicazione del farmaco in studio (fino a un massimo di 37 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'indice di superficie corporea (BSAI) della pelle lesionata fino al mese 30
Lasso di tempo: Basale, fino al mese 30
La pelle lesionata è stata definita come aree che contenevano uno qualsiasi dei seguenti elementi: vesciche, erosioni, ulcerazioni, croste, bolle o escare, nonché aree che piangevano, desquamavano, trasudavano, erano incrostate o denudate. La percentuale, compresa tra lo 0% e il 100%, della superficie corporea interessata (BSA) è stata registrata per ciascuna regione corporea definita (ovvero testa/collo, arti superiori, tronco [incluso l'inguine] e arti inferiori), moltiplicata per il fattore di ponderazione, poi sommato per tutte le regioni del corpo per calcolare il BSAI che andrebbe dallo 0% al 100%. La BSA per la pelle lesionata doveva essere valutata dallo stesso medico dello studio ad ogni visita per un particolare partecipante. La variazione media rispetto al basale della BSAI è stata valutata ogni 3 mesi. Vengono presentati solo i partecipanti con dati disponibili per l'analisi in ogni momento.
Basale, fino al mese 30
Variazione rispetto al basale della BSAI del carico totale delle ferite fino al mese 30
Lasso di tempo: Basale, fino al mese 30

Una ferita è stata definita come un'area aperta sulla pelle (ovvero, la copertura epidermica interrotta). Il carico totale della ferita corporea è stato calcolato utilizzando BSAI; la percentuale, compresa tra 0% e 100%, di BSA interessata è stata registrata per ciascuna regione corporea definita (ovvero testa/collo, arti superiori, tronco [incluso inguine] e arti inferiori), moltiplicata per il fattore di ponderazione, quindi sommato per tutte le regioni del corpo per calcolare il BSAI che andrebbe dallo 0% al 100%. Il BSAI per il carico totale della ferita corporea doveva essere valutato dallo stesso medico dello studio ad ogni visita per un particolare partecipante.

La variazione media rispetto al basale del carico totale della ferita corporea è stata valutata ogni 3 mesi. Vengono presentati solo i partecipanti con dati disponibili per l'analisi in ogni momento.
Basale, fino al mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Collaboratori

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

9 giugno 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

3 settembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

3 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2016

Primo Inserito (STIMA)

1 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SD-006
  • 2014-005679-96 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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